β地中海貧血（TDT）是一種需要終身輸血的嚴重疾病，可能導致鐵過載等併發症。Betibeglogene autotemcel（beti-cel）基因療法透過改造患者的造血幹細胞，目標是實現輸血獨立。HGB-212研究在歐洲和美國進行，招募了18名特定基因型的患者。結果顯示，89%的患者在近48個月內成功維持輸血獨立，且未出現嚴重不良事件。這些結果顯示beti-cel可能成為治療β地中海貧血的新選擇，患者將持續接受15年的監測以評估長期效果。 PubMed DOI

Cadonilimab是一種針對PD-1和CTLA-4的雙特異性抗體，對晚期子宮頸癌展現出顯著療效。COMPASSION-16試驗評估其與標準一線化療的結合效果，涉及445名女性。結果顯示，cadonilimab組的無進展生存期（PFS）中位數為12.7個月，顯著優於安慰劑組的8.1個月。總生存期（OS）方面，cadonilimab組尚未達到中位數，而安慰劑組為22.8個月。常見不良事件包括中性粒細胞和白血球計數下降。整體而言，cadonilimab顯著改善PFS和OS，且安全性良好，支持其作為有效的一線治療選擇。 PubMed DOI

補體3 (C3) 腎小球病是一種罕見的自體免疫疾病，會因替代性補體途徑活化而損害腎臟，導致C3在腎小球沉積，最終可能引發腎衰竭。研究評估每日兩次30毫克的avacopan在57名患者中的安全性與療效。結果顯示，avacopan組與安慰劑組在主要指標上無顯著差異，次要指標如尿蛋白比率及腎小球過濾率也未見明顯變化。不良事件在兩組相似，無死亡或新安全性問題。整體而言，研究未達主要終點，avacopan的臨床效果需進一步探討。 PubMed DOI

這項研究評估了cabozantinib對已治療的晚期神經內分泌腫瘤（NETs）患者的療效，分為外胰腺和胰腺兩個隊列。結果顯示，外胰腺NET患者中，cabozantinib的無進展生存期（PFS）為8.4個月，顯著優於安慰劑的3.9個月；胰腺NET患者的PFS則為13.8個月，安慰劑為4.4個月。雖然客觀反應率較低，但cabozantinib顯著改善了PFS，且不良事件與已知安全性資料相符。研究由國家癌症研究所資助，註冊於ClinicalTrials.gov（NCT03375320）。 PubMed DOI

目前在進行臨床試驗，評估新治療對罕見的C3G腎臟疾病的效果。專家們正在研究試驗結果，包括蛋白尿、eGFR和組織病理學，以確認治療是否有效。他們認為，改善這三個結果將顯示治療有效，但若蛋白尿和eGFR有明顯進展也很重要。團隊建議學術界和產業界合作分享數據，以填補C3G治療上的知識空白。 PubMed DOI

在這項研究中，三位患有復發性腦膜瘤的患者接受了針對腫瘤細胞特定抗原的CARv3-TEAM-E T細胞治療。治療並未引起嚴重不良反應，其中兩位患者在接受單次輸注後顯示出快速的腫瘤退化。然而，其中兩位患者的反應是暫時性的。 PubMed DOI

Iptacopan為治療C3腎小球病的潛在方法，研究顯示可降低尿蛋白、改善腎臟病變，並調節補體途徑。藥物耐受性良好，但可能引起輕微不良事件。iptacopan有望成為C3G的有效治療。 PubMed DOI

研究比較了對於無法接受促紅細胞生成劑治療的貧血患者，使用imetelstat（一種端粒酶抑制劑）與安慰劑的效果。研究結果顯示，imetelstat能明顯提高不需輸血的比率，並展現出新的作用機制，讓患者持續不需輸血且改善疾病進展。 PubMed DOI

補體系統過度活化導致C3G等疾病，Pegcetacoplan是一種潛力藥物，可降低蛋白尿、穩定腎功能，並安全有效地治療C3G患者。這項研究顯示Pegcetacoplan可能成為治療C3G和其他補體介導的腎小球疾病的有益方法。 PubMed DOI

Selpercatinib是針對晚期RET突變的甲狀腺癌的新藥，研究結果顯示比標準治療更有效且副作用較少。 PubMed DOI

兩個研究正在探討sGC活化劑BI 685,509對因各種原因引起的肝硬化導致的臨床門靜脈高壓（CSPH）患者的效果。試驗將檢視藥物對肝靜脈壓力梯度（HVPG）的影響，以及其他次要終點，如肝臟和脾臟硬度、肝臟和腎功能，以及安全性，持續8或24週。這些研究的目的是為未來可能的三期試驗提供重要見解。 PubMed DOI