持續性乳糜微粒血症是一種遺傳性疾病，可能引發急性胰臟炎，通常由家族性乳糜微粒血症綜合症（FCS）造成。Plozasiran是一種小干擾RNA，能減少肝臟產生載脂蛋白C-III，降低三酸甘油脂。在一項針對75名患者的第三期臨床試驗中，plozasiran顯著降低三酸甘油脂水平，25 mg組下降80%，50 mg組下降78%，而安慰劑組僅下降17%。此外，plozasiran組急性胰臟炎發生率也較低。不良事件方面，兩組相似，主要為腹痛、鼻咽炎等，plozasiran組的嚴重程度較輕。總體來看，plozasiran對患者有明顯的療效。 PubMed DOI

Xalnesiran是一種針對乙型肝炎病毒的小干擾RNA，已在二期臨床試驗中評估其對慢性HBV感染的療效。研究涉及159名參與者，分為五組，主要觀察HBsAg消失率。結果顯示，xalnesiran與免疫調節劑聯合使用的組別中，HBsAg消失率最高達23%。不過，部分參與者出現3級或4級副作用，主要是ALT升高。這些結果顯示xalnesiran在特定患者中可能有效，但也需注意副作用。該試驗由F. Hoffmann-La Roche資助，編號NCT04225715。 PubMed DOI

Lepodisiran是一種小干擾RNA，旨在降低脂蛋白(a)的水平。這項研究在320名參與者中測試其安全性與有效性，參與者隨機接受不同劑量的lepodisiran（16 mg、96 mg或400 mg）或安慰劑。結果顯示，所有劑量組的脂蛋白(a)水平均顯著降低，16 mg組降低40.8%，96 mg組75.2%，400 mg組達93.9%。不良事件多為輕微，與治療無關。總體而言，lepodisiran在研究期間有效降低脂蛋白(a)水平，該試驗由Eli Lilly資助並註冊於ClinicalTrials.gov（NCT05565742）。 PubMed DOI

一項針對2,530位高風險患者的臨床試驗發現，CETP抑制劑obicetrapib每天10毫克，搭配最大劑量降血脂藥，84天後可讓LDL膽固醇再降29.9%，且副作用發生率和安慰劑差不多，顯示安全有效。 PubMed DOI

一項針對407位LDL膽固醇偏高患者的臨床試驗發現，obicetrapib加ezetimibe的複方藥丸，能在84天內讓LDL膽固醇降幅接近49%，明顯優於單獨用藥，副作用發生率也差不多。這種單一藥丸組合，有望成為高心血管風險族群降低膽固醇的新選擇。 PubMed DOI

基因研究發現，失去ANGPTL4能降低三酸甘油脂和心臟病風險，且對人體沒明顯副作用。這項早期臨床試驗顯示，抑制ANGPTL4的抗體MAR001在健康人和代謝異常者身上都很安全、耐受性佳，沒引起發炎或淋巴結問題。最高劑量下，三酸甘油脂和殘餘膽固醇可降超過一半，顯示MAR001有潛力成為新型降血脂藥物。 PubMed DOI

Ertugliflozin 是一種 SGLT2 抑制劑，這項研究發現它在非糖尿病小鼠能減少動脈粥狀硬化斑塊、降低脂肪堆積，讓斑塊更穩定。細胞實驗也證實，Ertugliflozin 會調節相關基因表現，抑制泡沫細胞形成。整體來說，這藥有潛力用來預防和治療動脈粥狀硬化。 PubMed DOI

一項二期臨床試驗發現，針對無法控制的高血壓患者，將 zilebesiran（新型 RNA 干擾藥）加在現有降壓藥上，三個月後能多降 4.5 到 12.1 mm Hg 的收縮壓。雖然 zilebesiran 組副作用（如高血鉀、低血壓、急性腎衰竭）較多，但大多數都很輕微，嚴重副作用很少見。 PubMed DOI

PH1 是罕見遺傳病，會造成腎結石和腎損傷。Nedosiran 這款 RNA 干擾藥在 PHYOX3 研究中，對 40 位 PH1 患者追蹤最長 42 個月，結果顯示能有效降低尿液草酸超過六成，腎結石發生率減半，腎功能也穩定。副作用多為輕微注射部位反應，沒發現嚴重問題。 PubMed DOI

這項法國研究發現，遺傳性ATTRv患者的腎臟問題常被忽略，傳統治療下腎功能多半持續惡化，甚至得洗腎。但接受siRNA治療的患者，腎功能大多穩定甚至改善，蛋白尿也明顯減少。顯示siRNA治療有望成為保護ATTRv患者腎臟的新選擇。 PubMed DOI