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Lepodisiran是一種小干擾RNA,旨在降低脂蛋白(a)的水平。這項研究在320名參與者中測試其安全性與有效性,參與者隨機接受不同劑量的lepodisiran(16 mg、96 mg或400 mg)或安慰劑。結果顯示,所有劑量組的脂蛋白(a)水平均顯著降低,16 mg組降低40.8%,96 mg組75.2%,400 mg組達93.9%。不良事件多為輕微,與治療無關。總體而言,lepodisiran在研究期間有效降低脂蛋白(a)水平,該試驗由Eli Lilly資助並註冊於ClinicalTrials.gov(NCT05565742)。 PubMed DOI


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轉甲狀腺素澱粉樣變性合併心肌病(ATTR-CM)是一種嚴重的疾病。最近的雙盲隨機試驗評估了vutrisiran的療效,這是一種RNA干擾療法,能減少轉甲狀腺素的產生。655名患者被隨機分配接受每12週一次的vutrisiran或安慰劑,持續最多36個月。結果顯示,vutrisiran顯著降低死亡和心血管事件的風險,並改善患者的功能能力和生活品質。副作用方面,兩組相似。這項研究由Alnylam Pharmaceuticals資助,登記編號為NCT04153149。 PubMed DOI

持續性乳糜微粒血症是一種遺傳性疾病,可能引發急性胰臟炎,通常由家族性乳糜微粒血症綜合症(FCS)造成。Plozasiran是一種小干擾RNA,能減少肝臟產生載脂蛋白C-III,降低三酸甘油脂。在一項針對75名患者的第三期臨床試驗中,plozasiran顯著降低三酸甘油脂水平,25 mg組下降80%,50 mg組下降78%,而安慰劑組僅下降17%。此外,plozasiran組急性胰臟炎發生率也較低。不良事件方面,兩組相似,主要為腹痛、鼻咽炎等,plozasiran組的嚴重程度較輕。總體來看,plozasiran對患者有明顯的療效。 PubMed DOI

這項研究探討三酸甘油脂水平與alirocumab(PCSK9抑制劑)在急性冠脈症候群患者中的心血管益處。分析了18,924名接受最佳他汀治療的患者,發現基線三酸甘油脂較高與主要不良心血管事件(MACE)風險增加有關。雖然alirocumab能顯著降低低密度脂蛋白膽固醇並減少MACE,但其對三酸甘油脂的降低並未帶來額外的臨床益處。總結來說,基線三酸甘油脂與心血管風險相關,但alirocumab的效果不受其影響。 PubMed DOI

Muvalaplin是一種能抑制脂蛋白(a)形成的藥物,脂蛋白(a)是心血管疾病的風險因素。最近進行了一項針對233名脂蛋白(a)水平升高且已有心血管疾病的參與者的第二期臨床試驗,測試該藥物在12週內的療效與安全性。結果顯示,muvalaplin顯著降低脂蛋白(a)水平,劑量越高,降低幅度越大,且耐受性良好,未見安全性問題。雖然結果令人鼓舞,但仍需進一步研究其對心血管事件的影響。該試驗已在ClinicalTrials.gov註冊,識別碼為NCT05563246。 PubMed DOI

這項研究評估了zerlasiran對於穩定動脈粥樣硬化心血管疾病(ASCVD)患者的效果,特別是針對脂蛋白(a)濃度升高的情況。試驗在2023年1月至4月於歐洲和南非進行,共有178名參與者隨機接受zerlasiran或安慰劑。結果顯示,zerlasiran能顯著降低脂蛋白(a)水平,降幅超過80%,最佳劑量為每24週450毫克。治療耐受性良好,副作用主要為輕微的注射部位反應。這項研究顯示zerlasiran是ASCVD患者降低脂蛋白(a)的有效且安全選擇。 PubMed DOI

脂肪萎縮症是一種罕見疾病,會導致脂肪分布異常,影響代謝健康。最近研究發現,類胰高血糖素肽-1(GLP-1)激動劑能改善家族性部分脂肪萎縮症(FPLD)的代謝狀況。本研究探討雙重促胰素tirzepatide對脂肪萎縮症患者的影響。17名患者接受治療後,體重指數(BMI)下降1.7 kg/m²,HbA1c下降1.1%,三酸甘油脂減少65 mg/dL,胰島素需求減少109單位。雖然有部分患者出現胃腸道問題,但整體結果顯示tirzepatide對脂肪萎縮症患者有顯著的代謝改善潛力。 PubMed DOI

脂肪萎縮症是一種罕見疾病,主要特徵是脂肪分布異常和脂肪組織減少,導致代謝問題。最近研究發現,GLP-1激動劑能改善家族性部分脂肪萎縮症(FPLD)患者的代謝健康。本研究探討雙重促胰素tirzepatide的潛力,結果顯示17名患者中,經8.7個月治療後,BMI下降1.7 kg/m²,HbA1c下降1.1%,三酸甘油脂減少65 mg/dL,胰島素需求減少109單位。副作用主要為輕微腸胃不適,顯示tirzepatide可能是有效的治療選擇,值得進一步研究。 PubMed DOI

這項研究評估了針對ANGPTL3的小干擾RNA藥物solbinsiran在降低混合性脂質異常成人的療效。這是一項在七個國家進行的雙盲、安慰劑對照的第二期臨床試驗,共招募205名患者。結果顯示,400 mg的solbinsiran顯著降低了14.3%的載脂蛋白B(apoB),而其他劑量則無顯著變化。solbinsiran的耐受性良好,與安慰劑相比不良事件較少。研究顯示400 mg的solbinsiran能有效降低apoB水平,但仍需進一步研究其對心血管的影響。 PubMed DOI

基因研究發現,失去ANGPTL4能降低三酸甘油脂和心臟病風險,且對人體沒明顯副作用。這項早期臨床試驗顯示,抑制ANGPTL4的抗體MAR001在健康人和代謝異常者身上都很安全、耐受性佳,沒引起發炎或淋巴結問題。最高劑量下,三酸甘油脂和殘餘膽固醇可降超過一半,顯示MAR001有潛力成為新型降血脂藥物。 PubMed DOI

一項二期臨床試驗發現,針對無法控制的高血壓患者,將 zilebesiran(新型 RNA 干擾藥)加在現有降壓藥上,三個月後能多降 4.5 到 12.1 mm Hg 的收縮壓。雖然 zilebesiran 組副作用(如高血鉀、低血壓、急性腎衰竭)較多,但大多數都很輕微,嚴重副作用很少見。 PubMed DOI