2b期研究指出，Ligelizumab對於慢性特發性蕁麻疹（CSU）患者有改善效果。在PEARL-1和PEARL-2研究中，Ligelizumab在H1-抗組織胺耐受性CSU患者中表現較安慰劑好，但不及奧瑪珠單抗。Ligelizumab的安全性與先前研究一致，無新安全問題。 PubMed DOI

家族性血管性水腫是一種罕見的遺傳疾病，會導致嚴重的腫脹。NTLA-2002是一種利用CRISPR的基因編輯治療，針對KLKB1基因來控制發作。一期試驗顯示，在成年人中使用25、50或75毫克劑量後，安全性良好並降低了卡利克雷因水平。不良事件輕微，無嚴重影響。劑量越高，血管性水腫發作減少，顯示潛在效果。 PubMed DOI

研究發現，zilebesiran治療輕至中度高血壓有效，但副作用包括注射部位反應和輕度高鉀血症。研究對394名患者進行，結果顯示在3個月內，zilebesiran明顯降低24小時平均動態收縮壓。雖然不良事件較常見，但總體而言，這種治療對成年患者有益。 PubMed DOI

這個研究探討了在血液透析中腎衰竭患者身上，抑制肝臟因子XI表達的fesomersen對出血和動脈血栓形成的影響。結果顯示，與安慰劑相比，fesomersen導致因子XI水平的劑量依賴性降低，並且並未增加主要出血的風險。較低的因子XI水平與血液透析管路凝塊和AV通路血栓的減少有關。 PubMed DOI

ANGPTL3是一種調節脂質代謝的重要蛋白，缺失可降低心血管疾病風險。Zodasiran是針對此蛋白的RNA干擾療法，對混合性高脂血症患者有降脂效果。然而，高劑量可能導致糖尿病患者糖化血紅素上升。總結來說，zodasiran對降低三酸甘油脂有效。 PubMed DOI

研究發現，患有遺傳性血管性水腫的病人服用sebetralstat後，症狀緩解速度較快、嚴重程度減輕，且治療效果比安慰劑好。兩種劑量的sebetralstat在安全性上與安慰劑相似，並無嚴重副作用。口服sebetralstat可能成為遺傳性血管性水腫發作的有效治療。 PubMed DOI

家族性血管性水腫是嚴重的遺傳疾病，可能因激肽酶調節問題引起腫脹。大多數病例是<SERPING1>基因突變導致，影響C1抑制劑蛋白。一名患者接受肝移植後，C1抑制劑水平恢復正常，可能是家族性血管性水腫潛在治癒的首例。 PubMed DOI

持續性乳糜微粒血症是一種遺傳性疾病，可能引發急性胰臟炎，通常由家族性乳糜微粒血症綜合症（FCS）造成。Plozasiran是一種小干擾RNA，能減少肝臟產生載脂蛋白C-III，降低三酸甘油脂。在一項針對75名患者的第三期臨床試驗中，plozasiran顯著降低三酸甘油脂水平，25 mg組下降80%，50 mg組下降78%，而安慰劑組僅下降17%。此外，plozasiran組急性胰臟炎發生率也較低。不良事件方面，兩組相似，主要為腹痛、鼻咽炎等，plozasiran組的嚴重程度較輕。總體來看，plozasiran對患者有明顯的療效。 PubMed DOI

遺傳性出血性毛細血管擴張症（HHT）是一種遺傳疾病，主要特徵是血管異常，導致頻繁的鼻出血。最近一項研究評估了藥物pomalidomide對HHT的治療效果，144名患者被隨機分配接受pomalidomide或安慰劑，為期24週。結果顯示，pomalidomide顯著減少鼻出血的嚴重程度，且生活品質也有改善。雖然有些不良反應如中性粒細胞減少症，但整體安全性良好。該研究由國家心臟、肺部和血液研究所資助。 PubMed DOI

遺傳性血管性水腫是一種罕見的遺傳疾病，會引起嚴重且無法預測的腫脹。NTLA-2002是一種基因編輯療法，利用CRISPR技術針對KLKB1基因，可能透過單劑量長期控制水腫發作。在一項第二期臨床試驗中，27名患者接受不同劑量的NTLA-2002或安慰劑，結果顯示兩種劑量均顯著降低發作率，且副作用輕微。這些結果顯示NTLA-2002在減少水腫發作方面有效，值得進一步在更大規模的試驗中研究。 PubMed DOI