原始文章

Tolebrutinib是一種口服的Bruton's酪氨酸激酶抑制劑,針對非復發性次級進行性多發性硬化症進行了第三期臨床試驗。研究中1131名參與者隨機接受tolebrutinib(每日60毫克)或安慰劑,結果顯示tolebrutinib組的殘疾進展比例較低(22.6%對30.7%),顯示出顯著的風險降低(P = 0.003)。不過,tolebrutinib組的嚴重不良事件和ALT升高的情況也較為常見。總體而言,這項研究顯示tolebrutinib在治療此病症上有潛力,並由Sanofi資助。 PubMed DOI


站上相關主題文章列表

TWINSS研究評估了針對活躍Sjögren's病患者的iscalimab安全性與療效,這是一種針對CD40的單克隆抗體。這項隨機、雙盲的2b期臨床試驗涵蓋71個研究中心,招募173名高疾病活動度及100名低活動度患者。結果顯示,150 mg和600 mg劑量在高活動度患者中顯著改善ESSDAI分數,而600 mg在低活動度患者中對ESSPRI分數有改善趨勢。安全性評估顯示不良事件較低,無死亡事件。整體而言,iscalimab耐受性良好,值得進一步研究。該研究由Novartis Pharma贊助。 PubMed DOI

M-PLACE研究(NCT04145440)評估了felzartamab這種全人源抗CD38單克隆抗體在高風險原發性膜性腎病(PMN)患者中的安全性與療效。研究包含兩個隊列:新診斷或復發的PMN(隊列1,n=18)及對免疫抑制療法耐藥的PMN(隊列2,n=13)。結果顯示87.1%的患者經歷治療相關不良事件,常見問題包括輸注反應和低γ球蛋白血症。療效方面,76.9%的患者抗PLA2R抗體滴度顯著降低,且部分患者的蛋白尿和血清白蛋白水平有所改善。總體而言,felzartamab耐受性良好,並引發快速免疫反應。 PubMed DOI

Tulisokibart是一種針對腫瘤壞死因子樣細胞激素1A的單克隆抗體,正在開發用於治療中度至重度潰瘍性結腸炎。研究團隊設計了一項基因診斷測試,以識別可能受益的患者。在臨床試驗中,135名患者隨機接受tulisokibart或安慰劑,結果顯示tulisokibart組的臨床緩解率顯著高於安慰劑組(26%對1%)。在另一隊列中,測試陽性的患者緩解率也較高(32%對11%)。整體不良事件發生率相似,主要為輕度至中度。研究結論認為tulisokibart在治療上更有效。 PubMed DOI

Inebilizumab是一種針對CD19+ B細胞的治療,最近在IgG4相關疾病的第三期臨床試驗中顯示出良好效果。這種疾病目前尚無批准的治療方法。研究中135名活躍病症的成人被隨機分配接受inebilizumab或安慰劑,為期52週。結果顯示,inebilizumab顯著降低疾病惡化風險,只有10%的參與者出現惡化,而安慰劑組則有60%。此外,inebilizumab組的年化惡化率較低,且更多參與者達到完全緩解。雖然inebilizumab組的嚴重不良事件為18%,但整體效果仍顯示其在IgG4相關疾病治療上的潛力。 PubMed DOI

Talquetamab 和 teclistamab 是用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤的雙特異性抗體。最近進行了一項 1b-2 期研究,評估這兩種藥物的聯合療效。研究納入 94 名患者,建議的治療方案為 talquetamab 0.8 mg/kg 和 teclistamab 3.0 mg/kg,每兩週一次。結果顯示,接受建議方案的患者反應率達 80%,且維持反應的可能性在 18 個月時為 86%。不過,嚴重感染的發生率較單獨用藥時高。整體而言,聯合療法在許多患者中顯示出持久的療效。 PubMed DOI

慢性自發性蕁麻疹是一種持續超過六週的癢感和蕁麻疹,通常原因不明。Remibrutinib是一種選擇性Bruton's酪氨酸激酶抑制劑,在2b期臨床試驗中顯示良好效果,但3期數據至關重要。在REMIX-1和REMIX-2試驗中,對未能充分響應第二代H1抗組胺藥的患者進行隨機分配,結果顯示remibrutinib組在12週的蕁麻疹活動評分顯著低於安慰劑組,且安全性相似。總體而言,remibrutinib有效減少症狀,顯示出良好的療效。 PubMed DOI

這項研究評估telitacicept在真實世界中治療狼瘡性腎炎的效果與安全性。研究中,成人LN患者每週接受80/160 mg的telitacicept治療,對照組則接受標準療法。結果顯示,telitacicept組的完全腎反應率(CRR)和主要療效腎反應率(PERR)均顯著高於對照組,且蛋白尿減少幅度也更大。特別是對於V型LN患者及蛋白尿超過3 g/d的患者,telitacicept效果更佳。整體而言,telitacicept在狼瘡性腎炎患者中展現出良好的療效與安全性。 PubMed DOI

這項研究探討了sigma-1受體激動劑pridopidine對肌萎縮側索硬化症(ALS)的影響,作為HEALEY ALS平台試驗的一部分。試驗於2021年1月至2022年7月在美國54個地點進行,涉及163名參與者,隨機分配接受pridopidine或安慰劑,為期24週。結果顯示,兩組在疾病進展上無顯著差異,且主要次要指標也未見好處。安全性方面,兩組相似,常見不良事件包括跌倒和肌肉無力。總體而言,研究認為pridopidine對ALS進展無影響。 PubMed DOI

這項研究評估了針對CD19+ B細胞的單克隆抗體inebilizumab在自體免疫性全身性重症肌無力(MG)患者中的療效與安全性。第三期臨床試驗中,238名參與者隨機接受inebilizumab或安慰劑,治療期間為26到52週。結果顯示,接受inebilizumab的患者在MG-ADL和QMG評分上有顯著改善,顯示功能提升與疾病嚴重度降低。常見的不良事件包括頭痛、咳嗽和尿道感染,但未增加嚴重不良事件的發生率。總體而言,inebilizumab對全身性重症肌無力的管理有正面效果。 PubMed DOI

Tolebrutinib是一種口服的Bruton's酪氨酸激酶抑制劑,主要用於治療復發型多發性硬化症(MS)。在兩項第三期臨床試驗(GEMINI 1和GEMINI 2)中,參與者被隨機分配接受tolebrutinib或teriflunomide,主要評估年化復發率。結果顯示,兩組的復發率相似,但tolebrutinib組的殘疾惡化率較低(8.3%對11.3%),顯示其可能有潛在好處。不良事件方面,兩組相似,但tolebrutinib的小出血事件較多。整體而言,tolebrutinib在降低復發率上未顯示優於teriflunomide。這些研究由Sanofi資助。 PubMed DOI