研究測試NLY01對帕金森氏病的效果，結果顯示對早期患者無顯著改善。不良反應主要是胃腸問題。需要更多研究確認結果，但年輕患者可能有潛在好處。 PubMed DOI

研究評估了N-乙醯-L-亮氨酸（NALL）對治療尼曼-匹克病C型的效果和安全性。結果顯示，NALL在改善神經狀態上比安慰劑效果好，且無嚴重副作用。需要進一步研究NALL對這種疾病的長期療效。 PubMed DOI

研究探討慢釋型exenatide對輕度認知障礙（MCI）患者的影響，32名患者接受32週治療。結果顯示exenatide未明顯改善認知表現，但女性可能會在治療後認知惡化。exenatide可降低空腹血糖和體重，但對MCI患者認知無益。 PubMed DOI

一項研究調查了拉德米爾森（lademirsen），一種針對Alport綜合症成人的抗微RNA-21治療，對腎功能下降的影響。該試驗因缺乏效果而提前終止。儘管拉德米爾森耐受性良好，但與安慰劑相比，在腎功能下降方面並未顯示出顯著改善。 PubMed DOI

轉甲狀腺素澱粉樣變性合併心肌病（ATTR-CM）是一種嚴重的疾病。最近的雙盲隨機試驗評估了vutrisiran的療效，這是一種RNA干擾療法，能減少轉甲狀腺素的產生。655名患者被隨機分配接受每12週一次的vutrisiran或安慰劑，持續最多36個月。結果顯示，vutrisiran顯著降低死亡和心血管事件的風險，並改善患者的功能能力和生活品質。副作用方面，兩組相似。這項研究由Alnylam Pharmaceuticals資助，登記編號為NCT04153149。 PubMed DOI

這項研究評估了傳統中藥FYTF-919對中度至重度自發性腦內出血患者的安全性和療效。試驗在中國26家醫院進行，共有1641名參與者隨機接受FYTF-919或安慰劑。結果顯示，FYTF-919組和安慰劑組在90天的功能恢復上沒有顯著差異，且兩組在嚴重不良事件方面也無顯著差異。這強調了臨床試驗在評估中藥療效的重要性，因為這些藥物雖然常用，但缺乏堅實的證據支持。 PubMed DOI

轉甲狀腺素澱粉樣變性合併心肌病（ATTR-CM）是一種嚴重的疾病。研究中的療法nexiguran ziclumeran（nex-z）利用CRISPR-Cas9技術針對TTR基因。在一項開放標籤的第一階段試驗中，36名患者接受靜脈注射nex-z，主要評估安全性和藥效學。結果顯示，血清TTR水平在28天和12個月時分別減少89%和90%。雖然有34名患者出現不良事件，但大多數是可控的。92%的患者在NYHA分級上有改善或無變化，顯示nex-z的潛力。該研究由Intellia Therapeutics和Regeneron Pharmaceuticals資助。 PubMed DOI

阿茲海默症是常見的神經退行性疾病，傳統治療無法完全治癒。研究發現抗糖尿病藥物Canagliflozin對與神經疾病相關的問題有潛在益處。本研究探討不同劑量的Canagliflozin對氯化鋁誘導的阿茲海默症老鼠的影響。結果顯示，Canagliflozin能改善行為、增強抗氧化防禦、抑制炎症信號，並恢復線粒體功能及自噬。這些發現可能為阿茲海默症的治療提供新方向。 PubMed DOI

這項研究探討了GLP-1受體激動劑exenatide對帕金森病進展的影響，進行了一項為期96週的第三期試驗，參與者共194人。結果顯示，exenatide組的運動障礙評分平均增加5.7分，安慰劑組則增加4.5分，兩者差異不顯著（p=0.47），顯示exenatide未能減緩疾病進展。安全性方面，exenatide耐受性良好，兩組不良事件發生率相似。研究結論認為exenatide不適合作為帕金森病的治療，並建議進一步探索其他藥物的潛在效果。 PubMed DOI

這項研究探討了sigma-1受體激動劑pridopidine對肌萎縮側索硬化症（ALS）的影響，作為HEALEY ALS平台試驗的一部分。試驗於2021年1月至2022年7月在美國54個地點進行，涉及163名參與者，隨機分配接受pridopidine或安慰劑，為期24週。結果顯示，兩組在疾病進展上無顯著差異，且主要次要指標也未見好處。安全性方面，兩組相似，常見不良事件包括跌倒和肌肉無力。總體而言，研究認為pridopidine對ALS進展無影響。 PubMed DOI