青光眼是個嚴重影響視力的病症，需要新的有效治療。研究指出GLP-1R激動劑NLY01對保護視網膜細胞有幫助，而其他類似藥物也在小鼠青光眼模型中顯示保護效果。這些藥物可能透過與NLY01相似的途徑發揮神經保護作用，顯示GLP-1R激動劑有望成為青光眼治療的新選擇。 PubMed DOI

研究報告指出使用攜帶人類OTOF基因的腺病毒進行基因治療，對治療常染色體隱性聽力喪失9型的兒童是安全且有效的。六名兒童中有五名聽力有所改善，且聽覺閾值明顯下降。這種基因治療不僅安全，也為這種聽力喪失提供了有希望的治療方法。 PubMed DOI

PULSAR試驗研究指出，在nAMD患者中，使用8毫克玻璃體內阿非班相較於2毫克阿非班，每12或16週給藥在改善視力上表現不輸給每8週給藥。試驗結果顯示，延長8毫克阿非班的使用間隔對於治療nAMD是有效且安全的。 PubMed DOI

研究比較高劑量（8毫克）與標準劑量（2毫克）阿非利貝塞治療糖尿病黃斑水腫的效果與安全性，結果顯示高劑量在改善視力上不輸給標準劑量。接受高劑量治療的患者注射次數較少，且眼部不良事件率相似。總結來說，8毫克阿非利貝塞可能是治療DMO的有效且安全選擇，有助減輕患者的治療負擔。 PubMed DOI

研究使用scAAV9/JeT-GAN基因治療患有巨大軸突神經病變的兒童，初步結果顯示治療在安全性上有潛在益處，但仍需更多研究確認其有效性。 PubMed DOI

頻繁注射抗VEGF-A可預防nAMD患者視力喪失，但治療不足仍常見。RGX-314基因治療為新方法，單次注射持續抑制VEGF-A，研究顯示安全有效，可改善視力。治療耐受良好，但可能引起眼睛色素變化。總結來說，RGX-314對減輕治療負擔、保持視力有潛力。 PubMed DOI

研究使用EDIT-101基因編輯治療CEP290基因變異引起的視力喪失，結果顯示治療安全有效且視力有所改善，並無嚴重副作用。這支持未來進一步探討CRISPR-Cas9基因編輯治療視網膜退化疾病的可能性。 PubMed DOI

研究發現，糖尿病可能導致失明，因為會影響視網膜神經細胞。GLP-1眼藥水可以幫助保護這些細胞，改善視力。這項研究在糖尿病大鼠中證實了這一點，顯示GLP-1可以增加抑制信號，提升視力功能。因此，使用GLP-1眼藥水可能是治療早期糖尿病視網膜病變的有效方法。 PubMed DOI

第一型原發性高草酸尿症（PH1）患者常因草酸過量而反覆腎結石及腎功能下降。Lumasiran 是一種新療法，旨在降低這些患者的尿液和血漿草酸水平。ILLUMINATE-A 試驗顯示，經過 36 個月的研究，接受 lumasiran 的患者尿草酸水平顯著降低，且腎功能穩定，腎結石事件明顯減少。大多數患者的腎鈣化症狀也有所改善，且副作用輕微。整體而言，lumasiran 對 PH1 患者的治療效果良好。 PubMed DOI

這項研究比較了使用胰高血糖素樣肽-1受體激動劑（GLP-1 RA）與不使用的2型糖尿病患者在視力威脅性視網膜病變的風險。研究分析了27,506對使用者和非使用者的數據，結果顯示使用GLP-1 RA並不增加視網膜病變風險（調整後風險比0.96）。與使用二肽基肽酶-4抑制劑（DPP-4i）的人相比，使用GLP-1 RA的風險顯著較低（風險比0.8），但與使用鈉-葡萄糖共轉運蛋白-2抑制劑（SGLT2i）或磺脲類藥物的人風險無顯著差異。總結來說，GLP-1 RA的使用不會增加視網膜病變風險，且可能降低與DPP-4i的風險。 PubMed DOI