原始文章

KOMET 第三期臨床試驗顯示,selumetinib 用於無法手術切除的 NF1 成人叢狀神經纖維瘤,能明顯提升腫瘤縮小率(20% 對 5%),減輕腫瘤體積和疼痛,且安全性無新疑慮。證實 selumetinib 對這類患者有效。 PubMed DOI


站上相關主題文章列表

M-PLACE研究(NCT04145440)評估了felzartamab這種全人源抗CD38單克隆抗體在高風險原發性膜性腎病(PMN)患者中的安全性與療效。研究包含兩個隊列:新診斷或復發的PMN(隊列1,n=18)及對免疫抑制療法耐藥的PMN(隊列2,n=13)。結果顯示87.1%的患者經歷治療相關不良事件,常見問題包括輸注反應和低γ球蛋白血症。療效方面,76.9%的患者抗PLA2R抗體滴度顯著降低,且部分患者的蛋白尿和血清白蛋白水平有所改善。總體而言,felzartamab耐受性良好,並引發快速免疫反應。 PubMed DOI

Neuregulin 1 (NRG1) 融合基因是多種實體腫瘤的重要致癌因子,透過與 HER3 和 HER2 結合來促進腫瘤生長。本研究評估了雙特異性抗體 zenocutuzumab 在晚期 NRG1 融合陽性癌症患者中的療效與安全性。第二期臨床試驗中,204 名患者每兩週接受 750 mg 的靜脈注射,結果顯示可測量疾病的患者中有 30% 的反應率,反應持續時間中位數為 11.1 個月。無進展生存期中位數為 6.8 個月,主要不良反應為輕微副作用,顯示 zenocutuzumab 在此類癌症中具療效。 PubMed DOI

這項研究探討了使用semaglutide預防心血管疾病的治療人數(NNT),分析了三種不同的NNT。結果顯示,針對主要心血管事件(MACE)的NNT在1年為125,4年為58;擴展NNT則在1年為49,4年為25,而CKM NNT在1年為20,4年為11。研究指出,考慮更廣泛的結果能更全面地理解semaglutide的價值,顯示出更大的風險降低及額外好處,超越了僅專注於主要終點的分析。 PubMed DOI

神經內分泌腫瘤(NET)與血糖異常有關,像是前期糖尿病和糖尿病,可能因治療或腫瘤荷爾蒙過多所致。糖尿病本身也是NET的風險因素,管理代謝健康可能影響腫瘤進展。糖尿病與NET的關係複雜,因為它們共享分子途徑,讓人對抗糖尿病藥物的抗癌效果產生興趣。新型藥物如SGLT2抑制劑及促胰島素療法正在研究其對NET的影響。研究顯示這些藥物可能抑制腫瘤生長,建議在NET患者中進行個性化的糖尿病管理。 PubMed DOI

兩項臨床研究顯示,接受 atidarsagene autotemcel 基因治療的兒童型 MLD 患者,發生嚴重運動障礙或死亡的風險大幅降低。以6歲為例,治療組100%無嚴重運動問題存活,未治療組為0%;10歲時,治療組存活率達80–87.5%,未治療組僅11%。治療安全性良好,明顯提升兒童 MLD 治療成效。 PubMed DOI

一項針對MASH且有中重度肝纖維化病人的臨床試驗發現,每週注射semaglutide 2.4mg,72週後,肝炎緩解和纖維化改善的比例都比安慰劑高,且體重減輕效果明顯。不過,腸胃道副作用較常見。整體來說,semaglutide有助於改善這類病人的肝臟狀況。 PubMed DOI

一項大型研究發現,神經內分泌腫瘤合併糖尿病或肥胖的患者,確診後使用GLP-1受體促效劑,死亡風險降低44%。這效果在不同分化程度的腫瘤都看得到,尤其是肺部NENs和使用tirzepatide時最明顯。雖然結果很有希望,還需要更多臨床試驗來證實。 PubMed DOI

這項研究評估糖尿病藥 empagliflozin 用於治療罕見神經退化病 Lafora disease 的安全性與初步療效。臨床試驗追蹤兩位患者一年,觀察癲癇和認知變化,並結合電腦模擬及體外實驗,探討其作用機制。目標是確認此藥對 LD 患者的安全性及潛在益處。 PubMed DOI

一項針對高風險皮膚鱗狀細胞癌患者的三期臨床試驗發現,手術和放療後再用cemiplimab,能明顯提升無病存活率(24個月87.1%,對照組64.1%),也降低復發風險。不過,副作用較多。整體來說,cemiplimab是降低復發風險的有效輔助治療選擇。 PubMed DOI

這項三期臨床試驗發現,對於初期治療後病情穩定的廣泛期小細胞肺癌患者,lurbinectedin合併atezolizumab作為維持治療,能明顯延長無惡化存活期和總存活期,效果優於單用atezolizumab,但血液副作用較多。這組合提供了新的治療選擇。 PubMed DOI