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自體顯性多囊腎病(ADPKD)會讓腎臟長出囊腫,容易惡化成腎衰竭。現有唯一核准藥物tolvaptan效果有限且有副作用。這項研究發現,CFTR抑制劑GLPG2737,不論單獨或和tolvaptan一起用,都能減緩囊腫生長、改善腎功能,合併治療效果更好。顯示這種新療法有機會成為ADPKD的新選擇。 PubMed DOI


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DAPA-CKD 研究顯示,dapagliflozin 對慢性腎病患者的腎功能有保護作用,但未針對自體顯性多囊腎病(ADPKD)進行評估。為此,東京虎之門醫院進行了一項回顧性研究,分析七名接受 dapagliflozin 治療的 ADPKD 患者的腎功能變化。結果顯示,雖然所有患者的年齡修正總腎體積均有所增加,但大部分患者的腎小球過濾率(eGFR)斜率有所改善,特別是在未使用腎素-血管緊張素系統抑制劑的情況下。這表明 dapagliflozin 可能對 ADPKD 患者的腎功能有保護作用。 PubMed DOI

多囊腎病(PKD)有兩種主要形式:常染色體顯性(ADPKD)和常染色體隱性(ARPKD),都是成人和兒童腎病的重要遺傳原因。ADPKD 是最常見的遺傳性腎病,影響約每百萬人中329人,並佔終末期慢性腎病的5-15%。主要由PKD1和PKD2基因突變引起,PKD1突變佔85%。近期研究指出,ADPKD可能與代謝缺陷有關。本綜述探討代謝、肥胖與ADPKD的關聯,並討論飲食和藥物可能的解決方案,強調代謝重編程療法如GLP-1類似物對ADPKD的潛在治療效果,但仍需進一步研究。 PubMed DOI

常染色體顯性多囊腎病(ADPKD)是一種影響多種族群的慢性疾病,也是末期腎病的主要原因之一。症狀可輕可重,識別快速進展風險的患者對治療選擇至關重要。目前有多種預測工具,重點在腎體積、遺傳因素及早期高血壓等。最近研究強調控制50歲以下腎功能穩定患者的血壓,健康生活方式也有助於病情改善。Tolvaptan是唯一能改變病程的藥物,但副作用需注意。ADPKD社群對未來新療法持樂觀態度。 PubMed DOI

這項研究探討了tolvaptan對自體顯性多囊腎病(ADPKD)患者的長期影響,分析了615名患者的數據,其中105名接受了tolvaptan治療,平均治療時間約6.1年。結果顯示,tolvaptan能顯著減少腎小球過濾率(eGFR)的下降,下降幅度減少14%。不過,腎臟體積的增長並未顯著改變。高滲透壓患者對tolvaptan的反應更佳。總體來看,tolvaptan有助於減緩腎功能下降,但對腎臟生長影響不大。 PubMed DOI

鈉-葡萄糖共轉運蛋白2抑制劑(SGLT2i)最初是為了治療糖尿病,但對腎臟健康也有顯著好處,特別是在慢性腎病(CKD)管理上。然而,關鍵臨床試驗排除了某些患者,包括腎小球過濾率極低、接受透析、腎臟移植及患有常染色體顯性多囊腎病(ADPKD)的人。由於ADPKD的治療選擇有限,探索SGLT2i在這些患者中的應用非常重要。雖然早期研究顯示希望,但缺乏臨床療效數據和安全性問題使得ADPKD患者無法接受此治療。因此,迫切需要設計臨床試驗來評估SGLT2i在ADPKD中的效果。 PubMed DOI

這項研究評估了tolvaptan與dapagliflozin聯合使用對四名日本ADPKD患者的影響。結果顯示,所有患者在接受超過兩年的治療後,腎小球過濾率(eGFR)下降情況有所改善,特別是一名患者的改善幅度顯著。然而,腎臟體積的變化則因人而異,兩名患者的腎臟體積增加,另兩名則減少。研究強調在使用這兩種藥物時需仔細監測腎囊腫的變化,並呼籲進一步研究以確認這些結果及適合的患者群。 PubMed DOI

自體顯性多囊腎病是最常見的遺傳性腎臟病,會讓腎臟長出很多囊腫,最後可能腎衰竭,也可能影響肝臟和心血管。Tolvaptan 是目前唯一獲美國 FDA 核准、能延緩病程的藥物。梅奧影像分類法有助預測病情進展。隨著影像和基因檢查進步,診斷和管理更早期,但仍需更好的治療和預後工具。 PubMed DOI

這項小型隨機交叉試驗發現,ADPKD患者在原本使用tolvaptan的基礎上加上dapagliflozin後,腎功能惡化速度變慢,腎臟體積增加也減少。結果顯示,兩藥合併治療有機會更有效延緩ADPKD病程。 PubMed DOI

在自體顯性多囊腎病老鼠模型中,使用tolvaptan阻斷V2受體能有效減緩腎臟增生,單獨阻斷V1a或V1b受體幾乎沒效,合併用藥也沒額外好處。這顯示tolvaptan主要靠V2受體抑制發揮作用,目前沒證據支持合併V1a或V1b拮抗劑治療PKD。 PubMed DOI

GLP-1受體促效劑不只在糖尿病和心腎保護有突破,初步研究也發現它對多囊腎病(ADPKD)可能有幫助。不過,目前還缺乏足夠的臨床證據,還需要更多研究來確認它在多囊腎病患者的安全性和效果。 PubMed DOI