一項針對30到70歲B細胞前驅急性淋巴細胞白血病（BCP-ALL）老年患者的第三期臨床試驗，研究將雙特異性T細胞接合劑blinatumomab加入治療的效果。488名患者中，224名達到MRD陰性，隨機分為接受blinatumomab加鞏固化療或僅鞏固化療。結果顯示，blinatumomab組的3年整體生存率為85%，顯著高於化療組的68%；無復發生存率也更佳（80%對64%）。不過，blinatumomab組的神經精神事件發生率較高。總體而言，這項研究顯示blinatumomab能顯著改善患者的生存結果。 PubMed DOI

這項研究探討了semaglutide對大鼠暫時性中腦動脈阻塞模型中腦缺血再灌注損傷的影響。主要發現包括： 1. **神經功能改善**：接受semaglutide治療的大鼠在介入後的第1、3和7天，神經缺損顯著減少。 2. **梗塞體積減少**：治療後腦梗塞大小顯著減少，顯示出保護作用。 3. **小膠質細胞活化**：炎症指標降低，顯示semaglutide抑制了炎症反應。 4. **抗炎反應**：保護性抗炎表型增加。 5. **NF-κB信號傳導**：治療降低了與炎症相關的P65水平。 總體而言，semaglutide在中風管理中顯示出潛在的神經保護效果。 PubMed DOI

這項研究探討了sigma-1受體激動劑pridopidine對肌萎縮側索硬化症（ALS）的影響，作為HEALEY ALS平台試驗的一部分。試驗於2021年1月至2022年7月在美國54個地點進行，涉及163名參與者，隨機分配接受pridopidine或安慰劑，為期24週。結果顯示，兩組在疾病進展上無顯著差異，且主要次要指標也未見好處。安全性方面，兩組相似，常見不良事件包括跌倒和肌肉無力。總體而言，研究認為pridopidine對ALS進展無影響。 PubMed DOI

兩項臨床研究顯示，接受 atidarsagene autotemcel 基因治療的兒童型 MLD 患者，發生嚴重運動障礙或死亡的風險大幅降低。以6歲為例，治療組100%無嚴重運動問題存活，未治療組為0%；10歲時，治療組存活率達80–87.5%，未治療組僅11%。治療安全性良好，明顯提升兒童 MLD 治療成效。 PubMed DOI

IL-6在腎臟移植排斥和腎衰竭併發症中很重要。雖然針對IL-6的藥物（如tocilizumab、clazakizumab）早期有些成效，但近期大型臨床試驗（像IMAGINE）結果不理想，甚至提前終止。目前還有小型研究進行中，但IL-6標靶治療能否預防腎臟移植失敗，效果還不確定。 PubMed DOI

這項針對ALS患者的研究發現，無乳製地中海飲食會改變腸道荷爾蒙和細胞激素，但對疾病進展沒明顯幫助。雖然部分代謝和免疫指標有變化，ALS功能退化速度並未改善，是否有助於病情還需要更多研究證實。 PubMed DOI

腎臟移植患者長期用mTOR抑制劑，對COVID-19疫苗的T細胞免疫反應比用傳統免疫抑制劑好。不過，若只是短暫（4週）把mycophenolate換成sirolimus再打加強針，免疫反應並沒有明顯提升。總結來說，長期用mTOR抑制劑可能有助於增強疫苗免疫力，短期調整則效果有限。 PubMed DOI

Jacifusen 是針對 FUS 基因突變型 ALS 的反義寡核苷酸藥物。12 位患者使用後，安全性不錯，副作用多為輕微。治療 6 個月後，神經退化指標 NfL 最多降 83%。雖多數病情仍惡化，但有一人明顯恢復，一人持續無症狀。死後檢查顯示病理改善。整體來說，jacifusen 具潛力，但還需更多臨床試驗確認療效。 PubMed DOI

這項第三期臨床試驗發現，針對新診斷、適合自體幹細胞移植的多發性骨髓瘤患者，利用MRD狀態來決定鞏固治療方式，並沒有帶來明顯好處。不論是MRD陰性或陽性患者，額外的移植或藥物治療都沒有顯著提升治療效果，也沒發現新的安全疑慮。 PubMed DOI

這項三期臨床試驗發現，對於初期治療後病情穩定的廣泛期小細胞肺癌患者，lurbinectedin合併atezolizumab作為維持治療，能明顯延長無惡化存活期和總存活期，效果優於單用atezolizumab，但血液副作用較多。這組合提供了新的治療選擇。 PubMed DOI