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Tolebrutinib是一種口服的Bruton's酪氨酸激酶抑制劑,針對非復發性次級進行性多發性硬化症進行了第三期臨床試驗。研究中1131名參與者隨機接受tolebrutinib(每日60毫克)或安慰劑,結果顯示tolebrutinib組的殘疾進展比例較低(22.6%對30.7%),顯示出顯著的風險降低(P = 0.003)。不過,tolebrutinib組的嚴重不良事件和ALT升高的情況也較為常見。總體而言,這項研究顯示tolebrutinib在治療此病症上有潛力,並由Sanofi資助。 PubMed DOI


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M-PLACE研究(NCT04145440)評估了felzartamab這種全人源抗CD38單克隆抗體在高風險原發性膜性腎病(PMN)患者中的安全性與療效。研究包含兩個隊列:新診斷或復發的PMN(隊列1,n=18)及對免疫抑制療法耐藥的PMN(隊列2,n=13)。結果顯示87.1%的患者經歷治療相關不良事件,常見問題包括輸注反應和低γ球蛋白血症。療效方面,76.9%的患者抗PLA2R抗體滴度顯著降低,且部分患者的蛋白尿和血清白蛋白水平有所改善。總體而言,felzartamab耐受性良好,並引發快速免疫反應。 PubMed DOI

Talquetamab 和 teclistamab 是用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤的雙特異性抗體。最近進行了一項 1b-2 期研究,評估這兩種藥物的聯合療效。研究納入 94 名患者,建議的治療方案為 talquetamab 0.8 mg/kg 和 teclistamab 3.0 mg/kg,每兩週一次。結果顯示,接受建議方案的患者反應率達 80%,且維持反應的可能性在 18 個月時為 86%。不過,嚴重感染的發生率較單獨用藥時高。整體而言,聯合療法在許多患者中顯示出持久的療效。 PubMed DOI

慢性自發性蕁麻疹是一種持續超過六週的癢感和蕁麻疹,通常原因不明。Remibrutinib是一種選擇性Bruton's酪氨酸激酶抑制劑,在2b期臨床試驗中顯示良好效果,但3期數據至關重要。在REMIX-1和REMIX-2試驗中,對未能充分響應第二代H1抗組胺藥的患者進行隨機分配,結果顯示remibrutinib組在12週的蕁麻疹活動評分顯著低於安慰劑組,且安全性相似。總體而言,remibrutinib有效減少症狀,顯示出良好的療效。 PubMed DOI

這項研究評估telitacicept在真實世界中治療狼瘡性腎炎的效果與安全性。研究中,成人LN患者每週接受80/160 mg的telitacicept治療,對照組則接受標準療法。結果顯示,telitacicept組的完全腎反應率(CRR)和主要療效腎反應率(PERR)均顯著高於對照組,且蛋白尿減少幅度也更大。特別是對於V型LN患者及蛋白尿超過3 g/d的患者,telitacicept效果更佳。整體而言,telitacicept在狼瘡性腎炎患者中展現出良好的療效與安全性。 PubMed DOI

D-Lay MS 試驗探討高劑量膽鈣化醇(維他命 D)對臨床孤立症候群(CIS)患者的影響。研究在法國的 36 個中心進行,招募 316 名年齡 18 到 55 歲的患者,隨機分配接受每兩週 100,000 IU 的膽鈣化醇或安慰劑,持續 24 個月。結果顯示,維他命 D 組的疾病活動性顯著降低,經歷疾病活動的比例為 60.3%,而安慰劑組為 74.1%。雖然兩組在復發率上無顯著差異,但維他命 D 組的疾病活動中位時間較長。研究建議進一步探討維他命 D 作為輔助療法的潛力。 PubMed DOI

這項研究探討了sigma-1受體激動劑pridopidine對肌萎縮側索硬化症(ALS)的影響,作為HEALEY ALS平台試驗的一部分。試驗於2021年1月至2022年7月在美國54個地點進行,涉及163名參與者,隨機分配接受pridopidine或安慰劑,為期24週。結果顯示,兩組在疾病進展上無顯著差異,且主要次要指標也未見好處。安全性方面,兩組相似,常見不良事件包括跌倒和肌肉無力。總體而言,研究認為pridopidine對ALS進展無影響。 PubMed DOI

這項研究評估了針對CD19+ B細胞的單克隆抗體inebilizumab在自體免疫性全身性重症肌無力(MG)患者中的療效與安全性。第三期臨床試驗中,238名參與者隨機接受inebilizumab或安慰劑,治療期間為26到52週。結果顯示,接受inebilizumab的患者在MG-ADL和QMG評分上有顯著改善,顯示功能提升與疾病嚴重度降低。常見的不良事件包括頭痛、咳嗽和尿道感染,但未增加嚴重不良事件的發生率。總體而言,inebilizumab對全身性重症肌無力的管理有正面效果。 PubMed DOI

Tolebrutinib是一種口服的Bruton's酪氨酸激酶抑制劑,主要用於治療復發型多發性硬化症(MS)。在兩項第三期臨床試驗(GEMINI 1和GEMINI 2)中,參與者被隨機分配接受tolebrutinib或teriflunomide,主要評估年化復發率。結果顯示,兩組的復發率相似,但tolebrutinib組的殘疾惡化率較低(8.3%對11.3%),顯示其可能有潛在好處。不良事件方面,兩組相似,但tolebrutinib的小出血事件較多。整體而言,tolebrutinib在降低復發率上未顯示優於teriflunomide。這些研究由Sanofi資助。 PubMed DOI

一項針對1,721位支氣管擴張症患者的臨床試驗發現,每天服用brensocatib一年,能明顯減少急性惡化次數,約有一半患者一年內沒發作,且肺功能惡化也較輕微。副作用和安慰劑差不多,只有皮膚角化過度較多。整體來說,brensocatib對控制病情有幫助。 PubMed DOI

一項針對1176位進行性肺纖維化患者的三期臨床試驗發現,口服nerandomilast每天兩次,能在一年內明顯減緩肺功能惡化(FVC下降幅度減少67–81毫升),副作用以腹瀉最常見,嚴重不良事件發生率則與安慰劑相近。Nerandomilast有望延緩疾病進展。 PubMed DOI