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糖皮質激素替代療法是治療CAH的標準,但可能會導致併發症。研究發現crinecerfont在CAH成人患者中可有效減少糖皮質激素劑量,並降低雄二酮水平,副作用主要是疲勞和頭痛。這項研究顯示crinecerfont可能成為CAH患者的一個有前途的治療選擇。 PubMed DOI


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貧血在慢性腎病(CKD)患者中很常見,主要因腎臟受損導致紅血球生成素減少,影響生活品質。過去數十年,紅血球生成刺激劑(ESAs)被用來提升血紅素,但其安全性引發擔憂,如心血管事件和癌症風險增加。現在,脯氨酸羥化酶(PHD)抑制劑作為新療法出現,能口服且有效刺激紅血球生成,效果與ESAs相似。雖然試驗中未見嚴重不良事件,但安全性仍需進一步研究,以了解其長期影響。 PubMed DOI

研究探討BI 690517對CKD患者的療效和安全性,以及與empagliflozin合併使用後尿白蛋白:肌酸酐比值的變化。通過隨機分配參與者到不同治療組,以確定最佳劑量,並評估BI 690517對CKD患者的安全性和腎臟保護益處。 PubMed DOI

肺動脈高壓(PAH)是一個嚴重的疾病,治療雖然有限,但新藥CS1顯示潛力,可能改善病情並提升心臟功能。初步研究顯示CS1對健康志願者安全耐受,並可能帶來益處。第2期試驗正在進行,評估CS1治療12週後對安全性、肺動脈壓力、心臟功能等的影響,以支持未來第3期研究。 PubMed DOI

HIF-PHIs是新藥,治療腎臟病貧血。研究發現,HIF-PHIs比ESA更有效提高血紅素,且對鐵代謝有積極影響。安全性方面,與ESA相比,沒有明顯差異,如癌症、心血管事件等。總結來說,HIF-PHIs治療貧血效果好,對鐵代謝有幫助,且安全性高。 PubMed DOI

腎症候群兒童長期使用類固醇治療可能導致腎上腺功能不全。研究使用ACTH刺激試驗發現,劑量超過0.22毫克/公斤/天的兒童更容易出現問題。建議密切監測腎上腺功能,以預防併發症。 PubMed DOI

研究比較了類胰高血糖素-1類似物與安慰劑對CRO相關肥胖的效果,結果顯示exenatide在體重減輕上僅稍微優於安慰劑,但差異不具統計學意義。exenatide可能有減少飢餓感的效果,但在其他方面未見顯著差異。不過,exenatide組的不良事件較多。總結來說,exenatide在治療CRO相關肥胖方面並未優於安慰劑。 PubMed DOI

HIF-PHIs是一種新的慢性腎臟疾病貧血治療方法,通過穩定HIF來實現。它們對紅細胞生成以外的生物學過程產生影響。應該注意它們對代謝系統和潛在心血管併發症的影響。雖然對貧血有希望,但它們的更廣泛影響需要進行全面調查,以確保在臨床應用中的安全性和有效性。 PubMed DOI

先天性腎上腺增生症(CAH)的小朋友通常需要高劑量的糖皮質激素來控制病情,但可能會有副作用。一種新藥crinecerfont在第3期試驗中顯示對CAH兒童有效,能有效降低雄激素水平,減少藥物劑量並控制病情。雖然可能有頭痛、發燒和嘔吐等副作用,但整體耐受性良好,對管理CAH兒童有潛力。 PubMed DOI

次級甲狀旁腺功能亢進症(sHPT)在快速成長的嬰兒中,特別是接受透析的嬰兒,成為一個重要議題。本研究評估了2009至2021年間,26名3歲以下接受透析的兒童使用cinacalcet的情況。這些兒童在治療開始時中位年齡為18個月,PTH水平顯著高於正常範圍。治療期間,PTH水平顯著下降,顯示出良好的管理效果。然而,有七名嬰兒出現低鈣血症,三名則有早熟跡象。這顯示cinacalcet對年幼兒童的sHPT有效,但需謹慎監測鈣水平及內分泌影響。 PubMed DOI

這篇案例報告探討一位確診為原發性醛固酮增多症的女性病患,她在傳統治療上遇到困難。腎上腺靜脈採樣失敗後,她對spironolactone過敏,使用eplerenone時又出現持續陰道出血。後來試用finerenone,這是一種新型的非類固醇礦物皮質激素受體拮抗劑,副作用較少。儘管血漿腎素活性和血清鉀水平輕微上升,但血壓控制仍不理想,且未達到正常鉀血症或抑制血漿腎素活性,顯示管理PA的挑戰與finerenone的效果有限。 PubMed DOI