這項研究探討了GLP-1受體激動劑exenatide對帕金森病進展的影響，進行了一項為期96週的第三期試驗，參與者共194人。結果顯示，exenatide組的運動障礙評分平均增加5.7分，安慰劑組則增加4.5分，兩者差異不顯著（p=0.47），顯示exenatide未能減緩疾病進展。安全性方面，exenatide耐受性良好，兩組不良事件發生率相似。研究結論認為exenatide不適合作為帕金森病的治療，並建議進一步探索其他藥物的潛在效果。 PubMed DOI

這項研究探討了CNM-Au8對肌萎縮側索硬化症（ALS）的影響，作為HEALEY ALS平台試驗的一部分，進行了第二/第三期臨床試驗，161名參與者中有120人接受CNM-Au8，41人接受安慰劑，為期24週。結果顯示，CNM-Au8組的疾病速率比（DRR）為0.97，未顯示顯著益處或傷害。次要結果也無優勢，常見不良事件包括腹瀉、噁心等。總體結論是CNM-Au8在24週內未能減緩ALS的進展。 PubMed DOI

Lepodisiran是一種小干擾RNA，旨在降低脂蛋白(a)的水平。這項研究在320名參與者中測試其安全性與有效性，參與者隨機接受不同劑量的lepodisiran（16 mg、96 mg或400 mg）或安慰劑。結果顯示，所有劑量組的脂蛋白(a)水平均顯著降低，16 mg組降低40.8%，96 mg組75.2%，400 mg組達93.9%。不良事件多為輕微，與治療無關。總體而言，lepodisiran在研究期間有效降低脂蛋白(a)水平，該試驗由Eli Lilly資助並註冊於ClinicalTrials.gov（NCT05565742）。 PubMed DOI

第三期臨床試驗EXENATIDE-PD3的結果顯示，exenatide對帕金森氏症患者的神經保護效果並不明顯，治療組與安慰劑組在主要及次要結果上無顯著差異。這意味著exenatide可能無法有效減緩病情進展，未來研究需重新思考有效的神經保護療法，並探索不同的作用機制、聯合療法或新化合物，以應對帕金森氏症的複雜性。 PubMed DOI

最新統合分析顯示，GLP-1 agonists治療帕金森氏症，和安慰劑或標準治療相比，一年內對運動、非運動症狀及生活品質沒明顯改善，但腸胃副作用和體重減輕較常見。未來還需更多高品質研究確認。 PubMed DOI

MIROCALS 臨床試驗發現，低劑量 IL-2 雖然整體上對 ALS 死亡風險沒明顯影響，但調整疾病嚴重度等因素後，特別是腦脊髓液神經退化標記較低的患者，死亡風險有顯著降低。IL-2 安全性佳，能提升調節型 T 細胞。結果顯示 IL-2 可能對部分 ALS 患者有幫助，但還需更多研究確認。 PubMed DOI

一項針對1177位IPF患者的三期臨床試驗顯示，口服PDE4B抑制劑nerandomilast能有效減緩肺功能惡化，52週內FVC下降幅度明顯小於安慰劑。常見副作用為腹瀉，嚴重不良事件發生率則差不多。nerandomilast有望幫助IPF患者維持肺功能。 PubMed DOI

一項針對1176位進行性肺纖維化患者的三期臨床試驗發現，口服nerandomilast每天兩次，能在一年內明顯減緩肺功能惡化（FVC下降幅度減少67–81毫升），副作用以腹瀉最常見，嚴重不良事件發生率則與安慰劑相近。Nerandomilast有望延緩疾病進展。 PubMed DOI

Jacifusen 是針對 FUS 基因突變型 ALS 的反義寡核苷酸藥物。12 位患者使用後，安全性不錯，副作用多為輕微。治療 6 個月後，神經退化指標 NfL 最多降 83%。雖多數病情仍惡化，但有一人明顯恢復，一人持續無症狀。死後檢查顯示病理改善。整體來說，jacifusen 具潛力，但還需更多臨床試驗確認療效。 PubMed DOI

這項12週臨床試驗發現，SGLT2抑制劑dapagliflozin雖然沒改善阿茲海默症患者主要大腦指標，但有助於降低血糖和體脂肪，且提升大腦glutathione。整體安全性良好，代謝改善效果和糖尿病患者類似，顯示對腦部和身體代謝可能有幫助。 PubMed DOI