轉甲狀腺素澱粉樣變性合併心肌病（ATTR-CM）是一種嚴重的疾病。最近的雙盲隨機試驗評估了vutrisiran的療效，這是一種RNA干擾療法，能減少轉甲狀腺素的產生。655名患者被隨機分配接受每12週一次的vutrisiran或安慰劑，持續最多36個月。結果顯示，vutrisiran顯著降低死亡和心血管事件的風險，並改善患者的功能能力和生活品質。副作用方面，兩組相似。這項研究由Alnylam Pharmaceuticals資助，登記編號為NCT04153149。 PubMed DOI

這項研究探討鈉-葡萄糖共轉運蛋白-2 (SGLT2) 抑制劑對住院 COVID-19 患者的影響，涉及 575 名中度至重度患者。參與者隨機分為接受 SGLT2 抑制劑加標準護理或僅標準護理，為期 30 天。結果顯示，SGLT2 組有 75% 患者無需器官支持，而標準護理組為 80%。比值比顯示 SGLT2 抑制劑未顯著改善結果，且死亡率相似，未見安全性問題。因此，研究不支持在此情況下使用 SGLT2 抑制劑作為標準護理。 PubMed DOI

這項研究評估了傳統中藥FYTF-919對中度至重度自發性腦內出血患者的安全性和療效。試驗在中國26家醫院進行，共有1641名參與者隨機接受FYTF-919或安慰劑。結果顯示，FYTF-919組和安慰劑組在90天的功能恢復上沒有顯著差異，且兩組在嚴重不良事件方面也無顯著差異。這強調了臨床試驗在評估中藥療效的重要性，因為這些藥物雖然常用，但缺乏堅實的證據支持。 PubMed DOI

阿茲海默症是常見的神經退行性疾病，傳統治療無法完全治癒。研究發現抗糖尿病藥物Canagliflozin對與神經疾病相關的問題有潛在益處。本研究探討不同劑量的Canagliflozin對氯化鋁誘導的阿茲海默症老鼠的影響。結果顯示，Canagliflozin能改善行為、增強抗氧化防禦、抑制炎症信號，並恢復線粒體功能及自噬。這些發現可能為阿茲海默症的治療提供新方向。 PubMed DOI

這項研究探討了GLP-1受體激動劑exenatide對帕金森病進展的影響，進行了一項為期96週的第三期試驗，參與者共194人。結果顯示，exenatide組的運動障礙評分平均增加5.7分，安慰劑組則增加4.5分，兩者差異不顯著（p=0.47），顯示exenatide未能減緩疾病進展。安全性方面，exenatide耐受性良好，兩組不良事件發生率相似。研究結論認為exenatide不適合作為帕金森病的治療，並建議進一步探索其他藥物的潛在效果。 PubMed DOI

這項研究探討了sigma-1受體激動劑pridopidine對肌萎縮側索硬化症（ALS）的影響，作為HEALEY ALS平台試驗的一部分。試驗於2021年1月至2022年7月在美國54個地點進行，涉及163名參與者，隨機分配接受pridopidine或安慰劑，為期24週。結果顯示，兩組在疾病進展上無顯著差異，且主要次要指標也未見好處。安全性方面，兩組相似，常見不良事件包括跌倒和肌肉無力。總體而言，研究認為pridopidine對ALS進展無影響。 PubMed DOI

MIROCALS 臨床試驗發現，低劑量 IL-2 雖然整體上對 ALS 死亡風險沒明顯影響，但調整疾病嚴重度等因素後，特別是腦脊髓液神經退化標記較低的患者，死亡風險有顯著降低。IL-2 安全性佳，能提升調節型 T 細胞。結果顯示 IL-2 可能對部分 ALS 患者有幫助，但還需更多研究確認。 PubMed DOI

這項針對ALS患者的研究發現，無乳製地中海飲食會改變腸道荷爾蒙和細胞激素，但對疾病進展沒明顯幫助。雖然部分代謝和免疫指標有變化，ALS功能退化速度並未改善，是否有助於病情還需要更多研究證實。 PubMed DOI

Jacifusen 是針對 FUS 基因突變型 ALS 的反義寡核苷酸藥物。12 位患者使用後，安全性不錯，副作用多為輕微。治療 6 個月後，神經退化指標 NfL 最多降 83%。雖多數病情仍惡化，但有一人明顯恢復，一人持續無症狀。死後檢查顯示病理改善。整體來說，jacifusen 具潛力，但還需更多臨床試驗確認療效。 PubMed DOI

這項12週臨床試驗發現，SGLT2抑制劑dapagliflozin雖然沒改善阿茲海默症患者主要大腦指標，但有助於降低血糖和體脂肪，且提升大腦glutathione。整體安全性良好，代謝改善效果和糖尿病患者類似，顯示對腦部和身體代謝可能有幫助。 PubMed DOI