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FDA Reviews Kidney Disease Drug From Apellis Pharmaceuticals - Benzinga
FDA 正在審查 Apellis Pharmaceuticals 的腎病藥物
🕗 2025-04-01T18:11:58+00:00 新聞連結

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這項法國研究發現,遺傳性ATTRv患者的腎臟問題常被忽略,傳統治療下腎功能多半持續惡化,甚至得洗腎。但接受siRNA治療的患者,腎功能大多穩定甚至改善,蛋白尿也明顯減少。顯示siRNA治療有望成為保護ATTRv患者腎臟的新選擇。 PubMed DOI

AP306是一種新型口服藥,針對洗腎且高磷血症的病人,12週內降血磷效果比現有的sevelamer carbonate更好,約多20%病人能達標。主要副作用是輕到中度腹瀉,整體安全性和耐受性都不錯,有望成為更有效的降磷新選擇。 PubMed DOI

Pegmolesatide 最近在中國獲得批准,用於治療慢性腎病(CKD)患者的貧血。這項研究在38個中心進行,針對非透析依賴型 CKD 患者。研究中,173名患者被隨機分配接受每4週一次的皮下注射 pegmolesatide 或每週/每兩週一次的 epoetin alfa。結果顯示,pegmolesatide 組的血紅素平均增加19.2 g/l,優於 epoetin alfa 的15.4 g/l,且兩組的不良事件相似,主要為高血壓。整體而言,pegmolesatide 在提高和維持血紅素水平方面表現良好,安全性也未見新問題。 PubMed DOI

Alport症候群(AS)是一種遺傳性腎病,會導致腎功能下降、聽力喪失及眼部問題,常見於年輕患者。雖然目前的治療方法如腎素-血管緊張素系統抑制劑(RASi)有一定效果,但仍需新療法。類胰高血糖素肽-1受體激動劑(GLP-1 RAs)因其在2型糖尿病及慢性腎病中顯示心血管和腎臟保護效果而受到重視。研究顯示,GLP-1 RAs可減少蛋白尿,減緩腎病進展,並減少炎症及氧化壓力。本文呼籲進一步研究GLP-1 RAs在AS中的潛力,並建議未來臨床試驗納入AS患者。 PubMed DOI

在2021年12月,FDA批准Paxlovid(nirmatrelvir-ritonavir)緊急使用,以幫助高風險COVID-19患者。案例中一名16歲男性,因類固醇抗藥性腎病綜合症使用Paxlovid後,出現他克莫司毒性,因Paxlovid中的ritonavir抑制CYP3A4酶,導致他克莫司濃度上升,造成多脏器功能障礙。停用後,他克莫司濃度下降47%。為了控制腎功能惡化,使用苯妥英作為CYP3A4誘導劑,但效果不明且無額外副作用。此案例提醒醫師在開立他克莫司時,需注意與CYP3A4抑制劑的相互作用。 PubMed DOI

C3腎小管病(C3G)是一種罕見的腎臟疾病,主要因補體途徑過度活化而引起,可能導致腎功能衰竭及移植後復發。Iptacopan(LNP023)是一種口服藥物,能抑制補體B因子。在一項針對26名成人的研究中,A組患者的尿蛋白量顯著減少,腎功能改善,血清C3水平上升;而B組移植後復發患者的尿蛋白量略減,eGFR穩定,血清C3水平也顯著增加。整體數據顯示,治療後腎臟活檢中的C3沉積分數下降,支持進一步研究iptacopan的長期療效。 PubMed DOI

膠原纖維性腎小球病是一種罕見且無法治癒的腎臟疾病,主要特徵是顯著的蛋白尿及第三型膠原蛋白在腎臟的積聚。目前尚無有效治療方法。最近有一位45歲的日本女性,服用每日10毫克的dapagliflozin,腎功能顯著改善。治療前四年,她的腎功能每年下降3.61 mL/min/1.73 m²,但治療三年後輕微增加0.11 mL/min/1.73 m²,蛋白尿也從超過4 g/gCr降至低於2 g/gCr。這是膠原纖維性腎小球病成功治療的首例。 PubMed DOI

這篇評論探討慢性腎臟病(CKD)患者心臟病及末期腎臟病風險的增加,並介紹幾種新藥物可能有助於降低這些風險。主要治療方法包括: 1. **GLP1RA**:有助於控制2型糖尿病血糖,並可能降低進展至末期腎臟病的風險,尚需更多研究確認其腎臟保護效果。 2. **ASI**:已證實能降低尿中蛋白質,正在進行更大規模的試驗以評估其效果。 3. **sGC激動劑和ERA**:有助於改善腎臟血流及減少尿中蛋白質,臨床試驗正在進行中。 這些新療法的研究對改善CKD管理及患者結果至關重要。 PubMed DOI

C3腎小管病(C3G)是一種罕見的腎臟疾病,目前尚無特定治療。Pegcetacoplan作為C3的抑制劑,正在進行第三期臨床試驗。本研究報告了五名不符合試驗資格的C3G兒童患者,接受為期12週的非標籤治療。結果顯示,尿液蛋白質與肌酸酐比率顯著下降,紅血球數量減少,血清C3水平增加,且腎功能改善的患者比例高達75%。重要的是,未報告不良事件。這些結果顯示pegcetacoplan可能對C3G兒童患者有益,但仍需進一步大規模研究確認療效與安全性。 PubMed DOI

NOBLE試驗(NCT04572854)評估了pegcetacoplan這種針對性補體C3/C3b抑制劑在接受移植的患者中,對復發性補體3腎小管病(C3G)及原發性免疫複合體膜增生性腎小管炎(IC-MPGN)的療效與安全性。結果顯示,接受pegcetacoplan治療的患者中,有50%在C3染色上顯著減少,且80%至少有1個數量級的改善。治療後,C3G的組織學活動分數減少超過54%,且大多數不良事件為輕度至中度,顯示該療法安全且耐受性良好。 PubMed DOI

M-PLACE研究(NCT04145440)評估了felzartamab這種全人源抗CD38單克隆抗體在高風險原發性膜性腎病(PMN)患者中的安全性與療效。研究包含兩個隊列:新診斷或復發的PMN(隊列1,n=18)及對免疫抑制療法耐藥的PMN(隊列2,n=13)。結果顯示87.1%的患者經歷治療相關不良事件,常見問題包括輸注反應和低γ球蛋白血症。療效方面,76.9%的患者抗PLA2R抗體滴度顯著降低,且部分患者的蛋白尿和血清白蛋白水平有所改善。總體而言,felzartamab耐受性良好,並引發快速免疫反應。 PubMed DOI