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這項研究探討agalsidase beta治療對Fabry病患者的長期影響,特別是腎功能和臨床事件風險。研究發現,接受治療的患者在5年內的腎功能下降幅度顯著低於未治療者,下降率分別減少約54%和53%。此外,接受治療的患者面臨的嚴重臨床事件風險也顯著降低。對於年輕患者,治療後6個月內血漿中的GL-3水平大多正常化。總體而言,agalsidase beta治療對Fabry病患者的腎功能保護及降低臨床事件風險效果良好。 PubMed DOI

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