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12歲以下罹患嚴重血友病A的小朋友接受每週一次的efanesoctocog alfa治療52週,研究結果顯示沒有出現因子VIII抑制劑,且大部分不良事件都是輕微的。治療能有效降低出血率,且大多數出血情況只需一次注射即可解決。治療後因子VIII活性仍保持高水平數天,有助於預防出血。總體而言,這種治療通常耐受性良好。 PubMed DOI


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Shiga toxin引起的溶血性尿毒症候群(STEC-HUS)是一種嚴重疾病,常發生在小朋友身上,可能造成腎臟受損,需要接受透析。單克隆抗體Eculizumab在類似疾病中顯示出治療效果,但在急性STEC-HUS的第3期試驗中沒有看到效果。不過,1年後的追蹤顯示接受Eculizumab治療的病人腎臟後遺症減少。需要進一步研究Eculizumab對STEC-HUS的治療效果。 PubMed DOI

研究704位腎衰竭患者接受血液透析,評估FXIa抗體osocimab的安全性和效果。結果顯示osocimab使用與低出血風險相關,且受試者通常耐受良好。為確認結果,需要進行更大規模的試驗。 PubMed DOI

這個研究探討了在血液透析中腎衰竭患者身上,抑制肝臟因子XI表達的fesomersen對出血和動脈血栓形成的影響。結果顯示,與安慰劑相比,fesomersen導致因子XI水平的劑量依賴性降低,並且並未增加主要出血的風險。較低的因子XI水平與血液透析管路凝塊和AV通路血栓的減少有關。 PubMed DOI

研究比較了使用重組ADAMTS13和標準治療預防TTP的效果。結果顯示,使用重組ADAMTS13可以有效預防急性TTP事件,且不良反應較少。血小板減少是TTP的主要症狀,而重組ADAMTS13可將ADAMTS13活性提升至正常水平,使TTP事件罕見且不良反應輕微。 PubMed DOI

急性腦內出血病患服用因子Xa抑制劑可能增加血腫擴展風險。研究探討andexanet alfa對血腫擴展的影響,結果顯示andexanet alfa能有效控制血腫擴展,但可能增加血栓事件風險。研究主要關注止血效果,安全性則考量血栓事件和死亡情況。 PubMed DOI

研究發現,患有遺傳性血管性水腫的病人服用sebetralstat後,症狀緩解速度較快、嚴重程度減輕,且治療效果比安慰劑好。兩種劑量的sebetralstat在安全性上與安慰劑相似,並無嚴重副作用。口服sebetralstat可能成為遺傳性血管性水腫發作的有效治療。 PubMed DOI

慢性血液透析患者容易罹患心血管問題、血栓和出血。抑制第十一因子可能提供低出血風險的抗凝作用。正在研發中的第十一因子抑制劑Fesomersen,在一項針對慢性血液透析患者的二期研究中顯示出有希望的結果,表明在透析過程中改善了安全性並降低了凝血率。 PubMed DOI

在一項第二期研究中,評估了nipocalimab這種抗新生兒Fc受體阻斷劑對高風險早發性重度胎兒及新生兒溶血病(HDFN)孕婦的療效。研究中,孕婦在妊娠14到35週期間,每週接受30或45 mg/kg的靜脈注射。結果顯示,54%的妊娠成功在32週或之後活產,且無需子宮內輸血,顯著改善了歷史基準的0%。治療後,母體抗體和IgG水平顯著下降,且未發現異常感染。整體而言,nipocalimab有效延遲或預防了胎兒貧血及輸血需求。 PubMed DOI

Efsitora alfa(efsitora)是一種新型的基礎胰島素,設計為每週使用一次。其安全性與有效性在一項為期52週的臨床試驗中評估,參與者為未曾使用胰島素的2型糖尿病成人。結果顯示,efsitora的HbA1c水平從8.21%降至6.97%,而degludec則從8.24%降至7.05%,顯示出非劣效性。efsitora在血糖控制方面的表現也優於degludec,且未報告任何嚴重低血糖事件。總體而言,efsitora在降低HbA1c方面不劣於degludec,研究由Eli Lilly資助。 PubMed DOI

這項第三期研究評估了每週一次的基礎胰島素efsitora alfa與胰島素degludec在1型糖尿病成人中的療效與安全性。研究持續52週,共有893名參與者,結果顯示efsitora的HbA1c從7.88%降至7.41%,而degludec則從7.94%降至7.36%,確認了非劣效性。然而,efsitora的低血糖事件發生率較高,顯示在1型糖尿病管理中需進一步評估其劑量。該研究由Eli Lilly and Company贊助。 PubMed DOI