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Trial monitors recommend Elevidys studies continue; Novartis kidney drug approved - BioPharma Dive
試驗監察員建議繼續進行Elevidys研究;Novartis的腎臟藥物獲得批准
🕗 2025-04-04T15:37:39+00:00 新聞連結

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在美國,tolvaptan 獲准用於治療常染色體顯性多囊腎病(ADPKD),並需實施風險評估與緩解策略(REMS)以監測肝損傷。根據2018年5月至2023年2月的數據,10,879名患者中,45%使用超過12個月,35%超過18個月。可能的嚴重肝損傷發生率穩定在0.8%,共報告82例,且自上次報告以來無新病例。這些結果強調肝功能監測的重要性,但結論受限於可用數據,未來可能會有更多病例被識別。 PubMed DOI

Sparsentan 已獲得批准用於減少成人原發性 IgA 腎病患者的蛋白尿,但仍需進一步的安全性研究。研究分析了 FDA 的不良事件報告,涵蓋 504 名 IgAN 患者,發現兩個新的系統器官類別及 14 個新優先術語。低血壓和頭暈被視為中度臨床優先事件。男性在噁心和低血壓方面風險較高,女性則更易感到疲勞和頭暈。年輕患者在疲勞和疼痛上風險較高,而年長者則易出現水腫和血壓下降。整體來看,sparsentan 的安全性良好,未見高優先級的臨床事件。 PubMed DOI

腎臟治療領域持續進步,出現多項新發展。Sparsentan 現在可用於多種腎病,包括免疫球蛋白 A 腎病和原發性局灶性節段性腎小管硬化症。補體抑制劑對預後不佳的腎小管腎炎患者展現潛力。糖尿病管理方面,semaglutide 可能對腎臟和心臟有保護作用,但質子泵抑制劑的腎臟安全性引發關注。此外,血液透析改善生活品質,vadadustat 提供口服腎性貧血治療選擇,異種移植則有望解決器官短缺問題。 PubMed DOI

這項研究探討了內皮素A型受體拮抗劑atrasentan對減少IgA腎病患者蛋白尿的療效與安全性。這是一項為期132週的第三期多國雙盲隨機對照試驗,參與者為確診的IgA腎病成人患者,且有顯著蛋白尿。結果顯示,atrasentan組的蛋白尿減少了38.1%,而安慰劑組僅減少3.1%,差異顯著(P<0.001)。安全性評估顯示兩組不良事件相似,且未見重大安全性問題。該試驗由諾華公司資助,登記於ClinicalTrials.gov(NCT04573478)。 PubMed DOI

Tolvaptan是一種抗利尿激素V2受體拮抗劑,2015年在韓國獲准用於治療常染色體顯性多囊腎病(ADPKD)。一項針對117名快速進展ADPKD患者的臨床試驗顯示,90.6%的患者出現不良事件,其中14.5%為肝臟不良事件,主要在前18個月內發生。雖然肝臟不良事件較高,但tolvaptan仍有效減少腎體積增長及腎小球過濾率下降。研究認為在適當劑量調整和監測下,tolvaptan可安全使用。 PubMed DOI

Belzutifan是一種針對缺氧誘導因子2α的抑制劑,最近在一項第三期臨床試驗中顯示對晚期透明細胞腎細胞癌有良好療效。參與者隨機接受每日服用belzutifan或everolimus,結果顯示belzutifan在無進展生存期和客觀反應率上均優於everolimus。第一次中期分析中,belzutifan組有24%的人無進展生存,而everolimus組僅8.3%。第二次分析中,belzutifan的總生存期也較長。兩組的不良事件相似,belzutifan的安全性良好。該研究由默克資助。 PubMed DOI

Avenciguat是一種新藥,正在研發用於慢性腎臟疾病(CKD)。兩項試驗研究了avenciguat在糖尿病和非糖尿病CKD患者中的應用。這些試驗顯示,avenciguat能夠降低CKD患者的尿液白蛋白水平,並且耐受性良好,不良事件發生率低。 PubMed DOI

Volenrelaxin是一種新的蛋白質,有助於改善腎臟和心臟功能。研究顯示,它增加腎臟血流、降低血壓,對健康受試者安全無副作用,每週一次劑量適合。暗示對慢性腎臟疾病和心臟衰竭可能有益。 PubMed DOI

研究發現BI 690517在慢性腎臟病患者中可降低蛋白尿,且耐受性大多良好,但可能引發高鉀血症和腎上腺功能不全。結論是BI 690517有望成為慢性腎臟病治療的潛在選項。 PubMed DOI

ZENITH-CKD研究探討結合西博替坦和達帕格列醇對CKD患者的效果,尤其針對白蛋白尿和eGFR。參與者將接受12週治療,主要看UACR的變化。結果顯示潛力,這組合療法或許成為CKD的新選擇。 PubMed DOI

慢性腎臟疾病對非洲血統的人影響嚴重,APOL1基因變異是高風險因素。最新研究指出inaxaplin(VX-147)或許有助治療此疾病,但仍需進一步研究證實,並評估對蛋白尿性腎臟疾病的效果。為了解決這個健康問題,需要更多大規模、多元化的研究。 PubMed DOI