非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）是一種與補體系統失調有關的疾病，通常需要終身使用補體抑制劑eculizumab治療。近期報告中，兩名因遺傳性Factor H缺乏而接受此療法的女孩出現不尋常的骨骼症狀，包括骨痛和關節炎。影像檢查顯示骨軟骨炎，並且有C3c的積累。這些變化可能是eculizumab的副作用，或與Factor H缺乏有關。未來需要進一步研究，以了解aHUS與骨骼健康的關聯及eculizumab對骨代謝的影響。 PubMed DOI

這項第二期臨床試驗探討了ravulizumab（補體C5抑制劑）對成人IgA腎病患者的療效與安全性。結果顯示，接受ravulizumab治療的患者在約6個月內，蛋白尿減少了30.1%。試驗共招募66名參與者，43名接受ravulizumab，23名接受安慰劑。第26週時，ravulizumab組的蛋白尿減少41.9%，安慰劑組則減少16.8%。雖然ravulizumab組的eGFR略有下降，但程度輕微，且耐受性良好。這些結果顯示ravulizumab在減少蛋白尿方面具有潛力，目前正在招募第三期臨床試驗的參與者。 PubMed DOI

C3腎小管病（C3G）是一種罕見的腎臟疾病，目前尚無特定治療。Pegcetacoplan作為C3的抑制劑，正在進行第三期臨床試驗。本研究報告了五名不符合試驗資格的C3G兒童患者，接受為期12週的非標籤治療。結果顯示，尿液蛋白質與肌酸酐比率顯著下降，紅血球數量減少，血清C3水平增加，且腎功能改善的患者比例高達75%。重要的是，未報告不良事件。這些結果顯示pegcetacoplan可能對C3G兒童患者有益，但仍需進一步大規模研究確認療效與安全性。 PubMed DOI

補體抑制的引入改變了非典型溶血性尿毒症綜合症（aHUS）的治療方式。我們利用C3^D1115N小鼠模型研究此病，並探討C5a-C5aR1軸及膜攻擊複合體（C5b-9）在腎臟疾病中的角色。結果顯示，缺乏C7可完全消除疾病跡象，而缺乏C5aR1雖降低臨床症狀，但仍有血栓性微血管病變。抗C7療法及C5aR1拮抗劑能有效防止疾病進展，但仍有組織學證據顯示疾病存在。研究強調膜攻擊複合體在aHUS病理中的重要性。 PubMed DOI

Sparsentan是一種雙重拮抗劑，已在歐洲獲得批准用於治療IgA腎病（IgAN），基於PROTECT試驗的結果。近期一項管理接入計畫中，23名IgAN患者在2023年12月至2024年8月接受sparsentan治療，並在最大耐受劑量的腎素-血管緊縮素系統（RAS）和SGLT2抑制劑下保持穩定。結果顯示，UPCR在2週內顯著下降，14週後進一步減少，蛋白尿減少高達62%。且未報告任何嚴重不良事件，顯示sparsentan對IgAN患者有顯著療效。 PubMed DOI

Sparsentan 已獲得批准用於減少成人原發性 IgA 腎病患者的蛋白尿，但仍需進一步的安全性研究。研究分析了 FDA 的不良事件報告，涵蓋 504 名 IgAN 患者，發現兩個新的系統器官類別及 14 個新優先術語。低血壓和頭暈被視為中度臨床優先事件。男性在噁心和低血壓方面風險較高，女性則更易感到疲勞和頭暈。年輕患者在疲勞和疼痛上風險較高，而年長者則易出現水腫和血壓下降。整體來看，sparsentan 的安全性良好，未見高優先級的臨床事件。 PubMed DOI

這項研究探討obinutuzumab和ofatumumab在已產生抗rituximab抗體的膜性腎病患者中的療效與安全性，並與rituximab比較。研究在法國、印度和義大利的五個腎臟科部門進行，共有34名患者參與。結果顯示，接受obinutuzumab或ofatumumab的患者在6個月和12個月的臨床緩解率顯著高於rituximab，且未報告嚴重不良事件。這表明obinutuzumab和ofatumumab是對抗抗rituximab抗體的膜性腎病患者更有效的選擇，強調監測抗體以指導治療的重要性。 PubMed DOI

這項研究評估roxadustat在治療慢性腎病（CKD）和心臟衰竭（HF）患者貧血的效果與安全性。共篩選1055名患者，最終206名納入分析，分為roxadustat組和對照組。結果顯示，roxadustat組的血紅素顯著增加（0.8 g/dl），且Hb反應率較高（60.2%對28.2%）。紅血球比容的增幅也較大（4.7%對2.8%）。兩組在其他健康參數及不良事件方面無顯著差異，顯示roxadustat對CKD和HF患者的貧血管理有效且安全，是值得考慮的治療選擇。 PubMed DOI

Vadadustat 和 darbepoetin alfa 在治療慢性腎臟病貧血時，提升血紅素的效果差不多。在美國病人（有無洗腎都一樣），兩種藥物造成重大心血管事件的風險也相近。但在非美國、沒洗腎的病人，vadadustat 會增加心血管風險。因此，非美國、未洗腎患者用 vadadustat 時要特別注意。 PubMed DOI

這項針對中國兒童aHUS的研究發現，只有兩成有相關基因突變，但超過一半有factor H自體抗體（多伴隨CFHR1基因缺失）。CFHR5的p.V170M變異也較常見。CFH基因突變者腎臟預後最差，沒用補體抑制治療時一年存活率僅45%。同時有factor H自體抗體和CFHR1缺失的兒童復發率更高。整體來說，基因背景對預後影響很大。 PubMed DOI