ANCA相關血管炎可能導致嚴重器官損傷，FDA批准的新藥Avacopan在治療嚴重病例中顯示潛力。一位58歲女性患有ANCA相關血管炎和腎衰竭，在未對利妥昔單抗和糖皮質激素反應後，接受Avacopan治療後獲得改善。 PubMed DOI

Iptacopan是一種有潛力的口服藥物，可抑制另類補體途徑，對IgA腎病有益。2期研究顯示，iptacopan能明顯降低患者尿蛋白，最高劑量效果最好。藥物耐受性佳，可有效降低補體生物標記。這些結果支持進行第3期試驗，進一步研究iptacopan對IgA腎病的效果。 PubMed DOI

補體系統過度活化導致C3G等疾病，Pegcetacoplan是一種潛力藥物，可降低蛋白尿、穩定腎功能，並安全有效地治療C3G患者。這項研究顯示Pegcetacoplan可能成為治療C3G和其他補體介導的腎小球疾病的有益方法。 PubMed DOI

Iptacopan為治療C3腎小球病的潛在方法，研究顯示可降低尿蛋白、改善腎臟病變，並調節補體途徑。藥物耐受性良好，但可能引起輕微不良事件。iptacopan有望成為C3G的有效治療。 PubMed DOI

口服C5a受體拮抗劑Avacopan在低氧性肺出血的AAV患者中顯示潛在效益，但需進一步研究確認。八名接受治療的患者肺出血消退並有氧氣支持改善，但也有副作用風險。總體而言，結果有希望但仍需更多研究支持。 PubMed DOI

研究評估iptacopan治療IC-MPGN的效果和安全性，招募68名患者，主要評估蛋白尿減少。次要結果包括腎功能和疲勞。這項研究將有助於了解iptacopan在治療這種罕見腎臟疾病中的潛力。 PubMed DOI

C3腎小球病是一個罕見的疾病，是因為補體替代途徑過度活化所導致的。研究發現，腎臟狀況高水平末端途徑活化的患者比較差。在腎臟中有C5b-9沉積，與慢性程度和預後相關。免疫反應基因分析顯示，C3腎小球病患者基因表達增加。高C5b-9沉積的患者有明顯的基因和組織特徵，顯示特定疾病表現和預後。 PubMed DOI

研究發現，92位接受avacopan治療的ANCA相關血管炎患者，有90%在26週時達臨床緩解，52週時達84%。腎臟受累患者腎功能改善。部分患者接受利妥昔單抗和環磷酰胺聯合治療或血漿置換。20%因不良事件停止使用avacopan，以血清氨基轉移酶升高為主。研究顯示avacopan對治療AAV有效且安全，適用於更廣泛人群。 PubMed DOI

替代性補體途徑在IgA腎病中扮演重要角色，iptacopan是針對這一途徑的因子B抑制劑。在一項第三期的雙盲隨機試驗中，222名IgA腎病患者接受iptacopan（200 mg）或安慰劑，為期24個月。中期分析顯示，iptacopan組在9個月內尿液蛋白與肌酸酐比率減少38.3%（P<0.001），且安全性良好，無增加感染風險。總體而言，iptacopan顯著減少IgA腎病患者的蛋白尿。該試驗由Novartis資助，並已在ClinicalTrials.gov註冊。 PubMed DOI

C3腎小管病（C3G）是一種罕見的腎臟疾病，與補體途徑失調有關。這項研究回顧了2011至2020年間在12個歐洲腎臟科診斷的108名兒童C3G的自然歷史。結果顯示，65.7%的患者達到完全緩解（CR），而達到CR的機率在1.8年為50%，7年為78%。預測CR的關鍵因素包括入院時的尿蛋白肌酐比率（UPCR）和內毛細血管增生。研究指出，兒童C3G的預後優於成人，強調了蛋白尿和內毛細血管增生的重要性。 PubMed DOI