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GSD Ib會造成嗜中性白血球減少和功能異常,導致反覆感染。傳統用GCSF治療,但新研究發現糖尿病藥empagliflozin能改善白血球問題,減少感染,提升生活品質,且安全性佳。SGLT2抑制劑像empagliflozin,未來有望成為GSD Ib新療法。 PubMed DOI


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這項研究探討鈉葡萄糖共轉運蛋白-2抑制劑(SGLT2i)對成年Fontan循環患者的效果與安全性,參與者17名,平均年齡30.5歲。研究中53%使用dapagliflozin,其餘使用empagliflozin,觀察期11個月內無副作用報告。主要發現顯示,經過至少兩次心肺運動測試的參與者,最大氧氣攝取量(VO2 max)顯著增加,運動能力改善,紅血球、血紅素及血比容也有顯著提升,但N-末端腦利鈉肽前激素(NT-proBNP)濃度無顯著變化。這是首個顯示SGLT2i可能改善成年Fontan循環患者運動能力的研究,並確認其安全性。 PubMed DOI

這項研究評估了'empagliflozin'對土耳其糖原儲存病型Ib(GSDIb)患者的影響,回顧了10名患者的數據。治療平均持續16.9個月,主要發現包括: - 80%患者出現糖尿,60%有泌尿生殖道感染,20%有低血糖。 - 治療後中性粒細胞計數顯著增加。 - 90%患者治療前有皮膚和黏膜病變,治療後僅10%仍有(p=0.008)。 - 住院因感染的情況顯著減少(p=0.0015)。 - 80%患者生活品質改善,70%父母注意到身體表現、睡眠和活動能力提升。 總體而言,'empagliflozin'對改善中性粒細胞計數及患者生活品質有效。 PubMed DOI

這項研究探討了'empagliflozin',一種SGLT-2抑制劑,作為1型糖尿病患者胰島素治療的輔助療法。60名參與者在為期12週的雙盲試驗中,接受每日10毫克的'empagliflozin'治療,結果顯示血紅素A1C、空腹血糖及餐後血糖均有顯著改善,且每日總胰島素劑量和體重指數也有所下降。最重要的是,'empagliflozin'的耐受性良好,未出現低血糖或其他嚴重副作用,顯示其對1型糖尿病患者可能是一個有益的治療選擇。 PubMed DOI

一名患有Rabson-Mendenhall症候群的糖尿病患者,使用empagliflozin一年後血糖明顯改善,但第十一個月出現腎臟鈣化。調降藥物劑量後,血糖控制依然良好,尿鈣也下降。這案例探討SGLT-2抑制劑可能與腎臟鈣質沉積有關。 PubMed DOI

一名32歲GSD-1b女性,合併早發性卵巢衰竭,使用SGLT2抑制劑empagliflozin三年後,月經恢復並成功懷孕。這顯示empagliflozin除了改善嗜中性白血球減少外,可能也有助提升卵巢功能與生育力,但其效果及孕期安全性仍需更多研究確認。 PubMed DOI

這項研究評估糖尿病藥 empagliflozin 用於治療罕見神經退化病 Lafora disease 的安全性與初步療效。臨床試驗追蹤兩位患者一年,觀察癲癇和認知變化,並結合電腦模擬及體外實驗,探討其作用機制。目標是確認此藥對 LD 患者的安全性及潛在益處。 PubMed DOI

這項針對49位平均11歲兒童心衰竭患者的研究發現,把dapagliflozin加在原本治療上,心臟功能(LVEF)明顯進步,症狀也有改善,且NT-ProBNP有下降趨勢。主要不良事件發生率34%,死亡率18%,但沒出現重大副作用,只有少數輕微感染。整體來說,這藥在兒童心衰竭治療上效果不錯,安全性也OK。 PubMed DOI

GSD 1b在塞爾維亞發生率特別高,主因是SLC37A4基因突變。患者除了典型症狀,還會有嗜中性白血球低下和功能異常。研究發現,使用empagliflozin後,白血球數量提升,感染和腸道症狀減少,血紅素和生長也改善,整體生活品質變好。 PubMed DOI

這項研究發現,糖尿病藥物empagliflozin(EMPA)能恢復DMD動物心臟細胞的鈉電流,減少心律不整風險。EMPA是透過穩定Na<sub>v</sub>1.5鈉通道、類似mexiletine的機制發揮作用,未來有望用於DMD及其他相關心臟疾病的治療。 PubMed DOI

針對住院的第二型糖尿病患者,除了標準胰島素治療外,加用SGLT2抑制劑(如empagliflozin)能更快控制血糖,減少胰島素用量,且不會增加酮體或嚴重低血糖風險。不過,還是要密切監測酮體並調整胰島素劑量,確保安全。 PubMed DOI