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慢性腎臟病(CKD)是全球健康的重要議題,常導致腎衰竭,需透析或移植。約三分之一的CKD病例與遺傳有關,這使得基因治療成為潛在選項。腎臟的複雜結構使基因傳遞面臨挑戰。本文探討針對罕見遺傳性腎病的基因治療進展,重點在臨床前研究及未來應用。體內基因治療利用病毒和非病毒載體,並探索小型核酸及造血幹細胞等新方法。隨著技術進步,未來或可減少腎臟移植需求,令人期待。 PubMed DOI


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腎臟疾病是全球重要議題,治療方法有限且風險高,需要新療法。基因醫學或許是解決之道,尤其對單基因性腎臟疾病。雖然基因治療已為其他疾病批准,但對腎臟疾病尚無專門治療。最新研究顯示細胞和基因治療對腎臟疾病有希望,本文探討其潛力、重要進展、新技術及考量。 PubMed DOI

納米醫學在腎臟疾病治療上有潛力,可靶向傳遞藥物、降低毒性。已應用於多囊腎病、纖維化等疾病,治療氧化壓力和發炎。納米技術可提早檢測,並改善腎移植結果。這些進展顯示了新治療和診斷方案的潛力。 PubMed DOI

COVID-19的mRNA疫苗顯示潛力,引發醫學界對mRNA治療的興趣。mRNA可編碼蛋白質而無需進入細胞核,具多功能性。雖然應用mRNA治療腎臟疾病有挑戰,但技術進步或克服。評論強調RNA治療在腎臟學的潛力,探討未來發展方向和挑戰。 PubMed DOI

血管內皮細胞在身體功能中扮演重要角色,尤其對心臟和腎臟疾病治療至關重要。利用先進技術如基因治療,可針對內皮細胞降低風險、改善治療效果,並降低疾病進展風險。 PubMed DOI

陳等人的研究是首次在大鼠模型中使用基因編輯技術來治療原發性高草酸尿症1型。這種基因工程工具針對一種影響腎臟的肝源性疾病。評論解釋了所使用的基因編輯技術,解釋了結果,並討論了潛在的未來應用。 PubMed DOI

臨床遺傳學在腎臟學護理中扮演重要角色,醫師需了解遺傳性腎臟疾病,利用基因組學進行診斷和治療。腎臟學醫師必須瞭解臨床表現和基因組序列,提供有效護理。應用基因組學需資源、團隊和教育,可用於慢性腎臟疾病的藥物基因組學和多基因風險評估。本文探討基因組學在腎臟疾病中的角色。 PubMed DOI

腎臟學研究進展大,但仍面臨挑戰,如早期檢測、醫療不平等、治療差異。創新藥物、組織工程、再生醫學帶來希望。慢性腎病新藥、人工腎臟、組織工程移植腎臟、細胞/基因療法等進展令人振奮。基因醫學可治單基因腎病、全身疾病。投資、合作、創新至關重要。數據探索、科學方法將增強腎臟健康策略。 PubMed DOI

CRISPR-Cas基因編輯技術改變了基因工程,為像慢性腎臟疾病(CKD)這樣的遺傳疾病提供了潛在的治療方法。基因組序列的進步揭示了導致疾病的突變,為新療法鋪平了道路。基於CRISPR的治療方法顯示出修正突變和處理遺傳疾病的潛力。像主編輯和基因編輯這樣的創新增強了基因組修改的精確性和效率,而不會造成DNA斷裂。這些技術有望通過修正特定突變來治療遺傳性腎臟疾病。CRISPR介導的表觀基因組編輯也展示了在與表觀遺傳修飾相關的腎臟疾病的靶向治療中的潛力。在改善遞送方法、安全性和減少非特異性效應方面仍然存在挑戰。在動物模型和早期臨床試驗中的研究為成功將基因組編輯應用於腎臟疾病提供了希望。 PubMed DOI

研究發現英格蘭年輕患者腎衰竭基因檢測服務中,32%有基因診斷結果。分析175位36歲以下患者,發現常見疾病如腎小管萎縮症和Alport綜合症。家族有腎病史和其他腎外疾病是基因診斷的預測因子。研究顯示基因檢測對年輕患者腎病的重要性。 PubMed DOI

最近的研究顯示,單基因疾病是許多慢性腎臟病(CKD)患者的重要原因。基因測序技術的進步提升了診斷效果,幫助識別與CKD相關的基因變異,進而改善預後評估和個人化管理策略,包括腎臟保護和移植決策。這對遺傳諮詢和家庭規劃也很重要,能篩檢有風險的親屬。 儘管基因檢測的好處已被證實,許多腎臟科醫生仍未充分利用這項工具。本文鼓勵醫生將基因檢測納入實踐,提供最新見解、患者範例及檢測建議,並強調遺傳諮詢的重要性。 PubMed DOI