Simultaneous treatment with sorafenib and glucose restriction inhibits hepatocellular carcinoma in vitro and in vivo by impairing SIAH1-mediated mitophagy.
索拉非尼和葡萄糖限制的同時治療通過損害 SIAH1 介導的線粒體自噬，在體外和體內抑制肝細胞癌。 Exp Mol Med 2022-12-28

TACE是治療肝癌的重要方式，研究發現結合抗血管生成藥物可增強效果。葡萄糖保護細胞免受索拉非尼誘導的細胞死亡，尤其是線粒體自噬。阻斷ATP和線粒體自噬，葡萄糖限制加強了索拉非尼的效果。使用坎那格列凈阻斷葡萄糖運輸可增強索拉非尼對肝癌細胞的效果，提出了一種新的治療策略TASE。 PubMed DOI

Sotorasib plus Panitumumab in Refractory Colorectal Cancer with Mutated KRAS G12C.
Sotorasib 聯合 Panitumumab 用於突變的 KRAS G12C 型難治性結腸直腸癌。 N Engl J Med 2023-12-15

第三期試驗結果顯示，結合使用KRAS G12C抑制劑sotorasib與EGFR抑制劑panitumumab對轉移性結腸癌患者有潛力。這種療法可延長無病情惡化時間，且副作用可控，以皮膚問題和低鎂血症為主。整體生存率仍待進一步觀察。 PubMed DOI

Phase 3 Trial of Selpercatinib in Advanced RET-Mutant Medullary Thyroid Cancer.
Selpercatinib在晚期RET突變髓質甲狀腺癌的第3期試驗。 N Engl J Med 2024-02-28

Selpercatinib是針對晚期RET突變的甲狀腺癌的新藥，研究結果顯示比標準治療更有效且副作用較少。 PubMed DOI

First-Line Selpercatinib or Chemotherapy and Pembrolizumab in RET Fusion-Positive NSCLC.
RET融合陽性非小細胞肺癌的一線治療：Selpercatinib或化療和Pembrolizumab。 N Engl J Med 2024-03-30

Selpercatinib是針對晚期肺癌的新型靶向藥物，第3期試驗顯示比標準化療效果更好，患者無進展生存期較長且反應率較高。不良事件與先前報告相同。這研究支持selpercatinib作為有潛力的肺癌治療方法。 PubMed DOI

Repotrectinib in ROS1 Fusion-Positive Non-Small-Cell Lung Cancer.
Repotrectinib治療ROS1融合陽性非小細胞肺癌。 N Engl J Med 2024-01-12

Repotrectinib是新一代的ROS1酪氨酸激酶抑制劑，對ROS1融合陽性非小細胞肺癌患者有效。建議每日160毫克，連續服用14天，再改為每日160毫克，每天兩次。對未曾接受過ROS1抑制劑治療的患者反應良好，且效果持久。之前接受過治療的患者也有正面反應。不良反應較輕微，且藥效持久。 PubMed DOI

Comparative genomics incorporating translocation renal cell carcinoma mouse model reveals molecular mechanisms of tumorigenesis.
轉位型腎細胞癌小鼠模型的比較基因組學揭示腫瘤發生的分子機制。 J Clin Invest 2024-04-03

研究發現ASPSCR1-TFE3融合驅動的tRCC在小鼠模型中可能導致新生兒死亡或侵略性發展，並展現特徵性細胞變化。基因組分析顯示人類tRCC和小鼠模型有共同途徑。卡波替尼治療試驗對抗腫瘤有效。研究揭示了tRCC腫瘤機制，提供寶貴小鼠模型供進一步研究。 PubMed DOI

Vimseltinib versus placebo for tenosynovial giant cell tumour (MOTION): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial.
Vimseltinib對抗腱鞘巨細胞瘤的安慰劑比較（MOTION）：一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期試驗。 Lancet 2024-06-06

這項研究評估了vimseltinib，一種口服CSF1R抑制劑，用於對於無法接受手術的症狀性腱鞘滑膜巨細胞瘤（TGCT）患者。試驗顯示vimseltinib相較於安慰劑具有顯著的客觀反應率，並且副作用可控。Vimseltinib可能是TGCT患者的有效治療選擇。 PubMed DOI

Amivantamab plus Lazertinib in Previously Untreated EGFR-Mutated Advanced NSCLC.
Amivantamab 聯合 Lazertinib 用於先前未治療的 EGFR 突變晚期非小細胞肺癌。 N Engl J Med 2024-06-26

Amivantamab-lazertinib在治療晚期非小細胞肺癌患者表現出顯著且持久的效果，尤其對具有EGFR特定突變的患者。研究顯示，與標準治療osimertinib相比，使用amivantamab-lazertinib的患者有較長的無病情惡化時間，且腫瘤反應率高。不良反應多與EGFR相關，有時會導致治療中斷。總括而言，對於EGFR突變的晚期非小細胞肺癌患者，amivantamab-lazertinib作為一線治療效果優異。 PubMed DOI

Cyclin-dependent kinase 4 drives cystic kidney disease in the absence of mTORC1 signaling activity.
缺乏 mTORC1 信號活性時，細胞週期依賴性激酶 4 促進囊腫性腎病。 Kidney Int 2024-09-01

這項研究探討mTORC1信號通路在囊腫性腎病中的角色，特別是在缺乏纖毛的腎小管細胞。研究發現，雖然失活mTORC1亞單元基因Raptor初期改善腎功能並減少囊腫，但小鼠最終仍會發展囊腫性腎病並死亡。轉錄組分析顯示，細胞週期依賴性激酶（CDK）4成為囊腫生長的關鍵驅動因子。使用CDK4/6抑制劑Palbociclib能顯著減緩疾病進展，顯示針對CDK4的治療可能增強mTORC1抑制效果，未來治療可能需考慮聯合或序列療法。 PubMed DOI

Pomalidomide for Epistaxis in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia.
Pomalidomide 在遺傳性出血性毛細血管擴張症中對鼻出血的療效。 N Engl J Med 2024-09-18

遺傳性出血性毛細血管擴張症（HHT）是一種遺傳疾病，主要特徵是血管異常，導致頻繁的鼻出血。最近一項研究評估了藥物pomalidomide對HHT的治療效果，144名患者被隨機分配接受pomalidomide或安慰劑，為期24週。結果顯示，pomalidomide顯著減少鼻出血的嚴重程度，且生活品質也有改善。雖然有些不良反應如中性粒細胞減少症，但整體安全性良好。該研究由國家心臟、肺部和血液研究所資助。 PubMed DOI

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