Iptacopan是一種有潛力的口服藥物，可抑制另類補體途徑，對IgA腎病有益。2期研究顯示，iptacopan能明顯降低患者尿蛋白，最高劑量效果最好。藥物耐受性佳，可有效降低補體生物標記。這些結果支持進行第3期試驗，進一步研究iptacopan對IgA腎病的效果。 PubMed DOI

IgA腎病患者中，使用iptacopan可減少蛋白尿和C5b-9水平。這種個人化治療是新型IgAN治療的特色，目前正進行III期臨床試驗。 PubMed DOI

研究評估iptacopan治療IC-MPGN的效果和安全性，招募68名患者，主要評估蛋白尿減少。次要結果包括腎功能和疲勞。這項研究將有助於了解iptacopan在治療這種罕見腎臟疾病中的潛力。 PubMed DOI

Iptacopan是一種口服因子B抑制劑，可提高夜間發作性血紅蛋白尿（PNH）患者的血紅蛋白水平，減輕疲勞，改善血液學和臨床結果。兩項3期試驗顯示，iptacopan單獨治療效果顯著，甚至優於抗C5治療。未接受補體抑制劑的患者也通過iptacopan治療獲得積極結果。 PubMed DOI

補體3腎小管病（C3G）和免疫複合體膜增生性腎小管炎（IC-MPGN）是罕見的慢性腎臟疾病，預後不佳，許多患者在十年內會進展至腎衰竭。研究顯示，55%的C3G或IC-MPGN兒童患者在腎臟移植後5年內會復發，移植物存活率僅61.4%，遠低於對照組的90%。雖然急性排斥反應的發生率相似，但使用針對補體的藥物eculizumab並未顯示有效。這強調了需要更有效的療法來應對這些疾病。 PubMed DOI

補體3 (C3) 腎小球病是一種罕見的自體免疫疾病，會因替代性補體途徑活化而損害腎臟，導致C3在腎小球沉積，最終可能引發腎衰竭。研究評估每日兩次30毫克的avacopan在57名患者中的安全性與療效。結果顯示，avacopan組與安慰劑組在主要指標上無顯著差異，次要指標如尿蛋白比率及腎小球過濾率也未見明顯變化。不良事件在兩組相似，無死亡或新安全性問題。整體而言，研究未達主要終點，avacopan的臨床效果需進一步探討。 PubMed DOI

替代性補體途徑在IgA腎病中扮演重要角色，iptacopan是針對這一途徑的因子B抑制劑。在一項第三期的雙盲隨機試驗中，222名IgA腎病患者接受iptacopan（200 mg）或安慰劑，為期24個月。中期分析顯示，iptacopan組在9個月內尿液蛋白與肌酸酐比率減少38.3%（P<0.001），且安全性良好，無增加感染風險。總體而言，iptacopan顯著減少IgA腎病患者的蛋白尿。該試驗由Novartis資助，並已在ClinicalTrials.gov註冊。 PubMed DOI

C3腎小管病（C3G）是一種罕見的腎臟疾病，與補體途徑失調有關。這項研究回顧了2011至2020年間在12個歐洲腎臟科診斷的108名兒童C3G的自然歷史。結果顯示，65.7%的患者達到完全緩解（CR），而達到CR的機率在1.8年為50%，7年為78%。預測CR的關鍵因素包括入院時的尿蛋白肌酐比率（UPCR）和內毛細血管增生。研究指出，兒童C3G的預後優於成人，強調了蛋白尿和內毛細血管增生的重要性。 PubMed DOI

NOBLE試驗（NCT04572854）評估了pegcetacoplan這種針對性補體C3/C3b抑制劑在接受移植的患者中，對復發性補體3腎小管病（C3G）及原發性免疫複合體膜增生性腎小管炎（IC-MPGN）的療效與安全性。結果顯示，接受pegcetacoplan治療的患者中，有50%在C3染色上顯著減少，且80%至少有1個數量級的改善。治療後，C3G的組織學活動分數減少超過54%，且大多數不良事件為輕度至中度，顯示該療法安全且耐受性良好。 PubMed DOI

C3腎小管病（C3G）是一種罕見的腎臟疾病，目前尚無特定治療。Pegcetacoplan作為C3的抑制劑，正在進行第三期臨床試驗。本研究報告了五名不符合試驗資格的C3G兒童患者，接受為期12週的非標籤治療。結果顯示，尿液蛋白質與肌酸酐比率顯著下降，紅血球數量減少，血清C3水平增加，且腎功能改善的患者比例高達75%。重要的是，未報告不良事件。這些結果顯示pegcetacoplan可能對C3G兒童患者有益，但仍需進一步大規模研究確認療效與安全性。 PubMed DOI