Tolvaptan是一種抗利尿激素V2受體拮抗劑，2015年在韓國獲准用於治療常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）。一項針對117名快速進展ADPKD患者的臨床試驗顯示，90.6%的患者出現不良事件，其中14.5%為肝臟不良事件，主要在前18個月內發生。雖然肝臟不良事件較高，但tolvaptan仍有效減少腎體積增長及腎小球過濾率下降。研究認為在適當劑量調整和監測下，tolvaptan可安全使用。 PubMed DOI

本研究探討tolvaptan對自體顯性多囊腎病（ADPKD）患者的影響，數據來自2018年9月至2023年9月的TriNetx。研究發現，雖然使用tolvaptan的患者腎小管過濾率（eGFR）較低，且進展至第4期慢性腎病的風險較高，但他們開始血液透析的風險顯著降低，且經歷尿路感染及全因死亡率的風險也較低。總體而言，tolvaptan可能有助於減少ADPKD患者開始血液透析的風險。 PubMed DOI

Vaptans，特別是tolvaptan，主要用於治療低鈉血症和常染色體顯性多囊腎病（ADPKD），但因為成本高、適應症狹窄及副作用，使用上受到限制。研究人員從動物毒液中篩選出幾種肽毒素，發現MQ1最具潛力。為降低MQ1的免疫原性，開發出MQ232，並在小鼠中進行生物分佈研究。經過藥理測試，MQ232在低鈉血症和ADPKD模型中顯示出良好療效，且安全性高，能有效減少囊腫生長，對低鈉血症也有療效，證實其在小鼠模型中的安全性與有效性。 PubMed DOI

這項回顧性研究評估了tolvaptan在治療慢性腎病（CKD）患者體液過載的效果與安全性。研究於2022年3月到2023年12月在東南大學中大醫院進行，納入174名CKD患者，分為單獨使用利尿劑的C組和與tolvaptan聯合使用的T組。結果顯示，T組在第3天尿量顯著增加，體重減少，且第7天持續顯示更好的利尿效果。兩組的不良事件發生率相似，AQP2的表達可能預測tolvaptan的療效。整體而言，tolvaptan對CKD患者的體液過載管理是有效且安全的。 PubMed DOI

常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）是最常見的遺傳性腎臟疾病，主要由PKD1和PKD2基因的變異引起。少數情況下，這些變異可能導致早期症狀。一名女性胎兒在妊娠31週時被診斷為羊水過少和腎臟腫大，母親有ADPKD病史。出生後，病情迅速惡化，基因檢測顯示從雙親遺傳了兩個PKD1變異。這名嬰兒面臨高血壓、慢性腎病等併發症，最終使用tolvaptan治療。儘管資料有限，但經過6年治療後，患者耐受良好，可能有助於減緩病情進展。 PubMed DOI

這項研究探討了tolvaptan對自體顯性多囊腎病（ADPKD）患者的長期影響，分析了615名患者的數據，其中105名接受了tolvaptan治療，平均治療時間約6.1年。結果顯示，tolvaptan能顯著減少腎小球過濾率（eGFR）的下降，下降幅度減少14%。不過，腎臟體積的增長並未顯著改變。高滲透壓患者對tolvaptan的反應更佳。總體來看，tolvaptan有助於減緩腎功能下降，但對腎臟生長影響不大。 PubMed DOI

這項研究評估了tolvaptan與dapagliflozin聯合使用對四名日本ADPKD患者的影響。結果顯示，所有患者在接受超過兩年的治療後，腎小球過濾率（eGFR）下降情況有所改善，特別是一名患者的改善幅度顯著。然而，腎臟體積的變化則因人而異，兩名患者的腎臟體積增加，另兩名則減少。研究強調在使用這兩種藥物時需仔細監測腎囊腫的變化，並呼籲進一步研究以確認這些結果及適合的患者群。 PubMed DOI

自體顯性多囊腎病（ADPKD）會讓腎臟長出囊腫，容易惡化成腎衰竭。現有唯一核准藥物tolvaptan效果有限且有副作用。這項研究發現，CFTR抑制劑GLPG2737，不論單獨或和tolvaptan一起用，都能減緩囊腫生長、改善腎功能，合併治療效果更好。顯示這種新療法有機會成為ADPKD的新選擇。 PubMed DOI

這項小型隨機交叉試驗發現，ADPKD患者在原本使用tolvaptan的基礎上加上dapagliflozin後，腎功能惡化速度變慢，腎臟體積增加也減少。結果顯示，兩藥合併治療有機會更有效延緩ADPKD病程。 PubMed DOI

日本研究發現，對已進入腎功能嚴重衰竭（CKD-G5）的ADPKD病人，持續服用低劑量tolvaptan（每天不超過15毫克）能減緩腎功能惡化，效果比停藥或沒用過的人好。停用後腎功能會惡化更快。低劑量持續使用可能有保護作用，但還需更多臨床試驗證實安全性與效果。 PubMed DOI