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一項針對1176位進行性肺纖維化患者的三期臨床試驗發現,口服nerandomilast每天兩次,能在一年內明顯減緩肺功能惡化(FVC下降幅度減少67–81毫升),副作用以腹瀉最常見,嚴重不良事件發生率則與安慰劑相近。Nerandomilast有望延緩疾病進展。 PubMed DOI


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最近一項國際雙盲試驗顯示,非類固醇礦物皮質激素受體拮抗劑finerenone在心臟衰竭且左心室射血分數40%或以上的患者中,能顯著降低心臟衰竭惡化事件及心血管死亡率。研究中,finerenone組的事件發生率為1083次,安慰劑組則為1283次,顯示出finerenone的療效。雖然兩組心血管死亡率相似,但finerenone與高鉀血症風險增加有關。總體而言,finerenone對心臟衰竭患者有顯著益處。該研究由Bayer資助,註冊編號為NCT04435626。 PubMed DOI

M-PLACE研究(NCT04145440)評估了felzartamab這種全人源抗CD38單克隆抗體在高風險原發性膜性腎病(PMN)患者中的安全性與療效。研究包含兩個隊列:新診斷或復發的PMN(隊列1,n=18)及對免疫抑制療法耐藥的PMN(隊列2,n=13)。結果顯示87.1%的患者經歷治療相關不良事件,常見問題包括輸注反應和低γ球蛋白血症。療效方面,76.9%的患者抗PLA2R抗體滴度顯著降低,且部分患者的蛋白尿和血清白蛋白水平有所改善。總體而言,felzartamab耐受性良好,並引發快速免疫反應。 PubMed DOI

這份報告探討了一項臨床試驗,評估選擇性內皮素受體拮抗劑SC0062對IgA腎病的療效。試驗中131名經活檢確認的成人患者被隨機分配接受不同劑量的SC0062或安慰劑,為期24週。結果顯示,所有劑量的SC0062在降低尿蛋白-肌酸酐比率方面均顯著優於安慰劑,尤其是20毫克劑量效果最佳。安全性評估顯示不良事件發生率相似,SC0062組的水腫發生率低於安慰劑組。總體而言,SC0062對IgA腎病患者的蛋白尿有良好療效,且不增加水腫風險。該研究已註冊於NCT05687890。 PubMed DOI

Sotatercept已證實能改善肺動脈高壓(PAH)患者的運動能力,並延緩病情惡化,特別是WHO功能分類II或III的患者。對於高死亡風險的進階PAH患者(WHO功能分類III或IV),其效果之前不明。在一項第三期臨床試驗中,172名高風險患者接受sotatercept或安慰劑,結果顯示sotatercept組的主要終點事件顯著低於安慰劑組,死亡率也較低。最常見的不良事件為鼻出血和毛細血管擴張。總結來說,sotatercept在高風險PAH患者中顯著降低了嚴重不良結果的風險。 PubMed DOI

Nefecon 是口服型 budesonide,用來治療 IgA 腎病。第三期臨床試驗顯示,Nefecon 能減緩腎功能惡化、降低尿蛋白,且比標準治療多延緩約 13 年進展到腎衰竭或嚴重腎損,風險也降低 62%。這代表 Nefecon 有機會大幅延緩 IgA 腎病惡化。 PubMed DOI

一項針對1,721位支氣管擴張症患者的臨床試驗發現,每天服用brensocatib一年,能明顯減少急性惡化次數,約有一半患者一年內沒發作,且肺功能惡化也較輕微。副作用和安慰劑差不多,只有皮膚角化過度較多。整體來說,brensocatib對控制病情有幫助。 PubMed DOI

這項三期臨床試驗發現,對血中嗜酸性球較高且常發作的COPD患者,三合一吸入治療再加上mepolizumab,可以明顯減少每年急性惡化次數,且延長首次惡化發生時間。不過,生活品質和症狀改善沒明顯差異,副作用發生率也差不多。mepolizumab有機會幫助這類患者減少急性惡化。 PubMed DOI

這項針對MASH導致代償性肝硬化患者的臨床試驗發現,efruxifermin在36週時對纖維化改善沒有明顯效果,和安慰劑差不多。雖然96週高劑量組有點療效趨勢,但結果還是不明確。副作用以腸胃不適為主,通常都不嚴重。 PubMed DOI

一項針對1177位IPF患者的三期臨床試驗顯示,口服PDE4B抑制劑nerandomilast能有效減緩肺功能惡化,52週內FVC下降幅度明顯小於安慰劑。常見副作用為腹瀉,嚴重不良事件發生率則差不多。nerandomilast有望幫助IPF患者維持肺功能。 PubMed DOI

Felzartamab 是一種抗 CD38 抗體,在 IgA 腎病變患者的二期臨床試驗中,能明顯降低蛋白尿(最高劑量降幅約 45%),效果可維持到 24 個月,且能減緩腎功能惡化。藥物安全性不錯,副作用多為輕微。雖然結果樂觀,但還需要更多研究確認長期效果。 PubMed DOI