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FDA Grants Accelerated Approval to Vanrafia for IgAN, a Rare Kidney Disease - Managed Healthcare Executive
FDA 對 Vanrafia 針對罕見腎病 IgAN 授予加速批准。
🕗 2025-04-03T18:51:26+00:00 新聞連結

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近年來,隨著對IgA腎病(IgAN)機制的深入了解及監管流程的改善,IgAN的治療有了顯著進展。三種新療法——nefecon、sparsentan和iptacopan已獲批准,專門針對IgAN,還有更多療法即將完成臨床試驗。這篇綜述探討了這些新療法的開發原因,呈現了最新的臨床試驗數據,並提出了一種新的IgAN管理策略。 PubMed DOI

膠原纖維性腎小球病是一種罕見且無法治癒的腎臟疾病,主要特徵是顯著的蛋白尿及第三型膠原蛋白在腎臟的積聚。目前尚無有效治療方法。最近有一位45歲的日本女性,服用每日10毫克的dapagliflozin,腎功能顯著改善。治療前四年,她的腎功能每年下降3.61 mL/min/1.73 m²,但治療三年後輕微增加0.11 mL/min/1.73 m²,蛋白尿也從超過4 g/gCr降至低於2 g/gCr。這是膠原纖維性腎小球病成功治療的首例。 PubMed DOI

原發性IgA腎病(IgAN)是常見的腎小球疾病,主要影響年輕至中年人,可能導致末期腎病。其病因與缺乏半乳糖的IgA1(Gd-IgA1)過量產生有關,形成免疫複合物,影響腎小球。治療重點在於支持性護理,包括生活方式調整、控制血壓及使用腎素-血管緊張素系統抑制劑。對於持續蛋白尿或腎功能下降的患者,建議使用SGLT2抑制劑或免疫抑制療法。新療法如布地奈德和B細胞因子抑制劑正在研究中,未來有望提供更多治療選擇。 PubMed DOI

IgA腎病(IgAN)是最常見的原發性腎小球疾病,對腎功能衰竭有重大影響,並造成社會經濟負擔。過去的治療主要是支持性護理,像是控制血壓和生活方式改變,免疫抑制療法效果不穩定且副作用大。隨著對IgAN病因的了解加深,監管機構開始接受蛋白尿變化和eGFR下降作為替代結局標記。目前有多種新療法正在測試中,包括已獲批准的藥物。這篇綜述提出了一種新治療方法,結合不同機制的療法,旨在提升長期腎臟存活率。 PubMed DOI

Sparsentan是一種雙重拮抗劑,已在歐洲獲得批准用於治療IgA腎病(IgAN),基於PROTECT試驗的結果。近期一項管理接入計畫中,23名IgAN患者在2023年12月至2024年8月接受sparsentan治療,並在最大耐受劑量的腎素-血管緊縮素系統(RAS)和SGLT2抑制劑下保持穩定。結果顯示,UPCR在2週內顯著下降,14週後進一步減少,蛋白尿減少高達62%。且未報告任何嚴重不良事件,顯示sparsentan對IgAN患者有顯著療效。 PubMed DOI

這項研究探討了內皮素A型受體拮抗劑atrasentan對減少IgA腎病患者蛋白尿的療效與安全性。這是一項為期132週的第三期多國雙盲隨機對照試驗,參與者為確診的IgA腎病成人患者,且有顯著蛋白尿。結果顯示,atrasentan組的蛋白尿減少了38.1%,而安慰劑組僅減少3.1%,差異顯著(P<0.001)。安全性評估顯示兩組不良事件相似,且未見重大安全性問題。該試驗由諾華公司資助,登記於ClinicalTrials.gov(NCT04573478)。 PubMed DOI

免疫球蛋白A腎病(IgAN)是一種可能導致腎衰竭的疾病,早期介入非常關鍵。治療需同時針對腎病和免疫系統,目前已批准的藥物包括改良釋放型布地奈德(Nefecon)和sparsentan,還有其他藥物正在研究中,如內皮素受體拮抗劑和補體抑制劑。結合療法,如鈉-葡萄糖共轉運蛋白-2抑制劑與內皮素受體拮抗劑的搭配,可能提升療效。隨著治療選擇增加,早期結合療法以促進緩解並防止腎元損失變得更重要。此文回顧了IgAN的治療現狀,並建議未來的改善策略。 PubMed DOI

研究發現使用他克莫司治療難治性IgA血管炎腎炎在16名患者中有良好效果,6人完全緩解、5人部分緩解,治療6個月後蛋白質水平明顯下降,且耐受性佳無明顯副作用。顯示他克莫司對治療兒童難治性IgA血管炎腎炎有效,但仍需進一步研究確定最佳劑量、長期效果和腎臟保護特性。 PubMed DOI

IgA腎病是一種常見的腎臟疾病,可能導致腎功能衰竭。目前有新的治療方法,如TRF-布地奈德和斯帕森坦,針對減少蛋白尿。研究針對免疫系統、B細胞、補體系統和內皮素系統的治療方法。本文討論了IgAN治療的現況和新發展。 PubMed DOI

IgA腎病(IgAN)是一種複雜疾病,Sparsentan對降低患者蛋白尿進展有益,比洛薩坦更有效減少腎損傷,改善腎功能,保護腎細胞。這些研究結果顯示Sparsentan在IgAN治療中具有較佳的腎保護效果。 PubMed DOI

研究發現,接受sibeprenlimab治療的IgA腎病患者,在12個月後蛋白尿減少。這種藥物耐受性良好,副作用與安慰劑組相似。 PubMed DOI