這項法國研究發現，遺傳性ATTRv患者的腎臟問題常被忽略，傳統治療下腎功能多半持續惡化，甚至得洗腎。但接受siRNA治療的患者，腎功能大多穩定甚至改善，蛋白尿也明顯減少。顯示siRNA治療有望成為保護ATTRv患者腎臟的新選擇。 PubMed DOI

AP306是一種新型口服藥，針對洗腎且高磷血症的病人，12週內降血磷效果比現有的sevelamer carbonate更好，約多20%病人能達標。主要副作用是輕到中度腹瀉，整體安全性和耐受性都不錯，有望成為更有效的降磷新選擇。 PubMed DOI

法布瑞氏症是因GLA基因突變導致酵素缺乏，讓有害脂質堆積，影響心臟、腎臟和神經。新一代治療像是口服藥migalastat、長效酵素、基質減少療法和基因治療，優點有口服方便、免疫反應少，還可能幫助大腦。雖然目前無法根治，治療費用也高，但未來基因和mRNA治療很有潛力。 PubMed DOI

「孤兒藥物接取協議」（ODAP）是在荷蘭為第一型高草酸尿症（PH1）患者提供創新藥物lumasiran的受控接取。試點研究顯示，76%的21名病人符合治療資格，十名已接受臨床試驗。每半年由專家委員會評估治療效果，所有接受超過一年治療的病人均顯著改善。拒絕治療的主要原因是對吡哆醇反應不佳，但大多數拒絕者仍有良好臨床結果。此協議每年節省約320萬歐元，並為未來孤兒疾病的療法接取提供了寶貴的參考。 PubMed DOI

Alport症候群（AS）是一種遺傳性腎病，會導致腎功能下降、聽力喪失及眼部問題，常見於年輕患者。雖然目前的治療方法如腎素-血管緊張素系統抑制劑（RASi）有一定效果，但仍需新療法。類胰高血糖素肽-1受體激動劑（GLP-1 RAs）因其在2型糖尿病及慢性腎病中顯示心血管和腎臟保護效果而受到重視。研究顯示，GLP-1 RAs可減少蛋白尿，減緩腎病進展，並減少炎症及氧化壓力。本文呼籲進一步研究GLP-1 RAs在AS中的潛力，並建議未來臨床試驗納入AS患者。 PubMed DOI

Sparsentan 已獲得批准用於減少成人原發性 IgA 腎病患者的蛋白尿，但仍需進一步的安全性研究。研究分析了 FDA 的不良事件報告，涵蓋 504 名 IgAN 患者，發現兩個新的系統器官類別及 14 個新優先術語。低血壓和頭暈被視為中度臨床優先事件。男性在噁心和低血壓方面風險較高，女性則更易感到疲勞和頭暈。年輕患者在疲勞和疼痛上風險較高，而年長者則易出現水腫和血壓下降。整體來看，sparsentan 的安全性良好，未見高優先級的臨床事件。 PubMed DOI

某些分子如GLP-1激動劑和內皮素拮抗劑已被證實對腎臟有保護作用。在IgA腎病中，內皮素拮抗劑和sibeprenlimab能有效減緩慢性腎病的進展。此外，施用氨基酸可降低心臟手術後輕度急性腎損傷的風險。血液透析中，透析液的鈉濃度可能影響患者的死亡率。對於75歲以上的透析患者，雖然有輕微的生存優勢，但與在家中度過的時間較少有關。未來，非侵入性生物標記物可能有助於早期檢測腎臟移植的排斥反應。 PubMed DOI

腎臟治療領域持續進步，出現多項新發展。Sparsentan 現在可用於多種腎病，包括免疫球蛋白 A 腎病和原發性局灶性節段性腎小管硬化症。補體抑制劑對預後不佳的腎小管腎炎患者展現潛力。糖尿病管理方面，semaglutide 可能對腎臟和心臟有保護作用，但質子泵抑制劑的腎臟安全性引發關注。此外，血液透析改善生活品質，vadadustat 提供口服腎性貧血治療選擇，異種移植則有望解決器官短缺問題。 PubMed DOI

M-PLACE研究（NCT04145440）評估了felzartamab這種全人源抗CD38單克隆抗體在高風險原發性膜性腎病（PMN）患者中的安全性與療效。研究包含兩個隊列：新診斷或復發的PMN（隊列1，n=18）及對免疫抑制療法耐藥的PMN（隊列2，n=13）。結果顯示87.1%的患者經歷治療相關不良事件，常見問題包括輸注反應和低γ球蛋白血症。療效方面，76.9%的患者抗PLA2R抗體滴度顯著降低，且部分患者的蛋白尿和血清白蛋白水平有所改善。總體而言，felzartamab耐受性良好，並引發快速免疫反應。 PubMed DOI