本研究探討tolvaptan對自體顯性多囊腎病（ADPKD）患者的影響，數據來自2018年9月至2023年9月的TriNetx。研究發現，雖然使用tolvaptan的患者腎小管過濾率（eGFR）較低，且進展至第4期慢性腎病的風險較高，但他們開始血液透析的風險顯著降低，且經歷尿路感染及全因死亡率的風險也較低。總體而言，tolvaptan可能有助於減少ADPKD患者開始血液透析的風險。 PubMed DOI

Notch信號傳遞在細胞通訊中扮演重要角色，影響細胞生長與分化。這項研究探討了常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）中Notch信號的作用，發現ADPKD患者及小鼠模型的Notch2水準顯著升高。當Notch2的細胞內區域在腎上皮細胞中表達時，會導致囊腫形成及腎衰竭。研究指出，Notch2透過增加Ehf的表達來促進腎上皮細胞增殖，並且針對Notch2的治療可能有助於控制ADPKD的囊腫生長。 PubMed DOI

常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）是最常見的遺傳性腎臟疾病，主要由PKD1和PKD2基因的變異引起。少數情況下，這些變異可能導致早期症狀。一名女性胎兒在妊娠31週時被診斷為羊水過少和腎臟腫大，母親有ADPKD病史。出生後，病情迅速惡化，基因檢測顯示從雙親遺傳了兩個PKD1變異。這名嬰兒面臨高血壓、慢性腎病等併發症，最終使用tolvaptan治療。儘管資料有限，但經過6年治療後，患者耐受良好，可能有助於減緩病情進展。 PubMed DOI

這項研究探討了tolvaptan對自體顯性多囊腎病（ADPKD）患者的長期影響，分析了615名患者的數據，其中105名接受了tolvaptan治療，平均治療時間約6.1年。結果顯示，tolvaptan能顯著減少腎小球過濾率（eGFR）的下降，下降幅度減少14%。不過，腎臟體積的增長並未顯著改變。高滲透壓患者對tolvaptan的反應更佳。總體來看，tolvaptan有助於減緩腎功能下降，但對腎臟生長影響不大。 PubMed DOI

鈉-葡萄糖共轉運蛋白2抑制劑（SGLT2i）最初是為了治療糖尿病，但對腎臟健康也有顯著好處，特別是在慢性腎病（CKD）管理上。然而，關鍵臨床試驗排除了某些患者，包括腎小球過濾率極低、接受透析、腎臟移植及患有常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）的人。由於ADPKD的治療選擇有限，探索SGLT2i在這些患者中的應用非常重要。雖然早期研究顯示希望，但缺乏臨床療效數據和安全性問題使得ADPKD患者無法接受此治療。因此，迫切需要設計臨床試驗來評估SGLT2i在ADPKD中的效果。 PubMed DOI

這項研究評估了tolvaptan與dapagliflozin聯合使用對四名日本ADPKD患者的影響。結果顯示，所有患者在接受超過兩年的治療後，腎小球過濾率（eGFR）下降情況有所改善，特別是一名患者的改善幅度顯著。然而，腎臟體積的變化則因人而異，兩名患者的腎臟體積增加，另兩名則減少。研究強調在使用這兩種藥物時需仔細監測腎囊腫的變化，並呼籲進一步研究以確認這些結果及適合的患者群。 PubMed DOI

自體顯性多囊腎病是最常見的遺傳性腎臟病，會讓腎臟長出很多囊腫，最後可能腎衰竭，也可能影響肝臟和心血管。Tolvaptan 是目前唯一獲美國 FDA 核准、能延緩病程的藥物。梅奧影像分類法有助預測病情進展。隨著影像和基因檢查進步，診斷和管理更早期，但仍需更好的治療和預後工具。 PubMed DOI

這項小型隨機交叉試驗發現，ADPKD患者在原本使用tolvaptan的基礎上加上dapagliflozin後，腎功能惡化速度變慢，腎臟體積增加也減少。結果顯示，兩藥合併治療有機會更有效延緩ADPKD病程。 PubMed DOI

在自體顯性多囊腎病老鼠模型中，使用tolvaptan阻斷V2受體能有效減緩腎臟增生，單獨阻斷V1a或V1b受體幾乎沒效，合併用藥也沒額外好處。這顯示tolvaptan主要靠V2受體抑制發揮作用，目前沒證據支持合併V1a或V1b拮抗劑治療PKD。 PubMed DOI

GLP-1受體促效劑不只在糖尿病和心腎保護有突破，初步研究也發現它對多囊腎病（ADPKD）可能有幫助。不過，目前還缺乏足夠的臨床證據，還需要更多研究來確認它在多囊腎病患者的安全性和效果。 PubMed DOI