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Lepodisiran是一種小干擾RNA，旨在降低脂蛋白(a)的水平。這項研究在320名參與者中測試其安全性與有效性，參與者隨機接受不同劑量的lepodisiran（16 mg、96 mg或400 mg）或安慰劑。結果顯示，所有劑量組的脂蛋白(a)水平均顯著降低，16 mg組降低40.8%，96 mg組75.2%，400 mg組達93.9%。不良事件多為輕微，與治療無關。總體而言，lepodisiran在研究期間有效降低脂蛋白(a)水平，該試驗由Eli Lilly資助並註冊於ClinicalTrials.gov（NCT05565742）。 PubMed DOI ♡

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持續性乳糜微粒血症是一種遺傳性疾病，可能引發急性胰臟炎，通常由家族性乳糜微粒血症綜合症（FCS）造成。Plozasiran是一種小干擾RNA，能減少肝臟產生載脂蛋白C-III，降低三酸甘油脂。在一項針對75名患者的第三期臨床試驗中，plozasiran顯著降低三酸甘油脂水平，25 mg組下降80%，50 mg組下降78%，而安慰劑組僅下降17%。此外，plozasiran組急性胰臟炎發生率也較低。不良事件方面，兩組相似，主要為腹痛、鼻咽炎等，plozasiran組的嚴重程度較輕。總體來看，plozasiran對患者有明顯的療效。 PubMed DOI

Xalnesiran是一種針對乙型肝炎病毒的小干擾RNA，已在二期臨床試驗中評估其對慢性HBV感染的療效。研究涉及159名參與者，分為五組，主要觀察HBsAg消失率。結果顯示，xalnesiran與免疫調節劑聯合使用的組別中，HBsAg消失率最高達23%。不過，部分參與者出現3級或4級副作用，主要是ALT升高。這些結果顯示xalnesiran在特定患者中可能有效，但也需注意副作用。該試驗由F. Hoffmann-La Roche資助，編號NCT04225715。 PubMed DOI

脂肪萎縮症是一種罕見疾病，會導致脂肪分布異常，影響代謝健康。最近研究發現，類胰高血糖素肽-1（GLP-1）激動劑能改善家族性部分脂肪萎縮症（FPLD）的代謝狀況。本研究探討雙重促胰素tirzepatide對脂肪萎縮症患者的影響。17名患者接受治療後，體重指數（BMI）下降1.7 kg/m²，HbA1c下降1.1%，三酸甘油脂減少65 mg/dL，胰島素需求減少109單位。雖然有部分患者出現胃腸道問題，但整體結果顯示tirzepatide對脂肪萎縮症患者有顯著的代謝改善潛力。 PubMed DOI

這項研究評估了胰高血糖素樣肽-1受體激動劑（GLP-1RA）對法國家族性部分脂肪萎縮症（FPLD）患者的實際效果。研究涵蓋76名患者，發現經過一年治療後，BMI、HbA1c和三酸甘油脂水準均顯著改善，且這些效果在長期隨訪中持續。然而，34%的患者出現腸胃道副作用，部分患者因此中止治療。整體而言，GLP-1RA對FPLD患者的代謝參數有正面影響，但仍需進一步研究以確認安全性和預測因素。 PubMed DOI

脂肪萎縮症是一種罕見疾病，主要特徵是脂肪分布異常和脂肪組織減少，導致代謝問題。最近研究發現，GLP-1激動劑能改善家族性部分脂肪萎縮症（FPLD）患者的代謝健康。本研究探討雙重促胰素tirzepatide的潛力，結果顯示17名患者中，經8.7個月治療後，BMI下降1.7 kg/m²，HbA1c下降1.1%，三酸甘油脂減少65 mg/dL，胰島素需求減少109單位。副作用主要為輕微腸胃不適，顯示tirzepatide可能是有效的治療選擇，值得進一步研究。 PubMed DOI

這項研究探討口服semaglutide對已接受他汀治療的缺血性心臟病患者的影響。41名患者的RLP膽固醇水平在三個月內顯著下降，從8.52 mg/dL降至5.46 mg/dL（P < 0.001）。在轉換自DPP-4抑制劑的21名患者中，RLP膽固醇也從7.33 mg/dL降至6.75 mg/dL（P < 0.001）。同樣，30名使用SGLT-2抑制劑的患者RLP膽固醇從8.01 mg/dL降至5.42 mg/dL（P < 0.001）。研究顯示，RLP膽固醇的降低與體重減輕無關，表明semaglutide可能有助於降低心血管風險。 PubMed DOI

這項研究評估了針對ANGPTL3的小干擾RNA藥物solbinsiran在降低混合性脂質異常成人的療效。這是一項在七個國家進行的雙盲、安慰劑對照的第二期臨床試驗，共招募205名患者。結果顯示，400 mg的solbinsiran顯著降低了14.3%的載脂蛋白B（apoB），而其他劑量則無顯著變化。solbinsiran的耐受性良好，與安慰劑相比不良事件較少。研究顯示400 mg的solbinsiran能有效降低apoB水平，但仍需進一步研究其對心血管的影響。 PubMed DOI

基因研究發現，失去ANGPTL4能降低三酸甘油脂和心臟病風險，且對人體沒明顯副作用。這項早期臨床試驗顯示，抑制ANGPTL4的抗體MAR001在健康人和代謝異常者身上都很安全、耐受性佳，沒引起發炎或淋巴結問題。最高劑量下，三酸甘油脂和殘餘膽固醇可降超過一半，顯示MAR001有潛力成為新型降血脂藥物。 PubMed DOI

一項二期臨床試驗發現，針對無法控制的高血壓患者，將 zilebesiran（新型 RNA 干擾藥）加在現有降壓藥上，三個月後能多降 4.5 到 12.1 mm Hg 的收縮壓。雖然 zilebesiran 組副作用（如高血鉀、低血壓、急性腎衰竭）較多，但大多數都很輕微，嚴重副作用很少見。 PubMed DOI

PH1 是罕見遺傳病，會造成腎結石和腎損傷。Nedosiran 這款 RNA 干擾藥在 PHYOX3 研究中，對 40 位 PH1 患者追蹤最長 42 個月，結果顯示能有效降低尿液草酸超過六成，腎結石發生率減半，腎功能也穩定。副作用多為輕微注射部位反應，沒發現嚴重問題。 PubMed DOI