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在隨機試驗中,死亡事件可能會影響研究結果,這被稱為競爭風險。傳統的Cox比例風險模型將死亡視為截尾數據,可能導致偏差,因為它假設存活者能代表未存活者。Fine和Gray模型雖然常用,但有時應用不當。為了解決這些問題,我們提出了一種多重插補的方法,能更好地考量死亡與未觀察結果風險的關係。我們透過三個心血管試驗的例子和模擬研究,展示了這種方法的有效性,並提供了對未來臨床試驗管理競爭風險的實用建議。 PubMed DOI


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近年來,對於現代2型糖尿病治療的臨床證據明顯增加,像是二肽基胜肽酶-4抑制劑、葡萄糖樣肽-1受體激動劑和鈉-葡萄糖共同轉運蛋白-2抑制劑。這些治療的心血管安全性已在心血管結果試驗(CVOTs)中評估。建議校準現有模型以包含CVOT數據,或基於CVOT的患者級數據開發新的風險方程式,以更好地建模現代2型糖尿病治療。 PubMed DOI

這項研究比較了在EXSCEL試驗中患有2型糖尿病的患者中,使用單次與重複測量風險因子的心血管疾病風險預測工具的預測表現。納入重複測量改善了對主要不良心血管事件的預測能力,具有更好的區分度和校準度。考慮風險因子軌跡的聯合模型方法表現優於僅使用單一時間點測量的標準模型。 PubMed DOI

研究探討如何在電子病歷中補充缺失的觀察結果數據,針對第2型糖尿病治療的觀察性研究。比較了不同的補充方法,發現多重補充(MI)技術可靠。研究找出缺失疾病生物標記(HbA1c)的預測因子,結論是MI方法適用於大型電子病歷數據庫,可用於補充觀察結果數據,進行藥物流行病學研究。 PubMed DOI

新方法結合專家意見與貝葉斯分析,提高臨床試驗預測長期存活結果的準確性。以慢性腎臟病患者為例,推斷達帕格列酮在第3期試驗安慰劑組的存活率。這種方法比傳統更準確,對其他存活數據有限的人群也有潛在價值。 PubMed DOI

這篇文章強調心血管疾病試驗中考慮非致命事件的重要性,不只看首次事件。探討分析重複事件如何更好理解治療效果、疾病負擔,提高統計功效。比較不同統計方法處理重複事件,並根據心血管試驗、心臟衰竭研究提出建議。 PubMed DOI

這篇論文介紹了一個新的非參數模型,用來評估治療效果,不需依賴比例風險假設。相反,它假設風險比例,直接估計兩組經歷事件的相對風險(RR),風險比被假定為隨時間恆定。這個模型還能計算需要治療的人數,提供對數據的全面解釋。通過模擬研究證明了這方法的有效性,並應用在一個有關dapagliflozin對全因死亡影響的隨機對照試驗數據中。 PubMed DOI

這項研究專注於解決分析部分觀察到的混雜資料的電子健康記錄所面臨的挑戰。他們模擬了糖尿病患者開始使用特定藥物時的缺失資料過程,並評估了不同處理缺失資料的方法。他們發現,有原則的診斷可以幫助識別缺失機制,使用隨機森林演算法進行多重插補顯示出減少偏差的潛力。 PubMed DOI

現代臨床流行病學中的競爭風險分析有兩大目的:首先是理解病因與結果之間的關聯,幫助醫師識別影響結果的因素;其次是評估病人的風險,透過子分佈風險模型提供病人風險的見解。以等待已故捐贈者腎臟移植的病人為例,需考慮接受DDKT、接受活體捐贈、因病人死亡或健康惡化而移除等四種結果。了解子分佈風險比(HRs)及正確估算DDKT的中位等待時間,對於臨床決策至關重要,應避免使用不適當的估計方法。 PubMed DOI

研究比較了兩種替代性試驗設計,評估干預措施對慢性腎臟疾病中腎功能衰退的影響。結果顯示,這些設計能更準確評估干預措施對腎功能的長期效益,並排除急性影響。empagliflozin 和 atrasentan 的臨床試驗分析也證實了這一點。 PubMed DOI

腎臟病患的預後各有不同,預測模型可提供個人化治療建議。然而,在應用前,必須評估模型對臨床的實際影響。雖然影響試驗理想但難以實現,導致評估不足。這可能導致使用無效模型,忽略有效模型。為解決此問題,可採用訪談、調查及決策分析等替代方法評估模型影響。該論文討論了這些方法的例子和挑戰。 PubMed DOI