Lumasiran是用於治療原發性高草酸尿症的新療法，顯示出快速改善效果，甚至使部分患者的腎鈣化消失。早期治療可改善並可能正常化腎鈣化，建議根據2023年歐洲指南，立即開始治療，不需等待基因確認，可帶來積極長期效果。 PubMed DOI

Lumasiran是RNA干擾藥物，用於降低PH1患者肝臟草酸生成。研究顯示，接受18個月Lumasiran治療的33名PH1患者，保留腎功能者尿液草酸下降、血漿穩定，並改善腎功能。部分患者仍有腎結石，但有改善跡象。治療安全有效，但劑量調整和負荷效應需進一步研究。 PubMed DOI

Nedosiran是RNA干擾療法，已經獲得FDA核准用來治療原發性高草酸尿症（PH1）。PHYOX3試驗顯示，PH患者每月使用nedosiran後，腎功能穩定，且30個月內明顯降低尿草酸水平。參與者主要只有輕微或中度不良事件，沒有嚴重與治療相關的問題。研究顯示，nedosiran在長期使用下對於降低PH1患者的草酸水平是安全且有效的。 PubMed DOI

原發性高草酸尿症（PH）是一種罕見的遺傳疾病，會損害腎臟。新療法Lumasiran經研究顯示，治療15個月後，尿中草酸減少，血中濃度改善，腎功能穩定。大部分小朋友腎臟超音波結果穩定，只有一人有新結石。Lumasiran對小朋友的效果和安全性表現良好，耐受性佳，尤其在早期治療時。 PubMed DOI

原發性高草酸尿症（PH）是一種罕見的遺傳疾病，會導致肝臟產生過多草酸，引起腎結石、腎鈣化和腎功能衰竭。PH1最常見也最嚴重，可能需要腎臟或肝臟移植。最新的RNA干擾治療方式出現。早期診斷和適當管理至關重要，有診斷演算法可協助。該文章提到了最佳實踐，包括新RNAi療法，以及對腎功能惡化患者的透析和移植建議。早期檢測和治療對改善PH患者預後至關重要。 PubMed DOI

第一型原發性高草酸尿症（PH1）患者常因草酸過量而反覆腎結石及腎功能下降。Lumasiran 是一種新療法，旨在降低這些患者的尿液和血漿草酸水平。ILLUMINATE-A 試驗顯示，經過 36 個月的研究，接受 lumasiran 的患者尿草酸水平顯著降低，且腎功能穩定，腎結石事件明顯減少。大多數患者的腎鈣化症狀也有所改善，且副作用輕微。整體而言，lumasiran 對 PH1 患者的治療效果良好。 PubMed DOI

原發性高草酸尿症1型（PH 1）是一種罕見的遺傳病，因AGXT基因突變導致肝臟產生過多草酸，可能引發腎結石和慢性腎病。新藥lumasiran透過mRNA干擾減少草酸生成。在一項針對8名患者的研究中，尿液草酸水平在6個月和12個月分別下降64%和71%。但只有一名患者的草酸水平回到正常，兩名患者對治療無反應。雖然大多數患者有改善，但反應不一，持續監測仍然重要。 PubMed DOI

原發性高草酸尿症1型（PH1）是一種遺傳病，會造成草酸過量，導致腎結石和腎臟損傷。Nedosiran是一種新型RNA干擾療法，透過針對肝臟乳酸脫氫酶（LDH）來降低草酸。在PHYOX8研究中，15名2至11歲的PH1兒童接受了6個月的nedosiran治療，結果顯示尿草酸水平平均降低64%，93.3%的參與者達到正常範圍。血漿草酸也下降39.23%，腎功能有所改善，且耐受性良好，嚴重不良事件極少。這顯示nedosiran對PH1兒童有效，可能減輕併發症。 PubMed DOI

原發性草酸尿症（PH）是一種罕見的遺傳病，若不治療可能引發嚴重健康問題。隨著RNA干擾療法的出現，PH患者的治療效果有所改善，但全球在診斷和治療的可及性仍有差異，特別是在資源不足的地區。本研究針對57個國家的醫療提供者進行問卷調查，發現基因診斷可及性為82%，尿草酸測量為97%。低收入國家與高收入國家在診斷可及性上差異顯著，先進療法如RNAi療法的可及性主要集中在高收入國家。這顯示PH管理上存在全球性差異，亟需改善醫療可及性。 PubMed DOI

Liraglutide（Saxenda®）在愛爾蘭用於體重管理時，透過「管理式准入方案」（MAP），只讓最有可能受益的病患用藥，提升成本效益。第一年僅核准一半申請，花費310萬歐元，成功控管醫療支出並集中資源。 PubMed DOI