新聞

APLS' Empaveli sNDA for 2 Rare Kidney Diseases Gets FDA Priority Tag - TradingView
APLS的Empaveli針對兩種罕見腎臟疾病的sNDA獲得FDA優先標籤
🕗 2025-04-02T13:11:00+00:00 新聞連結

站上相關主題文章列表

Alport症候群(AS)是一種遺傳性腎病,會導致腎功能下降、聽力喪失及眼部問題,常見於年輕患者。雖然目前的治療方法如腎素-血管緊張素系統抑制劑(RASi)有一定效果,但仍需新療法。類胰高血糖素肽-1受體激動劑(GLP-1 RAs)因其在2型糖尿病及慢性腎病中顯示心血管和腎臟保護效果而受到重視。研究顯示,GLP-1 RAs可減少蛋白尿,減緩腎病進展,並減少炎症及氧化壓力。本文呼籲進一步研究GLP-1 RAs在AS中的潛力,並建議未來臨床試驗納入AS患者。 PubMed DOI

某些分子如GLP-1激動劑和內皮素拮抗劑已被證實對腎臟有保護作用。在IgA腎病中,內皮素拮抗劑和sibeprenlimab能有效減緩慢性腎病的進展。此外,施用氨基酸可降低心臟手術後輕度急性腎損傷的風險。血液透析中,透析液的鈉濃度可能影響患者的死亡率。對於75歲以上的透析患者,雖然有輕微的生存優勢,但與在家中度過的時間較少有關。未來,非侵入性生物標記物可能有助於早期檢測腎臟移植的排斥反應。 PubMed DOI

腎臟治療領域持續進步,出現多項新發展。Sparsentan 現在可用於多種腎病,包括免疫球蛋白 A 腎病和原發性局灶性節段性腎小管硬化症。補體抑制劑對預後不佳的腎小管腎炎患者展現潛力。糖尿病管理方面,semaglutide 可能對腎臟和心臟有保護作用,但質子泵抑制劑的腎臟安全性引發關注。此外,血液透析改善生活品質,vadadustat 提供口服腎性貧血治療選擇,異種移植則有望解決器官短缺問題。 PubMed DOI

M-PLACE研究(NCT04145440)評估了felzartamab這種全人源抗CD38單克隆抗體在高風險原發性膜性腎病(PMN)患者中的安全性與療效。研究包含兩個隊列:新診斷或復發的PMN(隊列1,n=18)及對免疫抑制療法耐藥的PMN(隊列2,n=13)。結果顯示87.1%的患者經歷治療相關不良事件,常見問題包括輸注反應和低γ球蛋白血症。療效方面,76.9%的患者抗PLA2R抗體滴度顯著降低,且部分患者的蛋白尿和血清白蛋白水平有所改善。總體而言,felzartamab耐受性良好,並引發快速免疫反應。 PubMed DOI

DUPLEX試驗研究新藥sparsentan治療FSGS,比較其與伊貝沙坦效果和安全性。研究對象為符合腎功能和基因標準的成人和小孩,旨在評估sparsentan對不同人群的FSGS影響。 PubMed DOI

家族性甲狀腺素運輸蛋白淀粉樣變性症(ATTRv)是一種罕見且危及生命的疾病,由於體內積聚的蛋白質錯誤折疊所引起。ATTRv常見於腎臟受累,可能表現為蛋白尿。治療選項包括原位肝移植和針對疾病途徑的新型藥物。一些藥物可能有助於減緩腎臟疾病的進展,而其他藥物則可能損害腎功能。 PubMed DOI

研究評估iptacopan治療IC-MPGN的效果和安全性,招募68名患者,主要評估蛋白尿減少。次要結果包括腎功能和疲勞。這項研究將有助於了解iptacopan在治療這種罕見腎臟疾病中的潛力。 PubMed DOI

研究評估了托巴坦對ADPKD兒童的安全性和效果,發現兒童ADPKD的風險評估是可行的。參與者基線數據由兒科腎臟科醫師回顧,大多數案例風險評級一致,年齡較大者風險較高。重要參數包括年齡、腎臟影像、腎功能、血壓、尿蛋白和基因。 PubMed DOI

研究發現,接受sibeprenlimab治療的IgA腎病患者,在12個月後蛋白尿減少。這種藥物耐受性良好,副作用與安慰劑組相似。 PubMed DOI

Eplontersen是新藥,治療ATTRv淀粉樣變性效果顯著,NEURO-TTRansform第3期試驗結果顯示對168名患者有益,降低甲狀腺素運輸蛋白水平,改善神經病變和生活品質。不良事件罕見,僅少數患者停藥。總括而言,Eplontersen可能成為未來治療ATTRv淀粉樣變性的有前途選擇。 PubMed DOI

慢性腎臟疾病對非洲血統的人影響嚴重,APOL1基因變異是高風險因素。最新研究指出inaxaplin(VX-147)或許有助治療此疾病,但仍需進一步研究證實,並評估對蛋白尿性腎臟疾病的效果。為了解決這個健康問題,需要更多大規模、多元化的研究。 PubMed DOI