腦性腎上腺白質營養不良症（CALD）是一種嚴重的X連鎖疾病，會導致神經功能下降和早期死亡。針對早期CALD的基因療法elivaldogene autotemcel（eli-cel）正在進行療效和安全性測試。在一項包含32名患者的研究中，91%的患者在24個月後無重大殘疾，整體生存率達94%。中位隨訪6年後，94%的患者神經功能穩定，81%無重大殘疾。雖然療法效果良好，但仍需注意可能的副作用及腫瘤風險。該研究由Bluebird Bio資助。 相關文章 PubMed DOI ♡

使用elivaldogene autotemcel（eli-cel）基因療法治療腦性腎上腺白質變性顯示潛力，但癌症風險仍令人擔憂。在67名接受治療的患者中，有7名發展出血液系統癌症，包括骨髓增生異常綜合症和急性髓性白血病，且多數患者有基因異常。接受同種異體造血幹細胞移植的患者大多無病狀，部分患者仍存活並反應良好。這顯示eli-cel的療效，但也需注意腫瘤生成的風險。 相關文章 PubMed DOI ♡

這項研究比較了膠原酶注射和有限性筋膜切除術對中度Dupuytren's攣縮的療效。研究納入672名參與者，結果顯示膠原酶組在一年後的PEM得分為17.8，有限性筋膜切除組為11.9，差異未達到預設的非劣效性標準。兩年後，差異為7.2分。膠原酶組的併發症較少（1.8%），但復發攣縮的比例較高（14.6%）。總體來看，膠原酶注射在一年內的手部健康結果不如有限性筋膜切除術。 相關文章 PubMed DOI ♡

一項研究評估遠距醫療在重症監護病房的有效性，對比遠端醫師主導的查房與常規護理。這項試驗涵蓋巴西30個ICU，納入17,024名患者，主要觀察住院天數。結果顯示，遠距醫療組的住院天數為8.1天，常規護理組為7.1天，兩者無顯著差異（P = 0.24）。次要結果也未見改善，顯示遠距醫療未能提升重症患者的臨床結果。該研究已在ClinicalTrials.gov註冊，識別碼為NCT03920501。 相關文章 PubMed DOI ♡

這項研究探討了兩種不同的血紅素輸血閾值對急性腦損傷患者的影響，涵蓋22個國家的72個重症監護病房，共850名血紅素低於9 g/dL的患者。參與者被隨機分為寬鬆（低於9 g/dL）和限制性（低於7 g/dL）兩組。結果顯示，寬鬆策略組的不良神經學結果發生率為62.6%，而限制組為72.6%，顯示寬鬆策略有顯著優勢。此外，寬鬆組的腦缺血事件也較少。研究結果顯示，寬鬆輸血策略可能改善急性腦損傷患者的神經學結果。 相關文章 PubMed DOI ♡

本研究探討體外血液淨化（EBP）對心臟手術後急性腎損傷（CSA-AKI）的影響，對象為接受非緊急心臟手術的高風險患者。研究在西班牙兩家醫院進行，招募343名患者，分為EBP組和標準護理組。結果顯示，EBP組的CSA-AKI發生率為28.4%，顯著低於標準護理組的39.7%。雖然次要結果無顯著差異，但EBP對慢性腎病、糖尿病等患者特別有效。總結來說，EBP能有效降低CSA-AKI的發生率，該試驗已在ClinicalTrials.gov註冊。 相關文章 PubMed DOI ♡

這項研究探討重症成人患者脫離機械通氣的最佳篩檢頻率和自發呼吸試驗（SBT）技術。研究比較了每日一次的篩檢與更頻繁的篩檢，以及兩種SBT技術：壓力支持SBT和T型管SBT。結果顯示，篩檢頻率和SBT技術對成功拔管的時間沒有顯著影響，但更頻繁的篩檢搭配壓力支持SBT卻延長了拔管時間。這項隨機臨床試驗於2018年至2022年進行，納入797名患者。臨床試驗登記號為NCT02399267和NCT02969226。 相關文章 PubMed DOI ♡

這項研究評估了中風後24小時內，透過非對比CT掃描識別的大面積梗塞患者進行血栓切除術的效果。試驗在47個中風中心進行，涉及300名患者，結果顯示血栓切除組的功能改善得分略高於對照組，但差異不具統計意義。兩組的死亡率相似，且血栓切除組的不良事件較多。總體來看，血栓切除術在此情況下未顯示明顯的功能改善，仍需進一步研究以探討其潛在好處。 相關文章 PubMed DOI ♡

世界衛生組織（WHO）正在審查基本藥物名單（EML）的選擇程序，這是反思其演變及相關利益者角色的好機會。研究顯示，2003年至2023年間，98.1%的EML提案來自高收入國家，主要來源包括大學、NGO、聯合國、專業協會及製藥業。雖然專家委員會中來自低收入和中等收入國家的成員比例有所增加，但申請者的地理分佈仍引發對EML適用性的質疑。為提升EML的有效性，建議制定明確的戰略願景和選擇過程，以改善決策並提供更清晰的實施指導。 相關文章 PubMed DOI ♡

甲狀腺功能低下症是一種常見疾病，主要因甲狀腺激素不足，影響身體多個系統，症狀從無到嚴重不等，常見的有疲勞、體重增加及對寒冷的耐受性下降。診斷依賴血清檢測，主要原因是慢性自體免疫性甲狀腺炎。治療上，左甲狀腺素是標準藥物，但約10%的患者即使檢測正常仍有症狀，導致尋求替代療法。此次研討會將探討該病的流行病學、成因及管理爭議，並建議未來研究方向。 相關文章 PubMed DOI ♡