2b期研究指出，Ligelizumab對於慢性特發性蕁麻疹（CSU）患者有改善效果。在PEARL-1和PEARL-2研究中，Ligelizumab在H1-抗組織胺耐受性CSU患者中表現較安慰劑好，但不及奧瑪珠單抗。Ligelizumab的安全性與先前研究一致，無新安全問題。 PubMed DOI

家族性血管性水腫是一種罕見的遺傳疾病，會導致嚴重的腫脹。NTLA-2002是一種利用CRISPR的基因編輯治療，針對KLKB1基因來控制發作。一期試驗顯示，在成年人中使用25、50或75毫克劑量後，安全性良好並降低了卡利克雷因水平。不良事件輕微，無嚴重影響。劑量越高，血管性水腫發作減少，顯示潛在效果。 PubMed DOI

家族性血管性水腫是一種罕見疾病，多尼達洛生是一種新藥，可以減少水腫發作次數並改善生活品質。在臨床試驗中，患者接受多尼達洛生後，水腫發作較少且輕微，副作用輕微。這顯示多尼達洛生對於預防家族性血管性水腫有潛力。 PubMed DOI

在一項研究中，患有嗜酸性食道炎的患者被給予貝納利珠單抗或安慰劑。貝納利珠單抗相較於安慰劑，導致更高的組織學反應率，但並未顯著減少吞嚥困難症狀。兩組之間的不良事件類似。 PubMed DOI

家族性血管性水腫是嚴重的遺傳疾病，可能因激肽酶調節問題引起腫脹。大多數病例是<SERPING1>基因突變導致，影響C1抑制劑蛋白。一名患者接受肝移植後，C1抑制劑水平恢復正常，可能是家族性血管性水腫潛在治癒的首例。 PubMed DOI

12歲以下罹患嚴重血友病A的小朋友接受每週一次的efanesoctocog alfa治療52週，研究結果顯示沒有出現因子VIII抑制劑，且大部分不良事件都是輕微的。治療能有效降低出血率，且大多數出血情況只需一次注射即可解決。治療後因子VIII活性仍保持高水平數天，有助於預防出血。總體而言，這種治療通常耐受性良好。 PubMed DOI

Depemokimab是一種針對白介素-5的長效生物治療藥物，專為重度哮喘及高嗜酸性白血球計數的患者設計。在第三期臨床試驗中，接受depemokimab的患者在52週內的哮喘惡化年化率顯著低於安慰劑組（SWIFT-1: 0.46 vs. 1.11; SWIFT-2: 0.56 vs. 1.08），顯示出強烈的治療效果（P<0.001）。不過，次要結果如聖喬治呼吸問卷得分並無顯著差異，且兩組的不良事件報告相似。總體而言，depemokimab在減少患者惡化方面顯示療效。此研究由GSK資助，並已在ClinicalTrials.gov註冊。 PubMed DOI

遺傳性出血性毛細血管擴張症（HHT）是一種遺傳疾病，主要特徵是血管異常，導致頻繁的鼻出血。最近一項研究評估了藥物pomalidomide對HHT的治療效果，144名患者被隨機分配接受pomalidomide或安慰劑，為期24週。結果顯示，pomalidomide顯著減少鼻出血的嚴重程度，且生活品質也有改善。雖然有些不良反應如中性粒細胞減少症，但整體安全性良好。該研究由國家心臟、肺部和血液研究所資助。 PubMed DOI

苯酮尿症（PKU）是一種遺傳疾病，會使體內苯丙氨酸（Phe）濃度過高。APHENITY研究評估了口服治療sepiapterin在PKU患者中的效果與安全性。這項第三期臨床試驗在13個國家的34個中心進行，包含187名參與者。結果顯示，sepiapterin組的Phe水平顯著降低63%，而安慰劑組僅1%。雖然59%的sepiapterin接受者報告輕微不良事件，但未發生嚴重事件。研究認為sepiapterin是一種有效且耐受性良好的治療選擇。 PubMed DOI

遺傳性血管性水腫是一種罕見的遺傳疾病，會引起嚴重且無法預測的腫脹。NTLA-2002是一種基因編輯療法，利用CRISPR技術針對KLKB1基因，可能透過單劑量長期控制水腫發作。在一項第二期臨床試驗中，27名患者接受不同劑量的NTLA-2002或安慰劑，結果顯示兩種劑量均顯著降低發作率，且副作用輕微。這些結果顯示NTLA-2002在減少水腫發作方面有效，值得進一步在更大規模的試驗中研究。 PubMed DOI