原始文章

基因療法在治療嚴重的單基因疾病上展現出很大潛力,但也有風險。其中一個主要的不良事件是血栓性微血管病(TMA)。這篇綜述介紹了基因療法的基本概念及病毒載體引發的免疫反應,並探討了TMA的發生率、臨床表現及其潛在機制,如補體激活。進一步的研究對於了解TMA的發病機制及制定有效的預防策略,對於應對這一基因療法的嚴重併發症非常重要。 PubMed DOI


站上相關主題文章列表

血栓性微血管病變(TMAs)常見於微血管溶血性貧血和器官功能障礙。不同原因引起的TMA,如藥物、風濕性疾病或僅涉及腎臟,都會牽涉到次級補體活化,可能與非典型溶血性尿毒症有關。對於沒有溶血特徵的TMA,特別是造血幹細胞移植相關的TMA,治療需求不同。TMA綜合症是個新興領域,需要更多研究探討遺傳、分子和治療學,以瞭解各亞類之間的差異。 PubMed DOI

這項研究比較了2009年至2019年間住院的患者中,原發性非典型溶血性尿毒症綜合徵(HUS)與次發性血栓性微血管病變(TMAs)。次發性TMAs通常與移植或高血壓等狀況相關,較為常見且預後較差。原發性HUS中較常見遺傳缺陷。次發性TMAs與較高的死亡或腎功能衰竭風險相關聯。 PubMed DOI

嚴重高血壓可能與補體介導的血栓性微血管病變有相似症狀,但遺傳易感性尚不明。研究指出患有嚴重高血壓相關的血栓性微血管病變的患者可能存在罕見基因變異,且臨床特徵不同於補體介導的病變。心臟和腎臟病變可協助鑑別這兩種情況。 PubMed DOI

TMAs是個複雜病症,牽涉到基因、免疫反應和治療等多方面,治療上相當具挑戰性。這篇評論探討了癌症病患中TMAs的分子、遺傳和免疫學議題,並討論了有爭議和需要進一步研究的範疇。文章包含不同類型的TMAs,如補體活化、化療和單克隆免疫球蛋白相關的病變,並檢視了現有和即將推出的治療選擇。旨在為臨床醫護人員提供寶貴見解,並激勵進一步研究非典型溶血性尿毒症綜合徵。 PubMed DOI

研究探討COVID-19和SARS-CoV-2疫苗對aHUS/cTMA患者的影響,發現感染引發的TMA比疫苗引發的更多。COVID-19或接種疫苗後TMA發生率低,結果與現有研究相符。 PubMed DOI

多學科團隊在處理血栓性微血管病變(TMA)中至關重要,因為TMA複雜且多因素。管理TMA挑戰重重,特別是在特定情況下。補體測試和厄昔利珠單抗可用於TMA治療。建議建立專門TMA團隊以提升患者護理和研究。 PubMed DOI

血栓性微血管病變可能與血液學特徵相關,或僅限於腎臟。研究指出,RL-TMA通常由抗血管內皮生長因子治療或血液惡性腫瘤等因素引起。相較於RH-TMA,RL-TMA的肌酐水平較低,且較少出現重大心血管事件、需要腎臟替代治療和死亡。在非典型溶血性尿毒症患者中,43%出現RL-TMA,35%的RL-TMA病例和71%的RH-TMA病例使用了厄庫利珠單抗。總的來說,RL-TMA包括各種原因,且結果通常較好。需要進一步評估厄庫利珠單抗在RL-TMA中的使用和效果,特別是在補體介導的aHUS中。 PubMed DOI

腎移植後可能出現微血栓性血管病變(PT-TMA),是個罕見但嚴重的併發症。研究指出,使用厄昔利珠單抗可能有助於改善患者的血液計數和腎功能,並促進腎功能的恢復。這項研究顯示,厄昔利珠單抗對治療PT-TMA可能具有一定效果,對於腎移植患者是一項潛在的治療選擇。 PubMed DOI

血栓性微血管病(TMA)是一種以微血管內小血栓形成為特徵的疾病,會損害多個器官。妊娠相關的血栓性微血管病(p-TMA)被視為一個獨特類別,診斷和管理上面臨特殊挑戰。準確識別不同類型的 p-TMA 對於有效治療至關重要。本文將探討 p-TMA 的各種形式、潛在機制、診斷方法及治療選擇,期望透過加深對這些疾病的理解,改善病人預後並調整管理策略。 PubMed DOI

這項研究探討了單克隆免疫球蛋白病與腎臟病患者的血栓性微血管病(TMA)之間的關聯,特別是補體活化的影響。研究在2007至2020年於北京大學第一醫院進行,納入20名確診患者。結果顯示,50歲以上的腎臟TMA患者中,單克隆免疫球蛋白病的盛行率明顯高於一般人群,且大多數患者的補體經典途徑活化。治療方式多樣,許多患者接受了針對克隆的化療。在中位隨訪56個月內,部分患者進展為末期腎病或死亡,主要因血液學問題。研究指出,補體失調在此病發病機制中扮演重要角色。 PubMed DOI