研究目的是探討達帕格列酮對遺傳性蛋白尿性腎病兒童的療效和安全性。研究結果顯示，達帕格列酮治療可有效減少蛋白尿並增加血清白蛋白，且無嚴重不良事件。總結來說，這項研究對於評估達帕格列酮在兒童患者中的應用具有重要價值。 PubMed DOI

FGF2對治療急性腎損傷（AKI）並預防慢性腎臟疾病（CKD）有潛力。研究顯示，給予FGF2能保護腎臟、減少發炎，並減輕損傷。FGF2的保護作用包括減少炎症、抑制纖維化相關信號、維持毛細血管結構。早期使用FGF2可有效防止AKI進展為CKD，顯示FGF治療在此領域有潛力。 PubMed DOI

研究指出，使用尼克酰胺緩釋劑（NAMR）治療可以有效地降低血液透析患者的血清磷酸鹽水平。研究還發現，iFGF23和cFGF23之間有密切關係，iFGF23更能準確預測磷酸鹽水平變化。在降低血清磷酸鹽水平時，應該重視iFGF23水平，這對患者的血漿FGF23預測至關重要。 PubMed DOI

癌細胞可以改變使用葡萄糖的方式，影響治療效果。有些肝母細胞瘤患者對順鉑化療產生抗藥性，預後不佳。研究指出，增加攝取糖可能導致順鉑抗藥性。通過抑制葡萄糖轉運蛋白，特別是SGLT2，可減少肝母細胞瘤對順鉑的抗藥性。該研究證實SGLT2是關鍵轉運蛋白，使用SGLT2抑制劑dapagliflozin可減少抗藥性和葡萄糖攝取。同時抑制SGLT2可能成為治療對順鉑產生抗藥性的肝母細胞瘤的新方法。 PubMed DOI

嬰兒型腎病性囊性氨基酸酸尿症（INC）是一種罕見疾病，影響腎臟，可能導致慢性腎臟疾病。半胱氨酸治療改善小兒INC患者預後。研究比較64名INC兒童和302名慢性腎臟疾病兒童，INC患者25年來身體比例和脂肪儲存持續異常，腎功能穩定，鹼性磷酸酶高，骨骼問題持續。INC特徵為胸部形狀和體脂肪，原因未明。 PubMed DOI

NF2相關的施旺腫瘤症是一種腫瘤易感症候群，目前尚無經核准的治療方法。一項研究在患有漸進性NF2-SWN腫瘤的患者中測試了布格替尼，發現在各種腫瘤類型中出現放射影響，對脊膜瘤和非前庭神經鞘瘤有益。還觀察到聽力改善和疼痛嚴重程度減輕。布格替尼耐受性良好。 PubMed DOI

次級甲狀旁腺功能亢進症（sHPT）在快速成長的嬰兒中，特別是接受透析的嬰兒，成為一個重要議題。本研究評估了2009至2021年間，26名3歲以下接受透析的兒童使用cinacalcet的情況。這些兒童在治療開始時中位年齡為18個月，PTH水平顯著高於正常範圍。治療期間，PTH水平顯著下降，顯示出良好的管理效果。然而，有七名嬰兒出現低鈣血症，三名則有早熟跡象。這顯示cinacalcet對年幼兒童的sHPT有效，但需謹慎監測鈣水平及內分泌影響。 PubMed DOI

這項研究探討SLC34A1和SLC34A3基因變異對腎臟磷酸鹽流失的影響，可能引發低磷血症及高鈣尿症等問題，進而導致腎結石和腎鈣化。研究在2010至2023年間於格勒諾布爾大學醫院進行，涵蓋11名患者，發現90%有高鈣尿症，45%有高鈣三醇血症。管理策略包括超水合和飲食調整，效果良好，部分患者腎功能正常。研究強調需針對個別患者制定管理計畫，並指出氟康唑等藥物的潛力，需進一步研究確認。 PubMed DOI

苯酮尿症（PKU）是一種遺傳疾病，會使體內苯丙氨酸（Phe）濃度過高。APHENITY研究評估了口服治療sepiapterin在PKU患者中的效果與安全性。這項第三期臨床試驗在13個國家的34個中心進行，包含187名參與者。結果顯示，sepiapterin組的Phe水平顯著降低63%，而安慰劑組僅1%。雖然59%的sepiapterin接受者報告輕微不良事件，但未發生嚴重事件。研究認為sepiapterin是一種有效且耐受性良好的治療選擇。 PubMed DOI

T2NOW 試驗調查 dapagliflozin 和 saxagliptin 在 2 型糖尿病兒童患者中的長期效果，研究持續 104 週，包含 52 週的治療和 52 週的隨訪。參與者為 210 名年齡 10 到 17 歲的兒童，接受過不同劑量的藥物或安慰劑治療。 主要發現包括：身高和體重略有增加，BMI 穩定；性成熟進展正常；骨骼健康無不良影響；不良事件報告比例相似，且無死亡事件。總體而言，dapagliflozin 和 saxagliptin 對 T2D 兒童的生長和安全性無顧慮。 PubMed DOI