Selpercatinib是針對晚期RET突變的甲狀腺癌的新藥，研究結果顯示比標準治療更有效且副作用較少。 PubMed DOI

Repotrectinib是新一代的ROS1酪氨酸激酶抑制劑，對ROS1融合陽性非小細胞肺癌患者有效。建議每日160毫克，連續服用14天，再改為每日160毫克，每天兩次。對未曾接受過ROS1抑制劑治療的患者反應良好，且效果持久。之前接受過治療的患者也有正面反應。不良反應較輕微，且藥效持久。 PubMed DOI

一項名為FIRSTMAPPP的研究評估了舒尼替尼在轉移性褐色細胞瘤和副神經節瘤患者中的安全性和有效性。該試驗涉及78名患者，發現舒尼替尼相較於安慰劑，在12個月內改善了無進展生存期。最常見的副作用是虛弱、高血壓以及背部或骨痛。研究結論指出，舒尼替尼是這些罕見癌症的有效治療選擇。 PubMed DOI

研究顯示阿法米特雷斯基因自體淋巴細胞治療晚期滑膜肉瘤或黏液圓細胞脂肪肉瘤有效，整體反應率為37％。不良事件中以細胞因子釋放綜合徵最常見，但可控制。T細胞受體療法對實體腫瘤有效，值得進一步研究。 PubMed DOI

研究顯示ivonescimab聯合化療在治療EGFR變異晚期非小細胞肺癌復發患者有顯著效果，尤其對於第三代EGFR-TKI治療後疾病進展的患者。雖然整體存活數據尚待確認，但治療安全性良好，且不良反應可控制。 PubMed DOI

NF2相關的施旺腫瘤症是一種腫瘤易感症候群，目前尚無經核准的治療方法。一項研究在患有漸進性NF2-SWN腫瘤的患者中測試了布格替尼，發現在各種腫瘤類型中出現放射影響，對脊膜瘤和非前庭神經鞘瘤有益。還觀察到聽力改善和疼痛嚴重程度減輕。布格替尼耐受性良好。 PubMed DOI

動脈靜脈畸形中，KRAS突變常見但治療選擇有限。研究指出，使用特定的KRAS G12C抑制劑sotorasib，能減少畸形體積並改善存活率。兩位接受sotorasib治療的患者顯示症狀改善和畸形縮小，顯示KRAS G12C可能是潛力治療方法。 PubMed DOI

轉甲狀腺素澱粉樣變性合併心肌病（ATTR-CM）是一種嚴重的疾病。最近的雙盲隨機試驗評估了vutrisiran的療效，這是一種RNA干擾療法，能減少轉甲狀腺素的產生。655名患者被隨機分配接受每12週一次的vutrisiran或安慰劑，持續最多36個月。結果顯示，vutrisiran顯著降低死亡和心血管事件的風險，並改善患者的功能能力和生活品質。副作用方面，兩組相似。這項研究由Alnylam Pharmaceuticals資助，登記編號為NCT04153149。 PubMed DOI

這項研究評估了cabozantinib對已治療的晚期神經內分泌腫瘤（NETs）患者的療效，分為外胰腺和胰腺兩個隊列。結果顯示，外胰腺NET患者中，cabozantinib的無進展生存期（PFS）為8.4個月，顯著優於安慰劑的3.9個月；胰腺NET患者的PFS則為13.8個月，安慰劑為4.4個月。雖然客觀反應率較低，但cabozantinib顯著改善了PFS，且不良事件與已知安全性資料相符。研究由國家癌症研究所資助，註冊於ClinicalTrials.gov（NCT03375320）。 PubMed DOI

這項研究評估了axatilimab（CSF1R阻斷抗體）對多次復發或難治性慢性移植物對抗宿主病（GVHD）患者的療效。241名患者參加了第二期隨機試驗，接受不同劑量的axatilimab。結果顯示，所有劑量組的整體反應率均達標，0.3 mg組達74%。此外，患者報告的症狀減少率也相當可觀。副作用主要是劑量依賴性的實驗室異常，部分患者因副作用中止治療。整體而言，axatilimab在這群患者中顯示出良好的療效。該研究由Syndax Pharmaceuticals和Incyte資助。 PubMed DOI