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這項法國研究發現,遺傳性ATTRv患者的腎臟問題常被忽略,傳統治療下腎功能多半持續惡化,甚至得洗腎。但接受siRNA治療的患者,腎功能大多穩定甚至改善,蛋白尿也明顯減少。顯示siRNA治療有望成為保護ATTRv患者腎臟的新選擇。 PubMed DOI


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心臟澱粉樣變性症(CA)是一種難治的疾病,治療選擇不多,常見的心衰竭藥物可能會引起不適或增加低血壓風險。本研究探討鈉-葡萄糖共轉運蛋白-2抑制劑(SGLT2i)在CA患者中的安全性及潛在好處。研究對象為53名接受empagliflozin或dapagliflozin治療的患者,平均年齡81歲。結果顯示,SGLT2i耐受性良好,少數出現尿路感染,且無直立性低血壓病例。功能狀態改善及住院次數減少的趨勢值得注意,建議進一步研究以確認這些結果。 PubMed DOI

核酸藥物,特別是反義寡核苷酸(ASOs),因其潛力受到關注,但面臨不穩定性、非靶向效應等挑戰,特別是在腎臟疾病治療上。最近,研究開發了一種經絲氨酸核酸(SNA)修飾的ASO,提升其穩定性。實驗中,這些修飾的ASOs在小鼠腎臟中顯示出劑量依賴性地降低鈉-葡萄糖共轉運蛋白2(SGLT2)表達,並增加尿糖,效果優於未修飾的ASOs,且未造成肝損傷。這顯示SNA修飾的ASOs在腎臟疾病治療上具潛力。 PubMed DOI

這項綜合分析探討了鈉-葡萄糖共轉運蛋白2抑制劑(SGLT2i)對轉甲狀腺素澱粉樣心肌病(ATTR-CM)患者的影響。研究包含五項研究,共9,766名參與者,結果顯示SGLT2i能顯著改善多項健康指標,包括全因死亡率、心血管死亡率及心衰住院率等。此外,使用SGLT2i的患者心律不整的風險也較低。總體來看,SGLT2i可能有助於改善ATTR-CM患者的預後,但仍需進一步的大型隨機臨床試驗來確認這些結果。 PubMed DOI

新研究顯示,鈉-葡萄糖共轉運蛋白 2 抑制劑(SGLT2i)對澱粉樣心肌病患者有顯著益處,尤其是轉甲狀腺素和澱粉樣輕鏈澱粉樣變的病人。這項回顧性研究分析了 2009 至 2024 年間的數據,發現接受 SGLT2i 治療的病人五年生存率為 62.6%,顯著高於未接受者的 39.1%。此外,沒有心衰竭的病人也顯示出死亡率顯著降低。整體而言,SGLT2i 治療對有心衰竭的澱粉樣變病人有明顯的生存益處,並可能對其他病人也有幫助。 PubMed DOI

反義寡核苷酸(ASOs)是一種有潛力的治療方式,用來抑制基因表達,但在臨床應用上受到傳遞和毒性問題的限制。Tsuboi等人的研究提出了一種針對小鼠腎臟鈉-葡萄糖共轉運蛋白2(SGLT2)的絲氨酸核酸(SNA)修飾的gapmer ASOs。這些SNA修飾的ASOs展現出劑量依賴性的效果,延長基因沉默時間,且在腎臟和肝臟的安全性優於傳統的2'-MOE修飾ASOs。儘管對高劑量的毒性仍有疑慮,但研究顯示SNA修飾的ASOs可能成為腎臟疾病治療的新選擇,兼具療效與耐受性。 PubMed DOI

原發性高草酸尿症(PH)是一種罕見的遺傳病,影響肝臟代謝草醛酸,可能導致腎臟損傷及腎衰竭。近期的研究顯示,RNA干擾(RNAi)在PH治療上有潛力。系統性回顧指出,RNAi能有效保護腎功能並減輕高草酸尿症的影響,早期介入尤為重要。高劑量和長療程的RNAi治療可能帶來更佳效果,與血液透析結合也顯示潛在好處,值得進一步研究。總之,RNAi治療在PH管理上是一項重要進展。 PubMed DOI

SGLT2 抑制劑原本是糖尿病藥,現在也被發現對治療 ATTR-CM 這種嚴重心臟病有潛力。雖然現有藥物如 tafamidis 有幫助,但風險還是很高。SGLT2 抑制劑有望降低死亡率、住院率和心律不整,和 tafamidis 合用可能更有效。不過,還需要更多臨床試驗來證實效果和用法。 PubMed DOI

慢性腎臟病很常見,會增加腎衰竭和心臟病風險。過去主要用ACEI或ARB延緩惡化,現在有SGLT2抑制劑、finerenone和semaglutide等新藥,能進一步改善腎臟和心臟預後。多種藥物合併和個人化治療是未來趨勢,有助於更有效預防CKD惡化。 PubMed DOI

對於有心衰竭且射出分率輕度降低或保留的病人,即使有罹患ATTR-CM的風險,標準心衰竭藥物(如SGLT2抑制劑、ARNI、MRA)都還是安全有效,不用因為評估類澱粉沉積症而延遲治療。 PubMed DOI

PH1 是罕見遺傳病,會造成腎結石和腎損傷。Nedosiran 這款 RNA 干擾藥在 PHYOX3 研究中,對 40 位 PH1 患者追蹤最長 42 個月,結果顯示能有效降低尿液草酸超過六成,腎結石發生率減半,腎功能也穩定。副作用多為輕微注射部位反應,沒發現嚴重問題。 PubMed DOI