研究115名接受CAR T細胞療法的患者，發現21%出現AKI，多數在一個月內康復。風險因素包括男性、CKD、CRS和ICANS。CRS和ICANS是常見併發症，有些需用藥物治療。少數患者在30天內出現嚴重併發症或死亡，主因感染或心臟衰竭。AKI在CAR T療法中常見但輕微。 PubMed DOI

研究顯示阿法米特雷斯基因自體淋巴細胞治療晚期滑膜肉瘤或黏液圓細胞脂肪肉瘤有效，整體反應率為37％。不良事件中以細胞因子釋放綜合徵最常見，但可控制。T細胞受體療法對實體腫瘤有效，值得進一步研究。 PubMed DOI

腎移植後癌症是一個嚴重的併發症，也是器官移植接受者疾病和死亡的主要原因。用於防止器官排斥的免疫抑制藥物也會降低身體對抗癌症的能力。採用細胞免疫治療，一種增強免疫系統的治療方法，正在探索其在治療移植患者癌症方面的潛力。這種治療包括病毒特異性T細胞治療和嵌合抗原受體T細胞治療。雖然這些治療更常用於血癌和骨髓移植，但對器官移植接受者也顯示出潛力。本文討論了採用細胞免疫治療的發展、在器官移植患者中的目前應用、挑戰和未來方向。 PubMed DOI

研究測試了新療法，先用CAR T細胞療法再半相合同胞移植，10名CD7陽性白血病或淋巴瘤患者全部完全緩解，但有些有不良反應。一年後生存率為68％，無疾病生存率為54％。這結合療法被視為安全有效，可提供CD7陽性腫瘤患者另一治療選擇。 PubMed DOI

CAR T細胞療法後可能會有第二型腫瘤風險，特別是因為病毒載體整合而引起的T細胞腫瘤。一項研究調查了724名自2016年以來在一家醫學中心接受T細胞療法的患者，發現其中一例患者在治療擴散性大B細胞淋巴瘤後出現次發性T細胞淋巴瘤。研究對腫瘤、CAR T細胞和正常造血細胞進行了詳細分析，發現這些淋巴瘤具有獨特特徵，但都帶有EB病毒陽性和DNMT3A、TET2基因的突變。研究指出CAR T細胞療法後第二型腫瘤的罕見性，並提供了關於定義克隆關係和監控病毒載體的見解。 PubMed DOI

患者曾接受CAR T細胞治療，發現腫瘤含CAR基因，基因檢測顯示潛病毒插入。腫瘤樣本發現多個可能與癌症相關的基因改變。研究由MedStar喬治城大學醫院支持。 PubMed DOI

基因療法在治療嚴重的單基因疾病上展現出很大潛力，但也有風險。其中一個主要的不良事件是血栓性微血管病（TMA）。這篇綜述介紹了基因療法的基本概念及病毒載體引發的免疫反應，並探討了TMA的發生率、臨床表現及其潛在機制，如補體激活。進一步的研究對於了解TMA的發病機制及制定有效的預防策略，對於應對這一基因療法的嚴重併發症非常重要。 PubMed DOI

腦性腎上腺白質營養不良症（CALD）是一種嚴重的X連鎖疾病，會導致神經功能下降和早期死亡。針對早期CALD的基因療法elivaldogene autotemcel（eli-cel）正在進行療效和安全性測試。在一項包含32名患者的研究中，91%的患者在24個月後無重大殘疾，整體生存率達94%。中位隨訪6年後，94%的患者神經功能穩定，81%無重大殘疾。雖然療法效果良好，但仍需注意可能的副作用及腫瘤風險。該研究由Bluebird Bio資助。 PubMed DOI

嵌合抗原受體 (CAR) T 細胞療法透過基因改造 T 淋巴細胞，能針對特定腫瘤細胞進行攻擊，已在多種血液惡性腫瘤中顯示出良好療效，並改善生存率。美國 FDA 已批准六種 CAR T 產品，特別對於大 B 細胞淋巴瘤和急性淋巴母細胞白血病的患者，療效超過傳統治療。不過，這療法也有急性毒性反應的風險，如細胞激素釋放綜合症。雖然目前尚未獲得實體腫瘤的批准，但相關研究顯示出希望。總體而言，CAR T 細胞療法為血液癌症治療帶來革命性變化。 PubMed DOI

β地中海貧血（TDT）是一種需要終身輸血的嚴重疾病，可能導致鐵過載等併發症。Betibeglogene autotemcel（beti-cel）基因療法透過改造患者的造血幹細胞，目標是實現輸血獨立。HGB-212研究在歐洲和美國進行，招募了18名特定基因型的患者。結果顯示，89%的患者在近48個月內成功維持輸血獨立，且未出現嚴重不良事件。這些結果顯示beti-cel可能成為治療β地中海貧血的新選擇，患者將持續接受15年的監測以評估長期效果。 PubMed DOI