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CRISPR-Cas9 系統雖然改變了基因組編輯,但 Cas9 的脫靶效應仍是臨床應用的挑戰。本研究評估了來自 *Faecalibaculum rodentium* 的 FrCas9 變體,並與 SpCas9 和新合成的 OpenCRISPR-1 進行比較。結果顯示,FrCas9 的目標效率優於其他兩者,且脫靶效應顯著較少。將 TREX2 與 FrCas9 融合後,能進一步減少缺失和易位,提高基因組穩定性。我們篩選了 1903 個 sgRNA,為 21 個 CGT 相關基因識別最佳 sgRNA,顯示 FrCas9 是一種高效且特異的基因編輯工具。 PubMed DOI


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第二型糖尿病和肥胖是全球健康挑戰,盛行率不斷上升。類胰高血糖素肽-1 (GLP-1) 類似物因能有效調節血糖和胃排空,成為治療新選擇。研究者透過結合 C-16 脂肪酸來增強 GLP-1 的穩定性,並設計高通量克隆系統,評估新型 GLP-1 類似物的生物效能和產量。最終,透過重組技術和純化,成功獲得高純度的 GLP-1 肽,並證實其生物活性顯著提升,顯示出良好的治療潛力。 PubMed DOI

基因編輯(GE)是生命科學中的重要工具,但因物種、基因序列及工具不同,編輯某些基因會遇到挑戰。為了提升基因編輯研究的設計,確認文獻中基因編輯的實踐至關重要。基因編輯元數據庫(GEM)提供了有用的資訊,但對特定基因的參與細節仍不足。 本研究開發了一種系統性方法,利用大型語言模型從GEM及相關文獻中提取關鍵資訊,讓基因編輯數據的調查更全面。我們還提出將這些資訊轉換為指標,以優先考慮未來的研究基因。最終的基因編輯資訊和評分系統旨在簡化目標基因的選擇,改善研究設計。欲了解更多,請訪問以下網址:https://github.com/szktkyk/extract_geinfo 和 https://github.com/szktkyk/visualize_geinfo。 PubMed DOI

這項研究用大型語言模型,從GEM資料庫和文獻中自動萃取基因編輯細節,突破了原本資料庫的限制。這讓研究人員能更快找到重要基因、規劃實驗,提升基因編輯研究效率。相關工具和資料已在GitHub公開,方便大家使用。 PubMed DOI

這項研究用CRISPR-Cas9技術,把人體血液幹細胞裡的PR3自體抗原移除,讓產生的嗜中性球沒有PR3,但其他功能正常。這些細胞對PR3自體抗體反應較低,代表直接移除自體抗原,有機會成為ANCA血管炎新療法,讓難治型患者不用長期吃免疫抑制藥也能控制病情。 PubMed DOI

這項研究用大型語言模型把蛋白質序列轉成SMILES格式,再結合圖神經網路,準確辨識CRISPR-Cas系統裡的Cas1蛋白。新方法比現有工具更準確,還能在大數據中找到新Cas1候選蛋白,展現高穩定性。未來也有機會應用在其他Cas蛋白辨識,證明SMILES編碼在蛋白質分析上很有潛力。 PubMed DOI

一名患有CPS1缺乏症的新生兒,接受脂質奈米粒子傳遞的個人化基因編輯治療。治療兩次後,寶寶能吃更多蛋白質,藥物需求也減少,且沒出現嚴重副作用。不過,長期安全性和效果還需要持續觀察。 PubMed DOI

這項研究用大型語言模型,從GEM資料庫和文獻中自動萃取、量化基因編輯資訊,突破現有資料庫限制,更清楚呈現基因在編輯中的角色,提升基因排序效率,幫助設計更好的基因編輯實驗。相關工具和資料已在GitHub公開。 PubMed DOI

研究團隊用CRISPR-Cas9技術,把益生菌改造成能穩定產生人類GLP-1,這種菌可以口服,有望取代打針,讓糖尿病患者用更方便的方式補充治療用胜肽。 PubMed DOI

研究團隊開發出體內基因編輯技術,讓肝細胞能長期分泌治療性胜肽Exendin-4。小鼠實驗顯示,只需一次治療,就能有效降低食慾、減緩體重增加、改善血糖代謝,且沒發現副作用。這方法有望為複雜疾病帶來持久治療效果,即使沒有特定遺傳缺陷也適用。 PubMed DOI

CRISPR-Cas9 基因編輯技術正大幅推動腎臟疾病的研究與治療,不僅能精準修改基因,還有助於找出新致病機轉、開發療法,並建立更好的疾病模型。進階技術如 base editing 也展現修正遺傳性腎病的潛力,甚至讓豬腎臟更適合移植到人體。不過,臨床應用前還需解決安全、脫靶和倫理等問題。 PubMed DOI