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糖皮質激素替代療法是治療CAH的標準,但可能會導致併發症。研究發現crinecerfont在CAH成人患者中可有效減少糖皮質激素劑量,並降低雄二酮水平,副作用主要是疲勞和頭痛。這項研究顯示crinecerfont可能成為CAH患者的一個有前途的治療選擇。 PubMed DOI


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肺動脈高壓(PAH)是一個嚴重的疾病,治療雖然有限,但新藥CS1顯示潛力,可能改善病情並提升心臟功能。初步研究顯示CS1對健康志願者安全耐受,並可能帶來益處。第2期試驗正在進行,評估CS1治療12週後對安全性、肺動脈壓力、心臟功能等的影響,以支持未來第3期研究。 PubMed DOI

HIF-PHIs是新藥,治療腎臟病貧血。研究發現,HIF-PHIs比ESA更有效提高血紅素,且對鐵代謝有積極影響。安全性方面,與ESA相比,沒有明顯差異,如癌症、心血管事件等。總結來說,HIF-PHIs治療貧血效果好,對鐵代謝有幫助,且安全性高。 PubMed DOI

腎症候群兒童長期使用類固醇治療可能導致腎上腺功能不全。研究使用ACTH刺激試驗發現,劑量超過0.22毫克/公斤/天的兒童更容易出現問題。建議密切監測腎上腺功能,以預防併發症。 PubMed DOI

研究比較了類胰高血糖素-1類似物與安慰劑對CRO相關肥胖的效果,結果顯示exenatide在體重減輕上僅稍微優於安慰劑,但差異不具統計學意義。exenatide可能有減少飢餓感的效果,但在其他方面未見顯著差異。不過,exenatide組的不良事件較多。總結來說,exenatide在治療CRO相關肥胖方面並未優於安慰劑。 PubMed DOI

先天性腎上腺增生症(CAH)的小朋友通常需要高劑量的糖皮質激素來控制病情,但可能會有副作用。一種新藥crinecerfont在第3期試驗中顯示對CAH兒童有效,能有效降低雄激素水平,減少藥物劑量並控制病情。雖然可能有頭痛、發燒和嘔吐等副作用,但整體耐受性良好,對管理CAH兒童有潛力。 PubMed DOI

次級甲狀旁腺功能亢進症(sHPT)在快速成長的嬰兒中,特別是接受透析的嬰兒,成為一個重要議題。本研究評估了2009至2021年間,26名3歲以下接受透析的兒童使用cinacalcet的情況。這些兒童在治療開始時中位年齡為18個月,PTH水平顯著高於正常範圍。治療期間,PTH水平顯著下降,顯示出良好的管理效果。然而,有七名嬰兒出現低鈣血症,三名則有早熟跡象。這顯示cinacalcet對年幼兒童的sHPT有效,但需謹慎監測鈣水平及內分泌影響。 PubMed DOI

這篇案例報告探討一位確診為原發性醛固酮增多症的女性病患,她在傳統治療上遇到困難。腎上腺靜脈採樣失敗後,她對spironolactone過敏,使用eplerenone時又出現持續陰道出血。後來試用finerenone,這是一種新型的非類固醇礦物皮質激素受體拮抗劑,副作用較少。儘管血漿腎素活性和血清鉀水平輕微上升,但血壓控制仍不理想,且未達到正常鉀血症或抑制血漿腎素活性,顯示管理PA的挑戰與finerenone的效果有限。 PubMed DOI

醛固酮過多與多種心血管、內分泌及腎臟疾病有關,因此礦物皮質激素受體拮抗劑(MRAs)如螺內酯在治療上非常重要。不過,螺內酯可能會引起性方面的副作用及高鉀血症,特別是腎功能不佳的患者。依普利酮是一種選擇性較高的MRA,但效力較低。新的非類固醇MRA正在開發中,但尚未普遍使用。醛固酮合成酶抑制劑(ASIs)作為替代方案逐漸受到重視,近期的研究顯示它們在降低醛固酮的同時不影響皮質醇,並在早期試驗中顯示出降低血壓和尿液白蛋白的效果。未來研究將進一步探討其長期益處。 PubMed DOI

這項研究探討了停止類固醇治療後,腎病綜合症(NS)兒童的HPA軸恢復情況。研究對象為80名2到14歲的兒童,皆接受過至少3個月的潑尼松治療,並已進入緩解。結果顯示,10%的兒童基礎皮質醇偏低,32.5%刺激後皮質醇偏低。隨著停止類固醇的時間延長,HPA軸抑制的比例逐漸下降。研究建議,大多數輕度腎病綜合症兒童在停止類固醇後1到6個月內,HPA軸功能良好,且停止時間及基礎皮質醇水平是腎上腺恢復的重要指標。 PubMed DOI

經典先天性腎上腺增生症(CAH)主要因21-羥化酶缺乏,導致皮質醇和醛固酮減少,腎上腺雄激素增加。患者需終身接受糖皮質激素治療,青少年時期劑量較高,因為雄激素過多和生長加速。這種情況與肥胖、高血壓及葡萄糖代謝問題有關,長期健康管理變得複雜。報告一名18歲西班牙裔男性,因CAH和三級肥胖,經多次治療後,接受semaglutide和腹腔鏡袖狀胃切除術,BMI顯著改善。此案例顯示多學科方法對CAH患者肥胖管理的重要性。 PubMed DOI