酪氨酸激酶抑制劑（TKI）在癌症治療中扮演重要角色，但口服後吸收會影響效果。TKI廣泛分佈且與蛋白結合力強，主要非腎臟清除。不同個體對TKI反應不同，藥代動力學、酵素和轉運蛋白互動、對腎功能不全患者影響及可能對腎臟造成的副作用均為討論重點。 PubMed DOI

固體器官移植後的患者罹患惡性腫瘤風險較高，治療時需謹慎考量免疫抑制藥物的影響。一位腎移植接受者罹患CML，在降低劑量的依馬替尼治療下取得成功，並無不良反應。移植患者使用TKI藥物通常耐受性良好，只要管理藥物相互作用，可維持良好治療效果和預後。 PubMed DOI

研究比較了在新診斷的費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ ALL）成人中，使用ponatinib與imatinib作為第一線治療。結果顯示，ponatinib達到極微量殘留疾病陰性完全緩解的比率較高。兩組治療的不良事件相似，但ponatinib較少見動脈閉塞事件。總結來說，ponatinib在這個病患族群中表現較好，且安全性與imatinib相當。 PubMed DOI

Asciminib是新型BCR-ABL1抑制劑，經第3期試驗證實，對新診斷CML患者效果優於標準TKIs。在第48週時，主要分子反應更佳，且副作用較少，相較於伊馬替尼和其他標準TKIs。研究顯示，對於新診斷CML患者，asciminib可能是更有效且更安全的治療選擇。 PubMed DOI

一項針對30到70歲B細胞前驅急性淋巴細胞白血病（BCP-ALL）老年患者的第三期臨床試驗，研究將雙特異性T細胞接合劑blinatumomab加入治療的效果。488名患者中，224名達到MRD陰性，隨機分為接受blinatumomab加鞏固化療或僅鞏固化療。結果顯示，blinatumomab組的3年整體生存率為85%，顯著高於化療組的68%；無復發生存率也更佳（80%對64%）。不過，blinatumomab組的神經精神事件發生率較高。總體而言，這項研究顯示blinatumomab能顯著改善患者的生存結果。 PubMed DOI

在過去十年，對慢性淋巴細胞白血病（CLL）的理解和治療有了很大進展。隨機臨床試驗顯示，針對性療法比傳統化療更能改善病人的生存期，讓傳統療法的地位逐漸下降。目前主要的療法包括BTK抑制劑、BCL2抑制劑和CD20單克隆抗體，對一線治療及復發性CLL都有效。第三期臨床試驗正在探索這些療法的組合，可能會改變一線治療的方式。此外，非共價BTK抑制劑和CAR-T療法也在研究中，甚至考慮用於早期治療。 PubMed DOI

血栓性微血管病（TMA）在慢性淋巴細胞白血病（CLL）患者中是一種罕見的腎臟併發症。本報告描述一名70歲女性的案例，她有良好控制的2型糖尿病，並在監測下的CLL。她出現腎病症候群和顯著蛋白尿，初步檢查結果不明顯。腎臟活檢顯示糖尿病性腎小球硬化和慢性TMA。儘管開始保守治療，病情仍惡化，後續檢查顯示補體途徑失調。經過9個月的ibrutinib療法後，白血球計數和蛋白尿顯著減少，顯示解決CLL問題有助於改善腎功能。 PubMed DOI

使用elivaldogene autotemcel（eli-cel）基因療法治療腦性腎上腺白質變性顯示潛力，但癌症風險仍令人擔憂。在67名接受治療的患者中，有7名發展出血液系統癌症，包括骨髓增生異常綜合症和急性髓性白血病，且多數患者有基因異常。接受同種異體造血幹細胞移植的患者大多無病狀，部分患者仍存活並反應良好。這顯示eli-cel的療效，但也需注意腫瘤生成的風險。 PubMed DOI

嵌合抗原受體 (CAR) T 細胞療法透過基因改造 T 淋巴細胞，能針對特定腫瘤細胞進行攻擊，已在多種血液惡性腫瘤中顯示出良好療效，並改善生存率。美國 FDA 已批准六種 CAR T 產品，特別對於大 B 細胞淋巴瘤和急性淋巴母細胞白血病的患者，療效超過傳統治療。不過，這療法也有急性毒性反應的風險，如細胞激素釋放綜合症。雖然目前尚未獲得實體腫瘤的批准，但相關研究顯示出希望。總體而言，CAR T 細胞療法為血液癌症治療帶來革命性變化。 PubMed DOI

原發性血小板增多症（ET）是一種罕見的骨髓腫瘤，主要特徵是血小板過多，增加血栓和出血風險。美國年發生率約每10萬人中有1.5例，患者中位年齡為59歲。約90%的患者有JAK-STAT信號通路的基因突變，最常見的是JAK2變異。患者面臨動脈和靜脈血栓風險，建議大多數患者每日服用低劑量阿斯匹靈以降低風險。高風險患者可考慮使用羥基尿嘧啶進行治療。長期併發症包括骨髓纖維化和急性髓性白血病。治療策略需根據個別風險調整。 PubMed DOI