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在一項第二期研究中,評估了nipocalimab這種抗新生兒Fc受體阻斷劑對高風險早發性重度胎兒及新生兒溶血病(HDFN)孕婦的療效。研究中,孕婦在妊娠14到35週期間,每週接受30或45 mg/kg的靜脈注射。結果顯示,54%的妊娠成功在32週或之後活產,且無需子宮內輸血,顯著改善了歷史基準的0%。治療後,母體抗體和IgG水平顯著下降,且未發現異常感染。整體而言,nipocalimab有效延遲或預防了胎兒貧血及輸血需求。 PubMed DOI


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利妥昔單抗治療後的腎小球疾病患者,接種提薪格韋單抗/西格格韋單抗可降低COVID-19感染風險。研究顯示,接受預防措施的患者無感染,未接受者中有39.3%感染,部分需住院,但不良事件輕微,無嚴重不良事件。對已接受利妥昔單抗治療的患者來說,這是安全且有效的降低COVID-19風險的方法。 PubMed DOI

研究發現,nirsevimab對健康嬰兒降低RSV相關下呼吸道感染住院率有效。接受nirsevimab的嬰兒住院率明顯較低。研究顯示,nirsevimab在實際情況下提供了對抗嚴重RSV感染的保護。 PubMed DOI

Iptacopan是一種口服因子B抑制劑,可提高夜間發作性血紅蛋白尿(PNH)患者的血紅蛋白水平,減輕疲勞,改善血液學和臨床結果。兩項3期試驗顯示,iptacopan單獨治療效果顯著,甚至優於抗C5治療。未接受補體抑制劑的患者也通過iptacopan治療獲得積極結果。 PubMed DOI

懷孕相關的非典型溶血性尿毒症候群(p-aHUS)治療決策具挑戰性,德國研究指出,產後出血患者與非出血患者特徵不同,多數患者有血栓性微血管病變,部分有補體異常。補體抑制治療可部分恢復腎功能,但應謹慎使用,若非病因為血栓性微血管病變,應停止治療。 PubMed DOI

免疫力較弱的病患即使接種疫苗,仍易罹患嚴重COVID-19。研究指出,腎移植病患使用藥物AZD7442可有效預防SARS-CoV-2感染。接受AZD7442治療的病患只有13.3%感染,對照組則有34.2%感染。大部分AZD7442組感染者無症狀,對照組則有中度或嚴重病情。AZD7442可延緩感染時間,且不損害腎功能。總結來說,對於疫苗效果較差的病患,AZD7442在預防感染和重症方面是有效且安全的。 PubMed DOI

研究發現,使用單克隆抗體nirsevimab可有效降低12個月以下嬰兒因RSV引起的支氣管炎住院率達83.0%,同時減少重症護理和通氣支持的需求。結果顯示,nirsevimab療法可有效降低嬰兒罹患嚴重RSV相關支氣管炎的風險。 PubMed DOI

12歲以下罹患嚴重血友病A的小朋友接受每週一次的efanesoctocog alfa治療52週,研究結果顯示沒有出現因子VIII抑制劑,且大部分不良事件都是輕微的。治療能有效降低出血率,且大多數出血情況只需一次注射即可解決。治療後因子VIII活性仍保持高水平數天,有助於預防出血。總體而言,這種治療通常耐受性良好。 PubMed DOI

本研究探討外源性 haptoglobin 在溶血期間對血漿游離血紅蛋白 (pfHb) 清除的影響。分析了13項研究,涉及677名患者,結果顯示haptoglobin治療能顯著降低pfHb濃度,且在24小時後仍有持續效果。雖然治療組與對照組的全因死亡率無顯著差異,但haptoglobin治療與急性腎損傷的發生率較低相關,且未報告不良事件或副作用。因此,haptoglobin可能是溶血患者的有效治療選擇。 PubMed DOI

M-PLACE研究(NCT04145440)評估了felzartamab這種全人源抗CD38單克隆抗體在高風險原發性膜性腎病(PMN)患者中的安全性與療效。研究包含兩個隊列:新診斷或復發的PMN(隊列1,n=18)及對免疫抑制療法耐藥的PMN(隊列2,n=13)。結果顯示87.1%的患者經歷治療相關不良事件,常見問題包括輸注反應和低γ球蛋白血症。療效方面,76.9%的患者抗PLA2R抗體滴度顯著降低,且部分患者的蛋白尿和血清白蛋白水平有所改善。總體而言,felzartamab耐受性良好,並引發快速免疫反應。 PubMed DOI

遺傳性出血性毛細血管擴張症(HHT)是一種遺傳疾病,主要特徵是血管異常,導致頻繁的鼻出血。最近一項研究評估了藥物pomalidomide對HHT的治療效果,144名患者被隨機分配接受pomalidomide或安慰劑,為期24週。結果顯示,pomalidomide顯著減少鼻出血的嚴重程度,且生活品質也有改善。雖然有些不良反應如中性粒細胞減少症,但整體安全性良好。該研究由國家心臟、肺部和血液研究所資助。 PubMed DOI