研究分析了兩個登記處的數據，評估C.E.R.A.對小兒慢性腎臟病患者的效果和安全性。結果顯示，C.E.R.A.治療可穩定血紅素水平，並無安全問題。總結來說，C.E.R.A.對於維持小兒慢性腎臟病患者的血紅素水平是有效且安全的。 PubMed DOI

研究發現患有先天性腎臟和泌尿道異常（CAKUT）的兒童中，高血壓在不同CAKUT類別中有所變化，且對慢性腎臟疾病（CKD）有影響。部分CAKUT診斷可獨立增加高血壓風險，高血壓也使CKD風險增加。這些結果有助於制定管理CAKUT兒童高血壓的標準方法。 PubMed DOI

肺動脈高壓（PAH）是一個嚴重的疾病，治療雖然有限，但新藥CS1顯示潛力，可能改善病情並提升心臟功能。初步研究顯示CS1對健康志願者安全耐受，並可能帶來益處。第2期試驗正在進行，評估CS1治療12週後對安全性、肺動脈壓力、心臟功能等的影響，以支持未來第3期研究。 PubMed DOI

HIF-PHIs是新藥，治療腎臟病貧血。研究發現，HIF-PHIs比ESA更有效提高血紅素，且對鐵代謝有積極影響。安全性方面，與ESA相比，沒有明顯差異，如癌症、心血管事件等。總結來說，HIF-PHIs治療貧血效果好，對鐵代謝有幫助，且安全性高。 PubMed DOI

腎症候群兒童長期使用類固醇治療可能導致腎上腺功能不全。研究使用ACTH刺激試驗發現，劑量超過0.22毫克/公斤/天的兒童更容易出現問題。建議密切監測腎上腺功能，以預防併發症。 PubMed DOI

糖皮質激素替代療法是治療CAH的標準，但可能會導致併發症。研究發現crinecerfont在CAH成人患者中可有效減少糖皮質激素劑量，並降低雄二酮水平，副作用主要是疲勞和頭痛。這項研究顯示crinecerfont可能成為CAH患者的一個有前途的治療選擇。 PubMed DOI

次級甲狀旁腺功能亢進症（sHPT）在快速成長的嬰兒中，特別是接受透析的嬰兒，成為一個重要議題。本研究評估了2009至2021年間，26名3歲以下接受透析的兒童使用cinacalcet的情況。這些兒童在治療開始時中位年齡為18個月，PTH水平顯著高於正常範圍。治療期間，PTH水平顯著下降，顯示出良好的管理效果。然而，有七名嬰兒出現低鈣血症，三名則有早熟跡象。這顯示cinacalcet對年幼兒童的sHPT有效，但需謹慎監測鈣水平及內分泌影響。 PubMed DOI

這篇案例報告探討一位確診為原發性醛固酮增多症的女性病患，她在傳統治療上遇到困難。腎上腺靜脈採樣失敗後，她對spironolactone過敏，使用eplerenone時又出現持續陰道出血。後來試用finerenone，這是一種新型的非類固醇礦物皮質激素受體拮抗劑，副作用較少。儘管血漿腎素活性和血清鉀水平輕微上升，但血壓控制仍不理想，且未達到正常鉀血症或抑制血漿腎素活性，顯示管理PA的挑戰與finerenone的效果有限。 PubMed DOI

苯酮尿症（PKU）是一種遺傳疾病，會使體內苯丙氨酸（Phe）濃度過高。APHENITY研究評估了口服治療sepiapterin在PKU患者中的效果與安全性。這項第三期臨床試驗在13個國家的34個中心進行，包含187名參與者。結果顯示，sepiapterin組的Phe水平顯著降低63%，而安慰劑組僅1%。雖然59%的sepiapterin接受者報告輕微不良事件，但未發生嚴重事件。研究認為sepiapterin是一種有效且耐受性良好的治療選擇。 PubMed DOI

補體3 (C3) 腎小球病是一種罕見的自體免疫疾病，會因替代性補體途徑活化而損害腎臟，導致C3在腎小球沉積，最終可能引發腎衰竭。研究評估每日兩次30毫克的avacopan在57名患者中的安全性與療效。結果顯示，avacopan組與安慰劑組在主要指標上無顯著差異，次要指標如尿蛋白比率及腎小球過濾率也未見明顯變化。不良事件在兩組相似，無死亡或新安全性問題。整體而言，研究未達主要終點，avacopan的臨床效果需進一步探討。 PubMed DOI