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這項研究評估了針對CD19+ B細胞的單克隆抗體inebilizumab在自體免疫性全身性重症肌無力(MG)患者中的療效與安全性。第三期臨床試驗中,238名參與者隨機接受inebilizumab或安慰劑,治療期間為26到52週。結果顯示,接受inebilizumab的患者在MG-ADL和QMG評分上有顯著改善,顯示功能提升與疾病嚴重度降低。常見的不良事件包括頭痛、咳嗽和尿道感染,但未增加嚴重不良事件的發生率。總體而言,inebilizumab對全身性重症肌無力的管理有正面效果。 PubMed DOI


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這項研究探討了Obinutuzumab(抗CD20單克隆抗體)在治療原發性膜性腎病(MN)的效果與安全性。研究分析了59名接受此治療的患者,結果顯示在中位隨訪9.4個月內,84.7%的患者達到完全或部分緩解。與接受二線治療的患者相比,Obinutuzumab作為初始治療的患者緩解機率顯著提高。此外,治療後B細胞數量明顯下降,蛋白尿減少,血清白蛋白增加。未報告嚴重不良事件,顯示Obinutuzumab在原發性MN的初始療法中是一個有前景且耐受性良好的選擇。 PubMed DOI

這項研究比較了obinutuzumab和rituximab在治療原發性膜性腎病的效果與安全性。研究對象為有顯著蛋白尿且腎功能良好的患者,且對標準治療無反應。結果顯示,接受obinutuzumab的患者中有95%達到緩解,而rituximab組則為67%。此外,obinutuzumab的完全緩解率也較高(38%對14%)。在PLA2R相關腎病的亞組中,obinutuzumab組的B細胞計數較低,且免疫學緩解率有上升趨勢。整體來看,obinutuzumab可能提供更佳的臨床結果,且安全性相似。 PubMed DOI

M-PLACE研究(NCT04145440)評估了felzartamab這種全人源抗CD38單克隆抗體在高風險原發性膜性腎病(PMN)患者中的安全性與療效。研究包含兩個隊列:新診斷或復發的PMN(隊列1,n=18)及對免疫抑制療法耐藥的PMN(隊列2,n=13)。結果顯示87.1%的患者經歷治療相關不良事件,常見問題包括輸注反應和低γ球蛋白血症。療效方面,76.9%的患者抗PLA2R抗體滴度顯著降低,且部分患者的蛋白尿和血清白蛋白水平有所改善。總體而言,felzartamab耐受性良好,並引發快速免疫反應。 PubMed DOI

這項研究探討obinutuzumab與rituximab在治療難治性原發性膜性腎病的效果,於復旦大學華東醫院進行。共51名患者中,20名接受obinutuzumab,31名接受rituximab。結果顯示,obinutuzumab的反應率顯著高於rituximab(90.0%對38.7%),且免疫學緩解率在obinutuzumab組也較高。安全性方面兩者相似。特別是19名對rituximab無反應的患者中,有10名轉換至obinutuzumab,8名達到緩解。總結來說,obinutuzumab對於難治的原發性膜性腎病患者是一個更有效的治療選擇。 PubMed DOI

Inebilizumab是一種針對CD19+ B細胞的治療,最近在IgG4相關疾病的第三期臨床試驗中顯示出良好效果。這種疾病目前尚無批准的治療方法。研究中135名活躍病症的成人被隨機分配接受inebilizumab或安慰劑,為期52週。結果顯示,inebilizumab顯著降低疾病惡化風險,只有10%的參與者出現惡化,而安慰劑組則有60%。此外,inebilizumab組的年化惡化率較低,且更多參與者達到完全緩解。雖然inebilizumab組的嚴重不良事件為18%,但整體效果仍顯示其在IgG4相關疾病治療上的潛力。 PubMed DOI

這項研究探討了單克隆抗體dazukibart對中度至重度皮肌炎成人患者的療效與安全性。皮肌炎是一種慢性自體免疫疾病,主要表現為皮膚發疹和肌肉無力。研究在25個國家的中心進行,招募18至80歲的患者,隨機分配接受dazukibart或安慰劑。結果顯示,dazukibart在改善皮肌炎活動性方面效果顯著,且耐受性良好,副作用以感染為主。這突顯了IFNβ抑制在治療中的潛力。該研究已在ClinicalTrials.gov註冊。 PubMed DOI

Obinutuzumab是一種新型抗CD20單克隆抗體,針對2022至2024年間在長征醫院進行的回顧性研究,評估其對rituximab耐藥的膜性腎病(MN)和最小變病(MCD)患者的療效。研究中七名MN患者中,86%達到至少部分緩解,兩名患者完全緩解,且無復發情況。五名MCD患者在中位1個月內完全緩解,且可減少用藥。重要的是,治療過程中未出現嚴重不良事件,顯示obinutuzumab可能是對rituximab耐藥患者的有效替代方案。 PubMed DOI

Tolebrutinib是一種口服的Bruton's酪氨酸激酶抑制劑,主要用於治療復發型多發性硬化症(MS)。在兩項第三期臨床試驗(GEMINI 1和GEMINI 2)中,參與者被隨機分配接受tolebrutinib或teriflunomide,主要評估年化復發率。結果顯示,兩組的復發率相似,但tolebrutinib組的殘疾惡化率較低(8.3%對11.3%),顯示其可能有潛在好處。不良事件方面,兩組相似,但tolebrutinib的小出血事件較多。整體而言,tolebrutinib在降低復發率上未顯示優於teriflunomide。這些研究由Sanofi資助。 PubMed DOI

Tolebrutinib是一種口服的Bruton's酪氨酸激酶抑制劑,針對非復發性次級進行性多發性硬化症進行了第三期臨床試驗。研究中1131名參與者隨機接受tolebrutinib(每日60毫克)或安慰劑,結果顯示tolebrutinib組的殘疾進展比例較低(22.6%對30.7%),顯示出顯著的風險降低(P = 0.003)。不過,tolebrutinib組的嚴重不良事件和ALT升高的情況也較為常見。總體而言,這項研究顯示tolebrutinib在治療此病症上有潛力,並由Sanofi資助。 PubMed DOI

Felzartamab 是一種抗 CD38 抗體,在 IgA 腎病變患者的二期臨床試驗中,能明顯降低蛋白尿(最高劑量降幅約 45%),效果可維持到 24 個月,且能減緩腎功能惡化。藥物安全性不錯,副作用多為輕微。雖然結果樂觀,但還需要更多研究確認長期效果。 PubMed DOI