他利多胺在一項治療小腸血管異形血管再次出血的試驗中進行研究。患者接受了他利多胺或安慰劑治療4個月，並至少隨訪1年。主要結果是治療後出血發作減少50%。結果顯示，他利多胺相較於安慰劑，顯著減少出血，但也伴隨一些副作用。 PubMed DOI

研究比較了對於無法接受促紅細胞生成劑治療的貧血患者，使用imetelstat（一種端粒酶抑制劑）與安慰劑的效果。研究結果顯示，imetelstat能明顯提高不需輸血的比率，並展現出新的作用機制，讓患者持續不需輸血且改善疾病進展。 PubMed DOI

HIF-PHIs是新藥，治療腎臟病貧血。研究發現，HIF-PHIs比ESA更有效提高血紅素，且對鐵代謝有積極影響。安全性方面，與ESA相比，沒有明顯差異，如癌症、心血管事件等。總結來說，HIF-PHIs治療貧血效果好，對鐵代謝有幫助，且安全性高。 PubMed DOI

CHAPLE是一種少見的遺傳疾病，會導致腸道問題，主要是因為補體系統過度活化。研究指出，pozelimab對十位CHAPLE患者有明顯療效，改善了他們的症狀並且沒有惡化。目前pozelimab是唯一被核准用來治療CHAPLE的方法。對於CHAPLE患者來說，早期檢測CD55缺陷並及時使用pozelimab治療至關重要。 PubMed DOI

血栓性微血管病變可能與血液學特徵相關，或僅限於腎臟。研究指出，RL-TMA通常由抗血管內皮生長因子治療或血液惡性腫瘤等因素引起。相較於RH-TMA，RL-TMA的肌酐水平較低，且較少出現重大心血管事件、需要腎臟替代治療和死亡。在非典型溶血性尿毒症患者中，43%出現RL-TMA，35%的RL-TMA病例和71%的RH-TMA病例使用了厄庫利珠單抗。總的來說，RL-TMA包括各種原因，且結果通常較好。需要進一步評估厄庫利珠單抗在RL-TMA中的使用和效果，特別是在補體介導的aHUS中。 PubMed DOI

Iptacopan是一種口服因子B抑制劑，可提高夜間發作性血紅蛋白尿（PNH）患者的血紅蛋白水平，減輕疲勞，改善血液學和臨床結果。兩項3期試驗顯示，iptacopan單獨治療效果顯著，甚至優於抗C5治療。未接受補體抑制劑的患者也通過iptacopan治療獲得積極結果。 PubMed DOI

第一型原發性高草酸尿症（PH1）患者常因草酸過量而反覆腎結石及腎功能下降。Lumasiran 是一種新療法，旨在降低這些患者的尿液和血漿草酸水平。ILLUMINATE-A 試驗顯示，經過 36 個月的研究，接受 lumasiran 的患者尿草酸水平顯著降低，且腎功能穩定，腎結石事件明顯減少。大多數患者的腎鈣化症狀也有所改善，且副作用輕微。整體而言，lumasiran 對 PH1 患者的治療效果良好。 PubMed DOI

在一項第二期研究中，評估了nipocalimab這種抗新生兒Fc受體阻斷劑對高風險早發性重度胎兒及新生兒溶血病（HDFN）孕婦的療效。研究中，孕婦在妊娠14到35週期間，每週接受30或45 mg/kg的靜脈注射。結果顯示，54%的妊娠成功在32週或之後活產，且無需子宮內輸血，顯著改善了歷史基準的0%。治療後，母體抗體和IgG水平顯著下降，且未發現異常感染。整體而言，nipocalimab有效延遲或預防了胎兒貧血及輸血需求。 PubMed DOI

Fidanacogene elaparvovec是一種針對B型血友病的基因療法，透過腺相關病毒載體傳遞高活性的人類第九因子。在一項針對18至65歲男性的第三期研究中，治療後年化出血率從4.42次降至1.28次，減少71%。雖然有部分參與者出現氨基轉移酶升高或第九因子下降，但未報告嚴重不良事件。整體而言，這項療法顯示出優於傳統預防性治療的效果，並穩定第九因子的表達。該研究由輝瑞資助，並已在ClinicalTrials.gov註冊。 PubMed DOI

遺傳性血管性水腫是一種罕見的遺傳疾病，會引起嚴重且無法預測的腫脹。NTLA-2002是一種基因編輯療法，利用CRISPR技術針對KLKB1基因，可能透過單劑量長期控制水腫發作。在一項第二期臨床試驗中，27名患者接受不同劑量的NTLA-2002或安慰劑，結果顯示兩種劑量均顯著降低發作率，且副作用輕微。這些結果顯示NTLA-2002在減少水腫發作方面有效，值得進一步在更大規模的試驗中研究。 PubMed DOI