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C3腎小管病（C3G）是一種罕見的腎臟疾病，主要因補體途徑過度活化而引起，可能導致腎功能衰竭及移植後復發。Iptacopan（LNP023）是一種口服藥物，能抑制補體B因子。在一項針對26名成人的研究中，A組患者的尿蛋白量顯著減少，腎功能改善，血清C3水平上升；而B組移植後復發患者的尿蛋白量略減，eGFR穩定，血清C3水平也顯著增加。整體數據顯示，治療後腎臟活檢中的C3沉積分數下降，支持進一步研究iptacopan的長期療效。 PubMed DOI ♡

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替代性補體途徑在IgA腎病中扮演重要角色，iptacopan是針對這一途徑的因子B抑制劑。在一項第三期的雙盲隨機試驗中，222名IgA腎病患者接受iptacopan（200 mg）或安慰劑，為期24個月。中期分析顯示，iptacopan組在9個月內尿液蛋白與肌酸酐比率減少38.3%（P<0.001），且安全性良好，無增加感染風險。總體而言，iptacopan顯著減少IgA腎病患者的蛋白尿。該試驗由Novartis資助，並已在ClinicalTrials.gov註冊。 PubMed DOI

這項第二期臨床試驗探討了ravulizumab（補體C5抑制劑）對成人IgA腎病患者的療效與安全性。結果顯示，接受ravulizumab治療的患者在約6個月內，蛋白尿減少了30.1%。試驗共招募66名參與者，43名接受ravulizumab，23名接受安慰劑。第26週時，ravulizumab組的蛋白尿減少41.9%，安慰劑組則減少16.8%。雖然ravulizumab組的eGFR略有下降，但程度輕微，且耐受性良好。這些結果顯示ravulizumab在減少蛋白尿方面具有潛力，目前正在招募第三期臨床試驗的參與者。 PubMed DOI

IgA腎病（IgAN）是最常見的原發性腎小球疾病，目前治療選擇不多。一項研究評估了telitacicept這種人源化融合蛋白在成人IgAN患者中的療效，特別是有顯著蛋白尿的患者。結果顯示，接受每週240毫克telitacicept的患者中位蛋白尿減少54.6%，而支持性治療組僅減少20%。telitacicept組的腎功能指標保持穩定，且未報告嚴重不良事件。總體來看，telitacicept對IgAN患者的治療效果顯著且安全。 PubMed DOI

這項研究探討了C3腎小管病（C3G）和原發性免疫複合物介導的增生性腎小管腎炎（IC-MPGN）患者的腎臟移植結果。約50%的患者在診斷後10年內會出現腎功能衰竭，許多人因此尋求移植。研究包含41名接受移植的患者，發現53%的移植器官來自活體捐贈者。在平均4.7年的隨訪中，有7名患者出現疾病復發，復發患者的移植物損失率高達28%。這強調了監測蛋白尿作為早期復發指標的重要性，有助於患者管理及新療法的臨床試驗。 PubMed DOI

NOBLE試驗（NCT04572854）評估了pegcetacoplan這種針對性補體C3/C3b抑制劑在接受移植的患者中，對復發性補體3腎小管病（C3G）及原發性免疫複合體膜增生性腎小管炎（IC-MPGN）的療效與安全性。結果顯示，接受pegcetacoplan治療的患者中，有50%在C3染色上顯著減少，且80%至少有1個數量級的改善。治療後，C3G的組織學活動分數減少超過54%，且大多數不良事件為輕度至中度，顯示該療法安全且耐受性良好。 PubMed DOI

C3腎小管病（C3G）是一種罕見的腎臟疾病，目前尚無特定治療。Pegcetacoplan作為C3的抑制劑，正在進行第三期臨床試驗。本研究報告了五名不符合試驗資格的C3G兒童患者，接受為期12週的非標籤治療。結果顯示，尿液蛋白質與肌酸酐比率顯著下降，紅血球數量減少，血清C3水平增加，且腎功能改善的患者比例高達75%。重要的是，未報告不良事件。這些結果顯示pegcetacoplan可能對C3G兒童患者有益，但仍需進一步大規模研究確認療效與安全性。 PubMed DOI

這項研究分析了膜增生性腎小球腎炎（MPGN）患者的特徵與預後，特別是補體3腎小管病（C3G）和免疫複合物介導的MPGN（IC-MPGN）兩個亞型。研究涵蓋了1979至2018年間的21,697名患者，發現620名診斷為MPGN，其中570名為IC-MPGN，50名為C3G。結果顯示C3G患者的腎功能較差，且IC-MPGN患者的蛋白尿明顯較高。雖然C3G患者初期腎功能受損較重，但長期預後在兩組間相似，顯示C3G需更仔細的監測與治療。 PubMed DOI

這篇研究發現，不論是C3G還是IC-MPGN，只要能把蛋白尿壓到每天1公克以下，腎臟預後就會比較好，腎功能惡化也會比較慢。反之，蛋白尿增加會大幅提高腎衰竭風險。所以，治療這兩種罕見腎病時，重點就是要積極控制和降低蛋白尿。 PubMed DOI

C3腎小球病變是一種罕見腎臟病，腎臟移植後很容易復發，影響大多數患者，導致治療效果不佳。目前還沒有有效預測或預防復發的方法，現有藥物像eculizumab效果有限。現在有新型補體抑制藥物正在研發，未來有望改善治療，但還需要更多研究來指引移植和後續照護。 PubMed DOI

這項國際研究分析225位C3G或IC-MPGN患者，發現腎功能較差、有副蛋白、間質纖維化嚴重會增加腎臟惡化風險；反之，原發性疾病、白人、C4較低則風險較低。研究也建立了新的預測模型。特別是蛋白尿減少50%且低於1公克/天，和腎臟預後較好有明顯關聯，建議作為治療目標。 PubMed DOI