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同種異體造血幹細胞移植是治療骨髓纖維化的唯一根治方法。研究分析324名患者的突變清除情況,發現第30天時,JAK2突變患者42%達成清除,CALR突變73%,MPL突變54%。突變清除與較低的復發率及改善的無病生存率和整體生存率有關,1年內的復發率清除者為6%,未清除者為21%。研究指出,移植後早期的突變清除是預測更好結果的重要指標。 PubMed DOI


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這份報告探討了兩名患者在參加CARTITUDE-4試驗後,接受ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel)治療後,出現惡性單克隆T細胞增生的情況。這些患者的單克隆T細胞中發現CAR轉基因的表達和整合,顯示可能有多種內外部因素影響其發展,包括TET2突變、致癌基因變異、基因變異、病毒感染及先前的治療。儘管如此,插入突變在T細胞淋巴瘤中的角色仍不明確。該研究由強生和傳奇生技資助,並在ClinicalTrials.gov註冊。 PubMed DOI

這項研究探討自體造血幹細胞移植(ASCT)對非AL型澱粉樣變性單克隆免疫球蛋白病(MGRS)患者的療效。研究納入53名患者,結果顯示ASCT組的無進展生存期(PFS)顯著長於非ASCT組(58.4個月對16.4個月)。ASCT組的整體反應率和深度反應率也較高,且長期生存率優於非ASCT組。ASCT的毒性可控,未見移植相關死亡事件。總結來說,ASCT對非AL型澱粉樣變性MGRS患者是一種安全有效的治療選擇,能顯著改善生存和血液學緩解。 PubMed DOI

慢性骨髓性白血病(CML)是一種癌症,主要特徵是費城染色體和BCR::ABL1基因。每年在美國約有9,300個新病例,大多數患者在慢性期就診。自從引入酪氨酸激酶抑制劑(TKIs)後,CML的死亡率顯著下降,生存率已接近一般人口。FDA已批准六種TKIs,第二代和第三代藥物效果更佳,但也可能有副作用。對於無反應或病情惡化的患者,異體造血幹細胞移植是另一選擇。總之,CML可透過TKIs有效管理,選擇合適的治療方案非常重要。 PubMed DOI

這項針對50位HSCT後發生CKD的病人研究發現,最常見的腎臟病理型態是TMA和MN。TMA主要造成腎功能異常,MN則以腎病症候群為主。MN病人對治療反應較好,整體五年存活率和腎臟存活率都很高,大多數病人對類固醇合併免疫抑制劑治療效果不錯,尤其是MN病人。 PubMed DOI

當帶有CHIP突變的血球細胞進入腫瘤時,稱為腫瘤浸潤性克隆性造血(TI-CH)。大型研究發現,TI-CH在肺癌等癌症中很常見,且比單純CHIP更容易導致死亡或復發。尤其TET2突變會讓腫瘤內免疫細胞增加,促使腫瘤長更快,讓癌症預後變差,也會影響腫瘤微環境。 PubMed DOI

這項基因治療用患者自己的幹細胞修飾健康基因,成功治療九位嚴重LAD-I兒童。治療後兩年,全部存活且無需捐贈者移植,感染和住院次數大減,也沒出現嚴重副作用。這方法對嚴重LAD-I來說既安全又有效。 PubMed DOI

這項第三期臨床試驗發現,針對新診斷、適合自體幹細胞移植的多發性骨髓瘤患者,利用MRD狀態來決定鞏固治療方式,並沒有帶來明顯好處。不論是MRD陰性或陽性患者,額外的移植或藥物治療都沒有顯著提升治療效果,也沒發現新的安全疑慮。 PubMed DOI

對於高風險血液癌症成人,接受相合親屬造血幹細胞移植後,使用cyclophosphamide加cyclosporin的新預防方案,比傳統的cyclosporin加methotrexate更能延長無GVHD、無復發的存活期,且嚴重急性GVHD發生率較低,副作用發生率則差不多,無論前處理強度如何都有效。 PubMed DOI

這項第三期臨床試驗顯示,ibrutinib 搭配 venetoclax 用於慢性淋巴性白血病(CLL)治療,效果比單用 ibrutinib 或傳統 FCR 化療更好。組合治療讓更多病人達到不可偵測的微小殘留疾病,五年無疾病惡化存活率高達 93.9%,明顯優於其他治療方式,整體存活率也較佳。這證實組合療法對 CLL 病人更有利。 PubMed DOI

慢性腎臟病(CKD)在接受異體造血幹細胞移植(HSCT)後越來越常見,約有一成病人在半年內發生。年紀較大、血液疾病拖比較久,會增加CKD風險;但如果是急性淋巴性白血病,反而比較不容易得CKD。隨著HSCT存活率提升,CKD已成為重要共病,需特別注意高風險族群。 PubMed DOI