Alport症候群（AS）是一種遺傳性腎病，會導致腎功能下降、聽力喪失及眼部問題，常見於年輕患者。雖然目前的治療方法如腎素-血管緊張素系統抑制劑（RASi）有一定效果，但仍需新療法。類胰高血糖素肽-1受體激動劑（GLP-1 RAs）因其在2型糖尿病及慢性腎病中顯示心血管和腎臟保護效果而受到重視。研究顯示，GLP-1 RAs可減少蛋白尿，減緩腎病進展，並減少炎症及氧化壓力。本文呼籲進一步研究GLP-1 RAs在AS中的潛力，並建議未來臨床試驗納入AS患者。 PubMed DOI

C3腎小管病（C3G）是一種罕見的腎臟疾病，主要因補體途徑過度活化而引起，可能導致腎功能衰竭及移植後復發。Iptacopan（LNP023）是一種口服藥物，能抑制補體B因子。在一項針對26名成人的研究中，A組患者的尿蛋白量顯著減少，腎功能改善，血清C3水平上升；而B組移植後復發患者的尿蛋白量略減，eGFR穩定，血清C3水平也顯著增加。整體數據顯示，治療後腎臟活檢中的C3沉積分數下降，支持進一步研究iptacopan的長期療效。 PubMed DOI

膠原纖維性腎小球病是一種罕見且無法治癒的腎臟疾病，主要特徵是顯著的蛋白尿及第三型膠原蛋白在腎臟的積聚。目前尚無有效治療方法。最近有一位45歲的日本女性，服用每日10毫克的dapagliflozin，腎功能顯著改善。治療前四年，她的腎功能每年下降3.61 mL/min/1.73 m²，但治療三年後輕微增加0.11 mL/min/1.73 m²，蛋白尿也從超過4 g/gCr降至低於2 g/gCr。這是膠原纖維性腎小球病成功治療的首例。 PubMed DOI

C3腎小管病（C3G）是一種罕見的腎臟疾病，目前尚無特定治療。Pegcetacoplan作為C3的抑制劑，正在進行第三期臨床試驗。本研究報告了五名不符合試驗資格的C3G兒童患者，接受為期12週的非標籤治療。結果顯示，尿液蛋白質與肌酸酐比率顯著下降，紅血球數量減少，血清C3水平增加，且腎功能改善的患者比例高達75%。重要的是，未報告不良事件。這些結果顯示pegcetacoplan可能對C3G兒童患者有益，但仍需進一步大規模研究確認療效與安全性。 PubMed DOI

NOBLE試驗（NCT04572854）評估了pegcetacoplan這種針對性補體C3/C3b抑制劑在接受移植的患者中，對復發性補體3腎小管病（C3G）及原發性免疫複合體膜增生性腎小管炎（IC-MPGN）的療效與安全性。結果顯示，接受pegcetacoplan治療的患者中，有50%在C3染色上顯著減少，且80%至少有1個數量級的改善。治療後，C3G的組織學活動分數減少超過54%，且大多數不良事件為輕度至中度，顯示該療法安全且耐受性良好。 PubMed DOI

Sula Karreci等人的研究指出，利辛普利作為ACE抑制劑，能有效減少小鼠模型中由載脂蛋白L1引起的腎小管硬化及蛋白尿，特別是在特定基因型下。相比之下，氫拉嗪和達格列淨則未見明顯效果。這項研究強調了ACE抑制劑在治療載脂蛋白L1腎病方面的潛力，特別是對於近期西非血統的個體，填補了治療上的重大需求。 PubMed DOI

M-PLACE研究（NCT04145440）評估了felzartamab這種全人源抗CD38單克隆抗體在高風險原發性膜性腎病（PMN）患者中的安全性與療效。研究包含兩個隊列：新診斷或復發的PMN（隊列1，n=18）及對免疫抑制療法耐藥的PMN（隊列2，n=13）。結果顯示87.1%的患者經歷治療相關不良事件，常見問題包括輸注反應和低γ球蛋白血症。療效方面，76.9%的患者抗PLA2R抗體滴度顯著降低，且部分患者的蛋白尿和血清白蛋白水平有所改善。總體而言，felzartamab耐受性良好，並引發快速免疫反應。 PubMed DOI

一項研究調查了拉德米爾森（lademirsen），一種針對Alport綜合症成人的抗微RNA-21治療，對腎功能下降的影響。該試驗因缺乏效果而提前終止。儘管拉德米爾森耐受性良好，但與安慰劑相比，在腎功能下降方面並未顯示出顯著改善。 PubMed DOI

Avenciguat是一種新藥，正在研發用於慢性腎臟疾病（CKD）。兩項試驗研究了avenciguat在糖尿病和非糖尿病CKD患者中的應用。這些試驗顯示，avenciguat能夠降低CKD患者的尿液白蛋白水平，並且耐受性良好，不良事件發生率低。 PubMed DOI

研究評估iptacopan治療IC-MPGN的效果和安全性，招募68名患者，主要評估蛋白尿減少。次要結果包括腎功能和疲勞。這項研究將有助於了解iptacopan在治療這種罕見腎臟疾病中的潛力。 PubMed DOI

慢性腎臟疾病對非洲血統的人影響嚴重，APOL1基因變異是高風險因素。最新研究指出inaxaplin（VX-147）或許有助治療此疾病，但仍需進一步研究證實，並評估對蛋白尿性腎臟疾病的效果。為了解決這個健康問題，需要更多大規模、多元化的研究。 PubMed DOI