Imetelstat in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes who have relapsed or are refractory to erythropoiesis-stimulating agents (IMerge): a multinational, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial.
Imetelstat用於低風險骨髓增生異常綜合症患者的治療（IMerge）：一項多國、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期試驗。 Lancet 2024-02-02

研究比較了對於無法接受促紅細胞生成劑治療的貧血患者，使用imetelstat（一種端粒酶抑制劑）與安慰劑的效果。研究結果顯示，imetelstat能明顯提高不需輸血的比率，並展現出新的作用機制，讓患者持續不需輸血且改善疾病進展。 PubMed DOI

AAV1-hOTOF gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial.
AAV1-hOTOF基因治療對於常染色體隱性聽力9型的單臂試驗。 Lancet 2024-01-27

研究報告指出使用攜帶人類OTOF基因的腺病毒進行基因治療，對治療常染色體隱性聽力喪失9型的兒童是安全且有效的。六名兒童中有五名聽力有所改善，且聽覺閾值明顯下降。這種基因治療不僅安全，也為這種聽力喪失提供了有希望的治療方法。 PubMed DOI

Gene therapy for neovascular age-related macular degeneration by subretinal delivery of RGX-314: a phase 1/2a dose-escalation study.
透過視網膜下輸送 RGX-314 進行新生血管型年齡相關性黃斑部病變的基因治療：一項第1/2a期劑量逐步增加研究。 Lancet 2024-03-30

頻繁注射抗VEGF-A可預防nAMD患者視力喪失，但治療不足仍常見。RGX-314基因治療為新方法，單次注射持續抑制VEGF-A，研究顯示安全有效，可改善視力。治療耐受良好，但可能引起眼睛色素變化。總結來說，RGX-314對減輕治療負擔、保持視力有潛力。 PubMed DOI

Sequential CD7 CAR T-Cell Therapy and Allogeneic HSCT without GVHD Prophylaxis.
CD7 CAR T細胞療法與無GVHD預防的異基因HSCT序列治療。 N Engl J Med 2024-04-24

研究測試了新療法，先用CAR T細胞療法再半相合同胞移植，10名CD7陽性白血病或淋巴瘤患者全部完全緩解，但有些有不良反應。一年後生存率為68％，無疾病生存率為54％。這結合療法被視為安全有效，可提供CD7陽性腫瘤患者另一治療選擇。 PubMed DOI

Exagamglogene Autotemcel for Transfusion-Dependent β-Thalassemia.
Exagamglogene Autotemcel用於依賴輸血的β地中海貧血。 N Engl J Med 2024-04-24

Exa-cel是一種利用CRISPR-Cas9基因編輯技術的非病毒細胞治療，可以幫助β-地中海貧血患者重新啟動胎兒血紅蛋白的合成，讓他們不再需要輸血。研究顯示，91%的患者接受Exa-cel治療後成功達到獨立不需輸血的狀態，且無死亡或癌症報告。這種治療通常耐受性良好，且能明顯增加胎兒血紅蛋白水平。 PubMed DOI

Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease.
嚴重鐮狀細胞病的 Exagamglogene Autotemcel。 N Engl J Med 2024-04-25

Exa-cel是一種利用CRISPR-Cas9基因編輯的非病毒細胞治療，用來治療鐮狀細胞病。在第3期研究中，接受Exa-cel治療的患者中，有97%在至少接受12個月後沒有發生嚴重的血管阻塞危機，所有患者也沒有因此而住院。這種療法的安全性與標準治療相似，並且沒有出現癌症的情況。 PubMed DOI

Thrombotic Microangiopathy as an Emerging Complication of Viral Vector-Based Gene Therapy.
病毒載體基因治療的新興併發症：血栓性微血管病。 Kidney Int Rep 2024-07-31

基因療法在治療嚴重的單基因疾病上展現出很大潛力，但也有風險。其中一個主要的不良事件是血栓性微血管病（TMA）。這篇綜述介紹了基因療法的基本概念及病毒載體引發的免疫反應，並探討了TMA的發生率、臨床表現及其潛在機制，如補體激活。進一步的研究對於了解TMA的發病機制及制定有效的預防策略，對於應對這一基因療法的嚴重併發症非常重要。 PubMed DOI

Gene Therapy with Fidanacogene Elaparvovec in Adults with Hemophilia B.
成人B型血友病的Fidanacogene Elaparvovec基因療法。 N Engl J Med 2024-09-25

Fidanacogene elaparvovec是一種針對B型血友病的基因療法，透過腺相關病毒載體傳遞高活性的人類第九因子。在一項針對18至65歲男性的第三期研究中，治療後年化出血率從4.42次降至1.28次，減少71%。雖然有部分參與者出現氨基轉移酶升高或第九因子下降，但未報告嚴重不良事件。整體而言，這項療法顯示出優於傳統預防性治療的效果，並穩定第九因子的表達。該研究由輝瑞資助，並已在ClinicalTrials.gov註冊。 PubMed DOI

Hematologic Cancer after Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy.
腦性腺白質失養症基因治療後的血液癌症。 N Engl J Med 2024-10-10

使用elivaldogene autotemcel（eli-cel）基因療法治療腦性腎上腺白質變性顯示潛力，但癌症風險仍令人擔憂。在67名接受治療的患者中，有7名發展出血液系統癌症，包括骨髓增生異常綜合症和急性髓性白血病，且多數患者有基因異常。接受同種異體造血幹細胞移植的患者大多無病狀，部分患者仍存活並反應良好。這顯示eli-cel的療效，但也需注意腫瘤生成的風險。 PubMed DOI

Lentiviral Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy.
腦性腎上腺白質營養不良的慢病毒基因療法。 N Engl J Med 2024-10-10

腦性腎上腺白質營養不良症（CALD）是一種嚴重的X連鎖疾病，會導致神經功能下降和早期死亡。針對早期CALD的基因療法elivaldogene autotemcel（eli-cel）正在進行療效和安全性測試。在一項包含32名患者的研究中，91%的患者在24個月後無重大殘疾，整體生存率達94%。中位隨訪6年後，94%的患者神經功能穩定，81%無重大殘疾。雖然療法效果良好，但仍需注意可能的副作用及腫瘤風險。該研究由Bluebird Bio資助。 PubMed DOI

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