這項研究探討抗糖尿病藥物與肌萎縮側索硬化症（ALS）之間的因果關係，並分析了先前研究的限制。研究使用孟德爾隨機化分析，檢視多種抗糖尿病藥物的基因變異。結果顯示，SGLT2 抑制劑的基因變異與 ALS 風險顯著降低有關（勝算比 0.32），而二甲雙胍則未顯示顯著關聯，但其靶點與 ALS 風險較高有關（OR = 1.83）。這些發現可能有助於臨床決策，並指出 ALS 的新治療靶點。 PubMed DOI

這項研究探討了GLP-1受體激動劑exenatide對帕金森病進展的影響，進行了一項為期96週的第三期試驗，參與者共194人。結果顯示，exenatide組的運動障礙評分平均增加5.7分，安慰劑組則增加4.5分，兩者差異不顯著（p=0.47），顯示exenatide未能減緩疾病進展。安全性方面，exenatide耐受性良好，兩組不良事件發生率相似。研究結論認為exenatide不適合作為帕金森病的治療，並建議進一步探索其他藥物的潛在效果。 PubMed DOI

這項研究探討了sigma-1受體激動劑pridopidine對肌萎縮側索硬化症（ALS）的影響，作為HEALEY ALS平台試驗的一部分。試驗於2021年1月至2022年7月在美國54個地點進行，涉及163名參與者，隨機分配接受pridopidine或安慰劑，為期24週。結果顯示，兩組在疾病進展上無顯著差異，且主要次要指標也未見好處。安全性方面，兩組相似，常見不良事件包括跌倒和肌肉無力。總體而言，研究認為pridopidine對ALS進展無影響。 PubMed DOI

鈉-葡萄糖共轉運蛋白2抑制劑（SGLT2i）在心臟衰竭患者中顯示出潛在的血液學益處，但對心臟淀粉樣變性（CA）患者的影響尚未研究。本研究比較了20名接受最佳醫療療法（BMT）加SGLT2i的CA患者與20名僅接受BMT的對照組。結果顯示，SGLT2i組的血紅素和紅血球比容顯著增加，而對照組則下降。雖然SGLT2i組的血清鐵水平有所改善，但未達統計顯著性。功能能力方面，兩組無顯著變化，但SGLT2i組的指標保持穩定。總結來說，SGLT2i療法改善了CA患者的血液學參數，並穩定其功能能力。 PubMed DOI

兩項臨床研究顯示，接受 atidarsagene autotemcel 基因治療的兒童型 MLD 患者，發生嚴重運動障礙或死亡的風險大幅降低。以6歲為例，治療組100%無嚴重運動問題存活，未治療組為0%；10歲時，治療組存活率達80–87.5%，未治療組僅11%。治療安全性良好，明顯提升兒童 MLD 治療成效。 PubMed DOI

MIROCALS 臨床試驗發現，低劑量 IL-2 雖然整體上對 ALS 死亡風險沒明顯影響，但調整疾病嚴重度等因素後，特別是腦脊髓液神經退化標記較低的患者，死亡風險有顯著降低。IL-2 安全性佳，能提升調節型 T 細胞。結果顯示 IL-2 可能對部分 ALS 患者有幫助，但還需更多研究確認。 PubMed DOI

這項針對ALS患者的研究發現，無乳製地中海飲食會改變腸道荷爾蒙和細胞激素，但對疾病進展沒明顯幫助。雖然部分代謝和免疫指標有變化，ALS功能退化速度並未改善，是否有助於病情還需要更多研究證實。 PubMed DOI

一項針對1176位進行性肺纖維化患者的三期臨床試驗發現，口服nerandomilast每天兩次，能在一年內明顯減緩肺功能惡化（FVC下降幅度減少67–81毫升），副作用以腹瀉最常見，嚴重不良事件發生率則與安慰劑相近。Nerandomilast有望延緩疾病進展。 PubMed DOI

Jacifusen 是針對 FUS 基因突變型 ALS 的反義寡核苷酸藥物。12 位患者使用後，安全性不錯，副作用多為輕微。治療 6 個月後，神經退化指標 NfL 最多降 83%。雖多數病情仍惡化，但有一人明顯恢復，一人持續無症狀。死後檢查顯示病理改善。整體來說，jacifusen 具潛力，但還需更多臨床試驗確認療效。 PubMed DOI

這項12週臨床試驗發現，SGLT2抑制劑dapagliflozin雖然沒改善阿茲海默症患者主要大腦指標，但有助於降低血糖和體脂肪，且提升大腦glutathione。整體安全性良好，代謝改善效果和糖尿病患者類似，顯示對腦部和身體代謝可能有幫助。 PubMed DOI