研究比較了慢性淋巴性白血病（CLL）患者的個人化治療，發現伊布替尼-文替柏療法比傳統FCR更有效。使用此療法的患者MRD消失率較高，但心臟副作用風險也較高。總結來說，MRD導向的伊布替尼-文替柏療法對治療CLL更為有效。 PubMed DOI

固體器官移植後的患者罹患惡性腫瘤風險較高，治療時需謹慎考量免疫抑制藥物的影響。一位腎移植接受者罹患CML，在降低劑量的依馬替尼治療下取得成功，並無不良反應。移植患者使用TKI藥物通常耐受性良好，只要管理藥物相互作用，可維持良好治療效果和預後。 PubMed DOI

研究測試了新療法，先用CAR T細胞療法再半相合同胞移植，10名CD7陽性白血病或淋巴瘤患者全部完全緩解，但有些有不良反應。一年後生存率為68％，無疾病生存率為54％。這結合療法被視為安全有效，可提供CD7陽性腫瘤患者另一治療選擇。 PubMed DOI

一項針對30到70歲B細胞前驅急性淋巴細胞白血病（BCP-ALL）老年患者的第三期臨床試驗，研究將雙特異性T細胞接合劑blinatumomab加入治療的效果。488名患者中，224名達到MRD陰性，隨機分為接受blinatumomab加鞏固化療或僅鞏固化療。結果顯示，blinatumomab組的3年整體生存率為85%，顯著高於化療組的68%；無復發生存率也更佳（80%對64%）。不過，blinatumomab組的神經精神事件發生率較高。總體而言，這項研究顯示blinatumomab能顯著改善患者的生存結果。 PubMed DOI

使用elivaldogene autotemcel（eli-cel）基因療法治療腦性腎上腺白質變性顯示潛力，但癌症風險仍令人擔憂。在67名接受治療的患者中，有7名發展出血液系統癌症，包括骨髓增生異常綜合症和急性髓性白血病，且多數患者有基因異常。接受同種異體造血幹細胞移植的患者大多無病狀，部分患者仍存活並反應良好。這顯示eli-cel的療效，但也需注意腫瘤生成的風險。 PubMed DOI

β地中海貧血（TDT）是一種需要終身輸血的嚴重疾病，可能導致鐵過載等併發症。Betibeglogene autotemcel（beti-cel）基因療法透過改造患者的造血幹細胞，目標是實現輸血獨立。HGB-212研究在歐洲和美國進行，招募了18名特定基因型的患者。結果顯示，89%的患者在近48個月內成功維持輸血獨立，且未出現嚴重不良事件。這些結果顯示beti-cel可能成為治療β地中海貧血的新選擇，患者將持續接受15年的監測以評估長期效果。 PubMed DOI

這項研究評估自體基因修正造血幹細胞輸注對法尼氏貧血患者骨髓衰竭的安全性與有效性，進行於西班牙的FANCOLEN-1臨床試驗，共有九名患者參與。結果顯示，62.5%的可評估患者達到主要有效性終點，且大多數不良事件輕微，與治療無關。研究顯示，無需基因毒性調理的造血基因治療能持續改善法尼氏貧血患者的狀況，並獲得多方支持。 PubMed DOI

這項研究探討自體造血幹細胞移植（ASCT）對非AL型澱粉樣變性單克隆免疫球蛋白病（MGRS）患者的療效。研究納入53名患者，結果顯示ASCT組的無進展生存期（PFS）顯著長於非ASCT組（58.4個月對16.4個月）。ASCT組的整體反應率和深度反應率也較高，且長期生存率優於非ASCT組。ASCT的毒性可控，未見移植相關死亡事件。總結來說，ASCT對非AL型澱粉樣變性MGRS患者是一種安全有效的治療選擇，能顯著改善生存和血液學緩解。 PubMed DOI

慢性骨髓性白血病（CML）是一種癌症，主要特徵是費城染色體和BCR::ABL1基因。每年在美國約有9,300個新病例，大多數患者在慢性期就診。自從引入酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）後，CML的死亡率顯著下降，生存率已接近一般人口。FDA已批准六種TKIs，第二代和第三代藥物效果更佳，但也可能有副作用。對於無反應或病情惡化的患者，異體造血幹細胞移植是另一選擇。總之，CML可透過TKIs有效管理，選擇合適的治療方案非常重要。 PubMed DOI

這項針對50位HSCT後發生CKD的病人研究發現，最常見的腎臟病理型態是TMA和MN。TMA主要造成腎功能異常，MN則以腎病症候群為主。MN病人對治療反應較好，整體五年存活率和腎臟存活率都很高，大多數病人對類固醇合併免疫抑制劑治療效果不錯，尤其是MN病人。 PubMed DOI