目前臨床試驗中的數據存取和利用方式幾乎沒有改變，導致系統碎片化和效率低下，影響證據的質量與數量。雖然試驗設計有所改善，但數據收集仍然成本高且勞動密集，限制了對不同患者群體的有效性評估。隨著對隨機臨床試驗證據需求的增加，亟需整合電子健康紀錄的互通性和數據標準化，建立一個有凝聚力的數據基礎設施。我們提出現代化的願景，強調多樣數據來源的收集與評估，以及健康數據的重複利用，並強調多學科合作的重要性。 PubMed DOI

在隨機試驗中，死亡事件可能會影響研究結果，這被稱為競爭風險。傳統的Cox比例風險模型將死亡視為截尾數據，可能導致偏差，因為它假設存活者能代表未存活者。Fine和Gray模型雖然常用，但有時應用不當。為了解決這些問題，我們提出了一種多重插補的方法，能更好地考量死亡與未觀察結果風險的關係。我們透過三個心血管試驗的例子和模擬研究，展示了這種方法的有效性，並提供了對未來臨床試驗管理競爭風險的實用建議。 PubMed DOI

隨機臨床試驗對於心血管治療的有效性和安全性非常重要，但面臨高成本、長時間及缺乏多樣性等挑戰。人工智慧（AI）技術的應用有助於改善試驗設計、病人招募、知情同意、結果評估等方面。不過，AI也有風險，如結果不準確、對某些族群的偏見及隱私問題。為了解決這些問題，醫學期刊和監管機構正在建立新的評估框架。謹慎且透明地使用AI對於確保試驗結果的完整性至關重要。 PubMed DOI

試驗模擬，又稱目標試驗模擬，透過模仿隨機對照試驗（RCTs）來增強流行病學和因果推斷，旨在減少偏差和混雜因素，得出更準確的因果結論。這方法的關鍵在於明確起始點、使用傾向分數配對等技術模擬隨機分配，並確保各組可比性。隨著真實世界數據來源的增加，這種方法越來越受重視，幫助研究人員獲得有意義的治療效果見解，指導臨床實踐。不過，數據質量和未測量的混雜因素仍是挑戰，未來可能會結合機器學習來應對。總之，試驗模擬在從觀察數據中獲得可靠因果推斷方面是一大進展，將有助於公共健康。 PubMed DOI

醫療同意書的可讀性普遍高於患者的平均閱讀水平，這對知情同意造成挑戰，並可能影響臨床試驗的參與者留存率。研究分析了截至2023年1月1日美國的聯邦資助臨床試驗同意書，發現其平均Flesch-Kincaid年級水平為12.0，遠高於美國成年人通常的8年級水平。可讀性每增加一級，退選率就增加16%。使用大型語言模型簡化同意書後，能在保留法律內容的同時降低可讀性，顯示改善可讀性對提升參與度的重要性。該研究無外部資金，作者無利益衝突。 PubMed DOI

近5到10年來，腎臟疾病的研究進展顯著，特別是針對糖尿病患者。研究顯示，腎病進展的模式相似，新療法雖能減緩病情，但無法完全阻止腎功能下降。未來試驗需面對挑戰，包括設計更大且包容的研究，以確保結果可靠。新藥如SGLT2抑制劑在慢性腎病中顯示良好效果，強調多樣化患者群體的重要性。簡化試驗流程和創新招募策略將有助於提升研究質量，改善患者護理。 PubMed DOI

人工智慧（AI）正在改變醫療保健，但也帶來了倫理和法規挑戰。本研究旨在建立一個可信賴的AI框架，強調透明度和公平性，並提供可行策略以在臨床中實施。透過文獻回顧，發現目前AI治理存在缺口，提出了適應性監管框架和可量化的可信度指標。研究強調多方參與和全球合作的重要性，以確保AI創新能解決醫療需求。實現可信賴的AI需要技術進步、倫理保障和持續合作，促進負責任的創新並提升病人結果。 PubMed DOI

臨床試驗對醫學進步和病人獲得新療法非常重要，但像 ClinicalTrials.gov 的複雜語言讓人難以理解。本研究探討大型語言模型（LLMs），特別是 GPT-4，如何改善病人對癌症臨床試驗的教育。研究人員利用知情同意書，透過兩種 AI 方法創建易懂的摘要，並設計多選題評估病人理解。結果顯示，AI 生成的摘要更易讀，且超過 80% 的參與者表示理解更好。儘管 LLMs 有助於增強病人參與，但仍需解決準確性和倫理問題，未來應專注於改善 AI 流程和遵循法規。 PubMed DOI

這篇手稿探討末期腎病（ESKD）患者的體外治療評估，重點在意大利與美國之間的成本效益及以患者為中心的護理平衡。由於透析成本高昂，分析新技術的經濟影響與臨床效益變得重要。成本效益分析（CEA）和健康技術評估（HTA）是評估醫療介入的工具，但常忽略患者生活品質的改善。論文提出二維框架，強調經濟因素與患者結果的平衡，並主張納入生物倫理原則，確保介入措施考量社會與倫理影響，最終目標是提供公平有效的醫療服務。 PubMed DOI

目前針對腎衰竭患者CKD-MBD治療的臨床試驗，多半只看實驗室數據，較少關注像死亡率或心臟病這些重要臨床結果。雖然近期有LANDMARK、PHOSPHATE等試驗開始補足，但仍需更多大型、實用的臨床研究，特別是針對PTH目標，來確認積極治療是否真能改善病人預後。未來應優先考慮真實世界、具臨床意義的結果及可行的治療方式。 PubMed DOI