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B細胞急性淋巴母細胞白血病(B-cell ALL)是兒童最常見的癌症,雖然治癒率高,但復發仍是主要死亡原因。最近進行了一項第三期臨床試驗,評估雙特異性T細胞接合劑blinatumomab加上標準化療對新診斷的標準風險B細胞ALL兒童的療效。結果顯示,接受blinatumomab的患者3年無病生存率達96.0%,顯著高於僅接受化療的87.9%。雖然有些副作用較高,但整體療效明顯改善。這項研究由美國國立衛生研究院資助。 PubMed DOI


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研究評估CAR22對大B細胞淋巴瘤患者的效果,特別是對CAR19療法後復發或CD19陰性病患者。結果顯示CAR22耐受性佳,且無明顯毒性。療效對CAR19後病情進展的患者有希望,顯示CD22可能是有效的治療靶點。需進一步研究長期效果,並找出最適合的患者族群。 PubMed DOI

這項研究探討了在類固醇依賴性或頻繁復發的腎病綜合症兒童中使用rituximab(RTX)的情況。研究涵蓋89名患者,隨訪時間從12.2到43.2個月。結果顯示,37.1%的患者在RTX治療後復發,主要風險因素包括有類固醇抗藥性腎病的病史及NK細胞比例低。復發患者中,78.8%在B細胞恢復後繼續RTX治療,且這些患者的復發率顯著低於未繼續治療者。研究結論指出,持續RTX治療能有效降低復發風險。 PubMed DOI

Talquetamab 和 teclistamab 是用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤的雙特異性抗體。最近進行了一項 1b-2 期研究,評估這兩種藥物的聯合療效。研究納入 94 名患者,建議的治療方案為 talquetamab 0.8 mg/kg 和 teclistamab 3.0 mg/kg,每兩週一次。結果顯示,接受建議方案的患者反應率達 80%,且維持反應的可能性在 18 個月時為 86%。不過,嚴重感染的發生率較單獨用藥時高。整體而言,聯合療法在許多患者中顯示出持久的療效。 PubMed DOI

FT596是一種新型療法,利用誘導多能幹細胞(iPSCs)來治療B細胞淋巴瘤。它結合了CD19 CAR、CD16 Fc受體和白介素-15融合體,進行第一期臨床試驗,目的是確定推薦的第二期劑量(RP2D)及評估安全性和療效。研究在美國九個地點進行,共86名患者參加,結果顯示療法耐受良好,RP2D初步確定為每個療程三劑1.8 × 10^9個細胞。FT596顯示出良好的安全性和療效,可能克服現有免疫治療的限制。該試驗已在ClinicalTrials.gov註冊。 PubMed DOI

這項研究探討了rituximab作為小兒特發性腎病綜合症(INS)的第一線治療,傳統上通常使用類固醇,但副作用明顯。研究納入17名在2022年1月至2023年12月間新診斷的兒童,接受rituximab治療。結果顯示,12名患者在中位19天內達到完全緩解,且在41到112週的隨訪中,11名患者持續維持緩解,僅一名患者復發。治療期間未報告嚴重不良事件,顯示rituximab可能是一種安全有效的治療選擇。 PubMed DOI

一項第三期臨床試驗顯示,對於未治療的慢性淋巴細胞白血病(CLL)患者,acalabrutinib-venetoclax(有或沒有obinutuzumab)療法顯著改善無進展生存期(PFS)。研究納入867名患者,隨訪中位數40.8個月,acalabrutinib-venetoclax組的36個月PFS率為76.5%,而化學免疫療法組僅為66.5%。整體生存率也較佳,分別為94.1%和85.9%。不良事件中,中性粒細胞減少症最為常見。總體而言,acalabrutinib-venetoclax療法對未治療的CLL患者提供了顯著優勢。 PubMed DOI

這項研究發現,rituximab(RTX)單獨治療兒童特發性腎病症候群,6週內完全緩解率明顯低於類固醇(33.3%比100%),但對RTX有反應的孩子後續都沒復發,類固醇組則常復發。兩組安全性和類固醇總暴露量差不多。總結來說,RTX誘導緩解效果較差,但有反應者緩解較持久。 PubMed DOI

一種新型「裝甲型」CAR T細胞治療(huCART19-IL18),能同時攻擊CD19並分泌IL-18來增強抗癌力。針對21位曾失敗過CD19 CAR T治療的淋巴瘤病人測試,結果顯示安全性不錯,副作用可控。治療後3個月有81%病人有反應,52%完全緩解,效果可維持約9.6個月。這項治療有望成為復發病人的新選擇。 PubMed DOI

美國2010到2022年兒童腎病症候群治療趨勢顯示,rituximab使用明顯增加,近半數患童合併使用類固醇節省藥物。現今最常用的藥物是rituximab、tacrolimus和mycophenolate,傳統的cyclosporine和cyclophosphamide則逐漸被取代。 PubMed DOI

這項第三期臨床試驗顯示,ibrutinib 搭配 venetoclax 用於慢性淋巴性白血病(CLL)治療,效果比單用 ibrutinib 或傳統 FCR 化療更好。組合治療讓更多病人達到不可偵測的微小殘留疾病,五年無疾病惡化存活率高達 93.9%,明顯優於其他治療方式,整體存活率也較佳。這證實組合療法對 CLL 病人更有利。 PubMed DOI